– Por primera vez, más de 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años y mayores, y que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF), podrán beneficiarse de un medicamento que trata la causa subyacente de la enfermedad –
– Las personas de 12 años y mayores que tengan dos mutaciones F508del también serán candidatas para este nuevo tratamiento de combinación triple –
La Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización para KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del en el gen regulador de conductancia transmembrana de la FQ (CFTR).
Por primera vez, más de 10.000 personas con FQ en Europa de 12 años y mayores, y que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF), podrán beneficiarse de un tratamiento modulador del CFTR que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad. La aprobación de este nuevo tratamiento de combinación triple también amplía el número de opciones terapéuticas disponibles para las personas de 12 años y mayores que tengan dos copias de la mutación F508del, la mutación causante de la FQ más común en el mundo.
“Hoy es un día transcendental para las personas con FQ, sus familias y Vertex ya que nos acerca a nuestro objetivo final: descubrir y desarrollar tratamientos para todos los pacientes con FQ”, afirma Reshma Kewalramani, M.D., CEO y Presidenta de Vertex. “Me gustaría darles las gracias a nuestros científicos, así como a los investigadores y las personas con FQ que han participado en los ensayos clínicos para permitir que este tratamiento tan innovador sea aprobado hoy en Europa. Sin su compromiso, este hito no habría sido posible”.
Como resultado de los acuerdos de financiación a largo plazo en Inglaterra, Dinamarca e Irlanda y las disposiciones para el acceso en sistemas de atención médica como Alemania, los pacientes candidatos en estos países tendrán acceso al tratamiento de combinación triple en las próximas semanas. Vertex se compromete a trabajar en estrecha colaboración con las autoridades sanitarias españolas y los gobiernos de España y todos los demás países de Europa para garantizar el acceso lo antes posible.
“La fibrosis quística es una enfermedad rara, genética y degenerativa que afecta a varios órganos y, como resultado, tiene un enorme impacto en la calidad de vida de los pacientes. Me gustaría destacar el papel desempeñado por los pacientes que han participado en nuestros ensayos clínicos en Europa, sus familias y los investigadores de estos estudios. Su colaboración ha sido clave para que este tratamiento sea hoy aprobado”, añade Sara Alonso, Directora Médica de Vertex España y Portugal. “En Vertex continuamos comprometidos con todos los pacientes con FQ y no pararemos hasta conseguir una opción terapéutica para cada una de las personas que viven con esta enfermedad”.
La autorización de comercialización ha sido respaldada por los resultados de dos estudios internacionales de fase 3, que mostraron mejorías estadística y clínicamente significativas en la función pulmonar (variable principal) y en todas las variables secundarias analizadas en personas con FQ de 12 años y mayores con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del en el gen CFTR. En ambos estudios, el régimen de combinación triple fue generalmente bien tolerado.
“Este tratamiento de combinación triple ha demostrado que tiene un gran impacto en varios parámetros que se utilizan para medir la FQ”, señala Harry Heijerman, profesor universitario y responsable del Servicio de Neumología del Hospital Universitario de Utrecht, Holanda. “Los datos clínicos muestran mejorías significativas en la función pulmonar y otros parámetros como los niveles de cloruro en el sudor y la calidad de vida, medida por la puntuación del dominio respiratorio en el cuestionario CFQ-R (por sus siglas en inglés), en pacientes tratados con la terapia de combinación triple. Teniendo en cuenta estos resultados, estamos expectantes por ver el impacto en la práctica clínica”.
Sobre la Fibrosis Quística
La fibrosis quística es una enfermedad rara, genética y degenerativa que afecta a aproximadamente 75.000 personas en todo el mundo. Es una enfermedad multisistémica que empeora progresivamente con el tiempo, afectando a los pulmones, hígado, tracto gastrointestinal, senos nasales, glándulas sudoríparas, páncreas y al aparato reproductor. La FQ está causada por una proteína CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística) ausente o defectuosa resultante de las mutaciones en el gen CFTR. Para tener FQ, los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno del padre y otro de la madre. Aunque hay muchas mutaciones conocidas en el gen CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con fibrosis quística tienen, al menos, una mutación F508del. Estas mutaciones, que pueden determinarse mediante una prueba genética o una prueba de genotipado, dan lugar a que se creen proteínas CFTR que no funcionan y/o que son muy escasas en la superficie celular. La función defectuosa o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de una mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, que puede causar infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo en muchos pacientes, que finalmente conducen a la muerte. La esperanza media de vida de los pacientes con fibrosis quística se sitúa en torno a los 30 años de edad.
Sobre KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con KALYDECO® (ivacaftor)
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor 150mg ha sido desarrollado para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 12 años y mayores que tengan una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) o dos mutaciones F508del (F/F) en el gen regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). KAFTRIO® está diseñado para aumentar la cantidad y la función de la proteína F508del-CFTR en la superficie celular. La presentación de la UE para KAFTRIO® fue respaldada por los resultados positivos de dos estudios internacionales de fase 3 en personas con FQ de 12 años y mayores: un estudio de fase 3 de 24 semanas en 403 personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) y un estudio de fase 3 de cuatro semanas en 107 personas con dos mutaciones F508del (F/F).
Sobre Vertex
Vertex es una compañía biotecnológica dedicada a la innovación científica con el fin de crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía tiene varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística – una enfermedad rara, genética y degenerativa – y cuenta con diversos programas clínicos y de investigación en FQ. Aparte de la FQ, Vertex tiene un robusto pipeline para la investigación de moléculas en otras enfermedades graves donde tiene una visión profunda de la biología humana, incluyendo el tratamiento del dolor, la deficiencia de alfa-1 antitripsina y enfermedades renales mediadas por APOL1. Además, Vertex tiene un pipeline que está creciendo rápidamente en terapias genéticas y celulares como la anemia de células falciformes, la beta-talasemia, la distrofia muscular de Duchenne y la diabetes mellitus tipo 1.
Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts, la sede global de Vertex se encuentra ahora en el Distrito de Innovación de Boston y la sede internacional se ubica en Londres. Además, la compañía cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Estados Unidos, Europa, Canadá, Australia y Latinoamérica. Vertex ha recibido el reconocimiento como uno de los mejores lugares para trabajar, incluso ha sido incluido durante diez años consecutivos en la clasificación del Top Employers de la revista Science y en el top cinco de la lista Forbes de mejores empresas por la diversidad en 2019.
Nota especial sobre declaraciones prospectivas
Esta nota de prensa incluye declaraciones a futuro tal y como se definen en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, entre ellas, las declaraciones hechas por la Dr. Reshma Kewalramani, el profesor Harry Heijerman y Sara Alonso en este comunicado de prensa, y declaraciones sobre los pacientes candidatos a este tratamiento en Europa, nuestras expectativas con respecto a los pacientes candidatos en Europa, nuestras expectativas con respecto al momento del acceso al tratamiento de combinación triple en todos los países de Europa y nuestros planes para asegurar el acceso a nuestro tratamiento para estos pacientes adicionales en Europa. Si bien Vertex cree que las declaraciones a futuro contenidas en esta nota de prensa son precisas, estas representan las creencias de la compañía solo a fecha de este comunicado y existen una serie de factores que podrían causar que los acontecimientos o resultados reales difieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los datos de los programas de desarrollo de la compañía pueden no respaldar el registro o el desarrollo posterior de sus compuestos debido a la seguridad, eficacia u otras razones, riesgos relacionados con la obtención de la aprobación y comercialización de medicamentos en Europa, así como otros riesgos enumerados entre los factores de riesgo del informe anual de Vertex y los informes trimestrales presentados a la Comisión de Bolsa y Valores que están disponibles en la web de la compañía www.vrtx.com. Vertex se reserva de cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa, a medida que haya nueva información disponible.
