• Los nuevos resultados del análisis intermedio del estudio NURTURE muestran que los lactantes presintomáticos que se tratan con nusinersén alcanzan hitos motores sin precedentes en la evolución natural de la enfermedad, entre ellos: el 100% de los niños se sientan sin ayuda y el 88% caminan por sí solos¹

• Estos resultados complementan el conjunto de evidencias que apoyan la seguridad y eficacia a largo plazo de nusinersén, y demuestran que desde el inicio del tratamiento mejora de forma continua la consecución de los hitos motores¹ 

• Nusinersén² es el único tratamiento aprobado para su administración a lactantes, niños y adultos, con evidencias en diferentes tipos de pacientes y con experiencia en el tratamiento de más de 7.000 pacientes³

Cambridge (Massachusetts, EE UU.), 2 de julio de 2019 Biogen (Nasdaq: BIIB) ha anunciado nuevos resultados del análisis intermedio del estudio NURTURE, los cuales aportan datos al estudio más extenso sobre la atrofia muscular espinal (AME) realizado con lactantes presintomáticos (n=25). Estos datos, después de 45,1 meses de análisis como máximo, siguen demostrando la eficacia y seguridad en pacientes tratados presintomáticamente con nusinersén, en comparación con la evolución natural de la enfermedad. Con estos datos también se ha puesto de manifiesto que los pacientes tratados con nusinersén presentaban una mejoría continua (sentándose y caminando de forma independiente), alcanzando la mayoría de ellos los hitos motores en un espacio de tiempo normal¹. 

Estos datos se han presentado en la Conferencia anual sobre AME de Cure SMA, que ha tenido lugar en Anaheim (California, EE. UU.) del 28 de junio al 1 de julio de 2019, y en el 5.º Congreso de la Academia Europea de Neurología (EAN), que se ha celebrado en Oslo (Noruega) del 29 de junio al 2 de julio de 2019.

"Con los resultados de este estudio se constata la repercusión que tienen los tratamientos presintomáticos y proactivos en la fase presintomática al transformar la evolución natural de la enfermedad. Estamos viendo que un número muy importante de pacientes alcanzan constantemente hitos del desarrollo motor infantil", afirmó Darryl De Vivo, médico, catedrático de neurología y pediatría de Sidney Carter, Columbia University Irving Medical Center de York. "Nusinersén pone a los pacientes rumbo a la supervivencia, a una mayor movilidad e independencia desde el inicio del tratamiento, lo que está beneficiando a pacientes de todas las edades".

Los resultados del análisis intermedio de NURTURE, estudio abierto, en curso, de fase 2, realizado en 25 pacientes presintomáticos de AME (con mayor probabilidad de desarrollar SMA Tipo 1 o 2) a los que se administró la primera dosis de nusinersén antes de las seis semanas desde el nacimiento, mostraron unos resultados sin precedentes en comparación con la evolución natural de la AME. En marzo de 2019¹:

• Todos ellos están vivos y no necesitan ventilación permanente.
• La media de edad de los participantes en el estudio se encuentra cerca de los tres años. Los pacientes de AME de tipo 1 no tratados nunca viven para cumplir dos años sin la ayuda de ventilación permanente.
• Todos los lactantes eran capaces de sentarse por sí solos, algo que, según la evolución natural de la enfermedad, ningún paciente con SMA Tipo 1 podría hacer y los pacientes con SMA Tipo 2 necesitarían ayuda.
• El 88 % de los lactantes podían caminar solos, y la mayoría era capaz de hacerlo en el mismo espacio de tiempo que un niño que comienza a andar. Con la evolución natural de la AME, los pacientes de AME de tipos 1 o 2 nunca llegan a caminar solos.
• Los pacientes se acercaron a la puntuación media máxima de 64 de CHOP INTEND por lo que respecta a la función motora: 63,4 en el caso de los pacientes con 3 copias del gen SMN 2 (n=10) y 62,1 en el caso de aquellos con 2 copias del gen SMN 2 (n=15), que explica la gran repercusión que tiene un tratamiento precoz.
• Gracias a nusinersén se consiguió que la eficacia fuera de hasta 4 años, y los participantes siguieran sin presentar pérdidas en la función motora. 
• Nusinersén se toleró bien y, después de 4 años de tratamiento, no surgieron nuevas preocupaciones sobre la seguridad.

“Hace unos años, los pacientes con AME no tenían opciones de tratamiento y enfrentaban importantes desafíos en su cuidado”, dijo Kenneth Hobby, Presidente de Cure SMA, una organización de pacientes dedicada al tratamiento y cura de la AME. “Sin embargo, el futuro de la AME ha cambiado y, especialmente con los pacientes que reciben tratamiento temprano, ahora tienen la oportunidad de alcanzar los hitos de desarrollo adecuados para su edad. Estos nuevos datos demuestran un impacto ya que los niños ahora caminan de manera independiente a los cuatro años de edad, cuando la esperanza de vida habitual, para aquellos que están más graves, sería menor de dos años si no se los trata. Este estudio proporciona evidencia adicional sobre el mantenimiento de estos progresos. Es crítico que la investigación en AME continúe apoyando la generación de evidencia del mundo real en pacientes de todas las edades para que podamos entender mejor las implicaciones a largo plazo de la AME y el tratamiento en todos sus tipos".

En los dos encuentros también se han realizado otras presentaciones que destacan los resultados de los estudios en curso SHINE⁴, estudio de extensión a largo plazo, abierto, en niños con AME de aparición infantil y más tardía, y del estudio CS2/CS12⁵ sobre pacientes de edades superiores. Biogen sigue indagando en el valor científico de la cadena pesada fosforilada del neurofilamento (pNF-H) y presentará datos nuevos sobre la evaluación que realiza de manera constante sobre su potencial como biomarcador en la AME.

Nusinersén^6,8-10
Nusinersén es el primer tratamiento aprobado para tratar lactantes, niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME) y está disponible en más de 40 países. A fecha del 31 de marzo de 2019, se había tratado con nusinersén durante un máximo de 6 años a más de 7500 enfermos, según el periodo posterior a la administración, el Programa de acceso expandido (EAP) y los participantes en ensayos clínicos. Nusinersén es el único tratamiento para la AME que combina una experiencia insuperable en condiciones reales con el nivel superior de pruebas clínicas en un amplio abanico de poblaciones de pacientes.

La AME es una enfermedad rara, genética y neuromuscular que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas de la médula espinal y el tronco encefálico inferior, lo que genera atrofia muscular grave y progresiva y debilidad. Aproximadamente uno de cada 10 000 niños nacidos vivos padece AME, y esta enfermedad afecta a personas de todas las edades. Es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

Nusinersén, base de los cuidados en la AME, es un oligonucleótido antisentido (OAS) diseñado para apuntar a la causa primordial de la AME aumentando la proteína SMN (proteína de supervivencia de motoneuronas) de longitud completa, que es fundamental para mantener las motoneuronas. Se administra mediante una inyección intratecal en el líquido que rodea la médula espinal, donde se encuentran las motoneuronas, con el fin de aplicar el tratamiento allá donde comienza la enfermedad.

En la actualidad, nusinersén reúne el mayor conjunto de datos clínicos sobre la AME, el cual se basa en datos de más de 300 pacientes de un amplio abanico de poblaciones con AME, de forma que justifica un beneficio: el perfil de riesgo. Nusinersén se evaluó en dos estudios aleatorizados, doblemente enmascarados y de control simulado (ENDEAR y CHERISH)^6,7 con pacientes de AME lactantes y de aparición tardía, y contó con el apoyo de estudios open-label con lactantes presintomáticos (NURTURE) y enfermos de AME de aparición tardía tratados durante la edad adulta (CS2/CS12)⁵. Las reacciones adversas observadas más comunes fueron infección de las vías respiratorias, fiebre, estreñimiento, dolor de cabeza, vómitos y dolor dorsal. Después de la administración se han observado infecciones graves de hidrocefalia y meningitis. Después de la administración de algunos OAS se han observado toxicidad renal y anomalías de coagulación, como nivel bajo de plaquetas grave. Estos síntomas se pueden controlar con pruebas de laboratorio.

Biogen adquirió la licencia de los derechos generales para que nusinersén fuera desarrollado, fabricado y comercializado por Ionis Pharmaceuticals, Inc (Nasdaq: IONS), empresa destacada en el campo de los tratamientos antisentido. Biogen e Ionis realizaron un programa innovador de desarrollo clínico que llevó a nusinersén desde la primera dosis en humanos en 2011 hasta la primera aprobación normativa en cinco años.

Acerca de Biogen

En Biogen, nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y suministra tratamientos innovadores en todo el mundo para pacientes con enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves, así como también adyacencias terapéuticas relacionadas. Como una de las primeras empresas biotecnológicas globales del mundo, Biogen fue fundada en 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray y los ganadores del Premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y, hoy en día, cuenta con una destacada cartera de medicamentos para tratar la esclerosis múltiple, ha presentado el primer y único tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal y se focaliza en programas avanzados de investigación neurocientífica en esclerosis múltiple y neuroinmunología, Alzheimer y demencia, trastornos del movimiento, trastornos neuromusculares, neurología aguda, trastornos neurocognitivos, dolor, y oftalmología. Biogen también produce y comercializa medicamentos biosimilares de productos biológicos avanzados.

Regularmente, publicamos información que puede ser relevante para nuestros inversores en nuestra página web www.biogen.com. Para conocer más detalles, visite www.biogen.com  y síganos en las redes sociales: Twitter, LinkedIn, Facebook y YouTube.

Descargo de responsabilidades

Este comunicado de prensa contiene proyecciones futuras, incluidas declaraciones hechas de conformidad con las disposiciones de puerto seguro de la Ley estadounidense de Reforma sobre Litigios de Valores Privados de 1995, sobre los beneficios potenciales, la seguridad y la eficacia de Nusinersen; los resultados de ciertos datos del mundo real; y la identificación y tratamiento de la AME. Estas declaraciones pueden identificarse con palabras como "apuntar", "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "meta", "intención", "puede", " plan "," posible "," potencial "," voluntad "," sería "y otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de medicamentos conllevan un alto grado de riesgo, y solo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados en los ensayos clínicos en etapa temprana pueden no ser indicativos de resultados completos o resultados de ensayos clínicos en una etapa posterior o de mayor escala y no garantizan la aprobación regulatoria. No debería depositarse una confianza excesiva en estas informaciones o en los datos científicos presentados.

Estas declaraciones pueden implicar riesgos e incertidumbres que podrían provocar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos reflejados en dichas proyecciones, incluyendo sin limitación la ocurrencia de acontecimientos adversos relacionados con la seguridad y / o problemas inesperados que puedan surgir de datos o análisis adicionales; riesgos de costos inesperados o retrasos; no proteger y hacer cumplir nuestros datos, propiedad intelectual y otros derechos de propiedad e incertidumbres relacionadas con reclamos y desafíos de propiedad intelectual; reclamaciones de responsabilidad del producto; y riesgos de colaboración de terceros. Lo anterior establece muchos, pero no todos, los factores que podrían causar que los resultados reales difieran de nuestras expectativas en cualquier declaración prospectiva. Los inversores deben tener en cuenta esta declaración de advertencia, así como los factores de riesgo identificados en nuestro informe anual o trimestral más reciente y en otros informes que hemos presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores. Estas informaciones se basan en las convicciones y expectativas actuales de Biogen y son válidas únicamente en la fecha de este comunicado de prensa. Biogen no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna proyección a futuro, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o similar.

Para comunicados de prensa:

Burson Cohn & Wolfe (BCW)

Javier Giner / Helena Gómez Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. / Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.  (+34) 915 31 42 67

Biogen

Mónica Escusa Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.  (+34) 913 10 76 26 

Referencias:

1. Darryl C. De Vivo, Haluk Topaloglu, Kathryn J. Swoboda, et al; Nusinersen in Infants Who Initiate Treatment in a Presymptomatic Stage of Spinal Muscular Atrophy (SMA): Interim Efficacy and Safety Results From the Phase 2 NURTURE Study (S25.001). Neurology, 9 April 2019; 92 (supplement 15)
2. Nusinersen: ficha técnica https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170530137918/anx_137918_es.pdf [último acceso junio 2019]
3. Biogen First Quarter 2019 Financial Results and Business Update http://investors.biogen.com/static-files/1e8f9954-58d4-41cf-a6d7-6626338656c3 [último acceso junio 2019]
4. Castro D, Farrar MA, Finkel RS, et al. Longer-term assessment of the safety and efficacy of nusinersen for the treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): an interim analysis of the SHINE study. Presented at: American Academy of Neurology; April 21–27, 2018; Los Angeles, CA.
5. Deconinck n, Darras BT, Day JW, et alter; Nusinersen Experience in Teenagers and Young Adults With Spinal Muscular Atrophy (SMA): Results from CS2/CS12 and SHINE. Presented at: 5^th Congress of the European Academy of Neurology (EAN); June 29^th – Jul 2^nd 2019; Oslo Norway
6. Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, et al; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus sham control in infantile-onset spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1723-1732
7. Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, et al; CHERISH Study Group. Nusinersen versus sham control in later-onset spinal muscular atrophy.N Engl J Med. 2018;378(7):625-635.Finkel, Richard S., et al. “Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy.” New England Journal of Medicine, vol. 377, no. 18, 2017, pp. 1723–1732.
8. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.
9. Mercuri, Eugenio, et al. “Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.” New England Journal of Medicine, vol. 378, no. 7, 2018, pp. 625–635.
10. Basil T. Darras, et al. “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy.” Neurology, May 2019, 92 (21) e2492-e2506.

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