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- Si se le otorga la autorización de comercialización, las personas con fibrosis quística de 12 años y mayores en Europa que tengan una mutación 508del y una mutación de función mínima podrán beneficiarse, por primera vez, de un medicamento que trata la causa subyacente de la enfermedad

- Las personas de 12 años y mayores que tengan dos mutaciones F508del también serán candidatos para este nuevo tratamiento de combinación triple

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva a KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con Kalydeco® (ivacaftor) 150mg para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores con al menos una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR), la mutación causante de la FQ más común. Si se aprueba, más de 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años y mayores, y que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF), serían candidatos por primera vez a recibir un tratamiento dirigido a tratar la causa subyacente de la enfermedad. Asimismo, las personas de 12 años y mayores, que tengan dos mutaciones F508del y que actualmente son candidatos para uno de los otros tratamientos de la FQ aprobados por la EMA, también serían candidatos para este nuevo tratamiento combinado.

Este medicamento no está disponible en España ya que, todavía, no ha recibido la aprobación de comercialización en Europa por la Comisión Europea. Vertex quedará dispuesta a trabajar con las autoridades españolas sobre el reembolso del medicamento.

La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados de dos estudios internacionales de fase 3 en personas con FQ: un estudio de 24 semanas en personas de 12 años en adelante con una mutación F508del y una mutación de función mínima y un estudio comparativo directo de cuatro semanas de duración de la terapia de combinación triple en comparación con tezacaftor/ivacaftor en personas de 12 años y mayores con dos mutaciones F508del. Ambos estudios de fase 3 mostraron mejorías estadística y clínicamente significativas en la función pulmonar (porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo; ppFEV1), que fue la variable principal, y también en todas las variables secundarias clave. En ambos estudios, el régimen combinado de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor en combinación con ivacaftor fue generalmente bien tolerado.

“Los datos clínicos de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor más ivacaftor en personas con fibrosis quística de 12 años y mayores con un genotipo F/F o F/MF no tienen precedentes. Además de las mejoras en la función pulmonar, los datos han mostrado mejoras en múltiples variables de medición de resultados importantes en la FQ, incluida la calidad de vida en personas con FQ de 12 años de edad y mayores con al menos una mutación F508del en el gen CFTR medido por el puntaje del dominio respiratorio (CFQ-R, por sus siglas en inglés)”, declara el Profesor Marcus A. Mall, Director Médico y Jefe del Departamento de Pediatría, División de Neumología, Inmunología y Medicina Intensiva del Centro Médico de la Universidad Charité de Berlín. “Tanto la comunidad médica, como la de pacientes esperan que más personas con FQ puedan ahora beneficiarse de los moduladores de CFTR”, añade el experto.

“Estamos muy contentos de haber recibido esta opinión positiva del CHMP. Si se aprueba, este sería el primer modulador de CFTR para personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima que ofrecería así mismo un beneficio adicional a los pacientes con dos mutaciones F508del”, afirma Carmen Bozic, Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos y Directora de la División Médica de Vertex. “Este hito nos acerca un poco más a poder ofrecer este innovador medicamento a aquellos pacientes de FQ que están esperando un tratamiento, así como también estaremos más cerca de lograr nuestro objetivo final de proporcionar una opción terapéutica a cada una de las personas con esta enfermedad rara y devastadora”, concluye Bozic.

Sobre la Fibrosis Quística

La fibrosis quística es una enfermedad rara, genética y degenerativa que afecta a aproximadamente 75.000 personas en todo el mundo. Es una enfermedad multisistémica que empeora progresivamente con el tiempo, afectando a los pulmones, hígado, tracto gastrointestinal, senos nasales, glándulas sudoríparas, páncreas y al aparato reproductor. La FQ está causada por una proteína CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística) ausente o defectuosa resultante de las mutaciones en el gen CFTR. Para tener FQ, los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno del padre y otro de la madre. Aunque hay muchas mutaciones conocidas en el gen CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con fibrosis quística tienen, al menos, una mutación F508del. Estas mutaciones, que pueden determinarse mediante una prueba genética o una prueba de genotipado, provocan que, al crear proteínas CFTR que no funcionan y/o que son muy escasas en la superficie celular. La función defectuosa o la ausencia de la proteína CFTR dan como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos.

En los pulmones, esto conduce a la acumulación de una mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, que puede causar infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo en muchos pacientes, que finalmente conducen a la muerte. La esperanza media de vida de los pacientes con fibrosis quística se sitúa en torno a los 30 años de edad.

Sobre KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con KALYDECO® (ivacaftor)

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con KALYDECO® (ivacaftor) es un fármaco en investigación desarrollado para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 12 años y mayores que tengan al menos una copia de la mutación F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). KAFTRIO® está diseñado para aumentar la cantidad y la función de la proteína F508del-CFTR en la superficie celular. La presentación de la UE para KAFTRIO® fue respaldada por los resultados positivos de dos estudios internacionales de fase 3 en personas con FQ de 12 años y mayores: un estudio de fase 3 de 24 semanas en 403 personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) y un estudio de fase 3 de cuatro semanas en 107 personas con dos mutaciones F508del (F/F)

Sobre Vertex

Vertex es una compañía biotecnológica dedicada a la innovación científica con el fin de crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía tiene varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística, una enfermedad rara, genética y degenerativa – y cuenta con diversos programas clínicos y de investigación en FQ. Además de la FQ, Vertex tiene un robusto pipeline para la investigación de moléculas en otras enfermedades graves donde tiene una visión profunda de la biología humana, como la enfermedad de células falciformes, la beta-talasemia, la distrofia muscular de Duchenne y la diabetes mellitus tipo 1.

Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts, la sede global de Vertex se encuentra ahora en el Distrito de Innovación de Boston y la sede internacional se ubica en Londres. Además, la compañía cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Estados Unidos, Europa, Canadá, Australia y Latinoamérica. Vertex ha recibido el reconocimiento como uno de los mejores lugares para trabajar, incluso ha sido incluido durante diez años consecutivos en la clasificación del Top Employers de la revista Science y en el top cinco de la lista Forbes de mejores empresas por la diversidad en 2019.

Nota especial sobre declaraciones prospectivas

Esta nota de prensa incluye declaraciones a futuro tal y como se definen en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, entre ellas, las declaraciones hechas por el Dr. Mall y el Dr. Bozic en este comunicado de prensa, y declaraciones sobre nuestras expectativas para la aprobación de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con Kalydeco® (ivacaftor) en Europa y nuestras expectativas con respecto a la población de pacientes candidatos en Europa. Si bien Vertex cree que las declaraciones a futuro contenidas en esta nota de prensa son precisas, estas representan las creencias de la compañía solo a fecha de este comunicado y existen una serie de factores que podrían causar que los acontecimientos o resultados reales difieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los datos de los programas de desarrollo de la compañía pueden no respaldar el registro o el desarrollo posterior de sus compuestos debido a la seguridad, eficacia u otras razones, riesgos relacionados con la obtención de la aprobación y comercialización de medicamentos en Europa, así como otros riesgos enumerados entre los factores de riesgo del informe anual de Vertex y los informes trimestrales presentados a la Comisión de Bolsa y Valores que están disponibles en la web de la compañía www.vrtx.com. Vertex se reserva de cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa, a medida que haya nueva información disponible.

(VRTX-GEN)

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