Además de nuevas oportunidades de tratamiento, ¿qué significa directamente el dictamen del CHMP para empresas como argenx y sus pacientes?
El dictamen del CHMP se produce tan sólo 13 meses después de la decisión de la CE en relación a la autorización de comercialización de nuestra primera aprobación para el tratamiento de pacientes adultos con MGg que son positivos a anticuerpos contra los receptores de acetilcolina. argenx se encuentra actualmente en proceso de autorización de precio y reembolso en España para la formulación IV.
La recomendación del CHMP de la formulación SC nos acerca al cumplimiento de nuestra visión de ampliar las opciones de tratamiento de la MGg tanto por vía intravenosa como por vía subcutánea. Además, reafirma el compromiso de argenx de proporcionar a los pacientes con MGg tratamientos innovadores. Si efgartigimod SC es aprobado por la CE, la opción de autoadministración, en particular, ofrecerá una flexibilidad de tratamiento adicional para médicos y pacientes.
La nueva formulación SC asegura el uso de un tratamiento individualizado, así como flexibilidad y podría reducir la carga del tratamiento y tener un impacto potencialmente positivo en la conveniencia del tratamiento y la utilización de recursos, lo que se traduciría en un impacto positivo más amplio para los sistemas sanitarios.
Los tratamientos que ofrece argenx, como efgartigimod SC y efgartigimod IV, han sido recomendados por el CHMP, ¿cómo influirá esto en el enfoque terapéutico de la empresa para la comunidad de MGg y en su futuro crecimiento como empresa líder mundial en inmunología integrada?
El enfoque sigue siendo transformar el tratamiento de los pacientes con MGg, así como otras enfermedades autoinmunes. La recomendación del CHMP es ahora un paso más, muy importante, para poner efgartigimod a disposición de todos los pacientes con MGg que puedan beneficiarse de este tratamiento innovador, y la opción subcutánea representa una alternativa que ofrece más flexibilidad y comodidad a médicos y pacientes.
¿Qué supondrá la comercialización de sus tratamientos inmunológicos para los pacientes de MGg en la UE?
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune crónica poco frecuente que causa debilidad muscular debilitante y potencialmente mortal, que altera la capacidad de realizar las actividades cotidianas normales y afecta profundamente a la calidad de vida relacionada con la salud. La debilidad muscular afecta gravemente al funcionamiento diario de los pacientes, lo que puede provocar dificultades para tragar, ver, hablar, respirar y moverse, así como fatigabilidad. La enfermedad afecta aproximadamente a 2 de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE), lo que equivale a un total de unas 103.000 personas, y hasta el 80% evolucionará a MGg en los 2 años siguientes a la aparición inicial de la enfermedad.
En ese contexto, efgartigimod (IV y SC) tiene el potencial de abordar la necesidad no cubierta en esos pacientes y de cambiar la forma en que se trata la MGg, pero también otras enfermedades autoinmunes graves, debido al alcance de su mecanismo de acción. En los países en los que efgartigimod ya está comercializado, se reduce la carga de la enfermedad, lo que se traduce en una mejora significativa de la calidad de vida de los pacientes con MGg. Nuestro objetivo es ofrecer nuestras opciones de tratamiento actuales y futuras a los pacientes que lo necesiten en España y fuera de ella.
Para que Argenx alcance la nueva visión de ofrecer tratamientos más amplios, seguros y eficaces, ¿Cómo piensa colaborar con los médicos y los sistemas sanitarios de la UE?
La estrecha colaboración con expertos clínicos ha sido siempre un elemento fundamental de argenx para desarrollar y avalar tratamientos inmunológicos que transformen el tratamiento de los pacientes con enfermedades autoinmunes. Los expertos clínicos aportan el conocimiento de las enfermedades, su fisiopatología y gestión de los pacientes con MGg, , todo ello necesario para adaptar las tecnologías de ingeniería de anticuerpos desarrolladas por argenx para su uso terapéutico.
Además de la MGg, ¿Qué otras enfermedades autoinmunes graves está estudiando y tratando Argenx que no hayan sido cubiertas por otras empresas dentro de la UE?
Tenemos una amplia cartera de proyectos con 13 programas de investigación activos centrados en diversas áreas terapéuticas y enfermedades , con 8 moléculas con prueba de concepto demostrada en humanos. Esta cartera altamente productiva, dinámica y prometedora está impulsada por el modelo único de innovación de argenx, basado en una sólida base en ingeniería de anticuerpos y un enfoque único de cocreación: el Programa de Innovación en Inmunología (IIP) que aúna nuestra experiencia en la investigación de anticuerpos con médicos y académicos expertos en enfermedades autoinmunes y plataformas de administración.
¿En qué puntos clave de la UE tiene previsto Argenx ubicar las franquicias terapéuticas basadas en un modelo único y altamente productivo de innovación y co-creación, y han pensado en extender esta propuesta a otros continentes?
Nuestro objetivo sigue siendo ofrecer opciones de tratamiento a los pacientes que lo necesiten independientemente de su geografía.
¿Cuáles son los objetivos principales y secundarios del Programa de Innovación en Inmunología como modelo único de innovación de Argenx?
El PII combina nuestras capacidades de ingeniería de anticuerpos a nivel mundial con los conocimientos de nuestros colaboradores externos, especializados en enfermedades así como especializados en el conocimiento de dianas biológicas que pueden ser potencialmente terapéuticas.
Nuestras asociaciones de co-creación implican una estrecha integración entre investigadores externos y nuestros ingenieros de anticuerpos, garantizando un enfoque colaborativo desde el desarrollo pre clínico hasta los ensayos clínicos y la comercialización.
El Programa de Innovación en Inmunología es una plataforma única basada en la cocreación entre socios investigadores, la industria y/o el mundo académico.
¿Podría explicar un poco más el concepto de "Medicamentos Huérfanos" y cómo los utiliza Argenx para las necesidades que actualmente no están cubiertas en el mercado en relación con las enfermedades autoinmunes?
Las enfermedades raras son afecciones de baja prevalencia que no afectan a más de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea. A pesar de su baja prevalencia, afectan a una parte importante de la población: 36 millones de personas en la UE padecen una enfermedad rara, la mayoría de las cuales tienden a ser potencialmente mortales o crónicamente debilitantes. A pesar de su gravedad, el 95% de las más de 6.000 enfermedades raras identificadas no tienen un tratamiento aprobado.
Dentro de este porcentaje, algunas afecciones tienen una necesidad insatisfecha aún mayor que otras, como las enfermedades autoinmunes raras. Aproximadamente 1/20 personas padecen una o más enfermedades autoinmunes y su incidencia aumenta entre un 4 y un 8% anual.
En la actualidad no existe cura para los mecanismos patológicos subyacentes de la mayoría de estas afecciones, a pesar del aumento a lo largo de los años del desarrollo de medicamentos para enfermedades raras (conocidos como medicamentos huérfanos).
¿En qué consiste su colaboración con Real World Evidence, para la investigación científica y médica y para optimizar los resultados de los pacientes?
Colaboramos con los pacientes en el campo de la Real World Evidence, reconociendo la creciente importancia de la RWE para la investigación científica y médica y para optimizar los resultados de los pacientes. Por eso hemos puesto en marcha MyRealWorld® MG, un innovador estudio de investigación basado en una aplicación cuyo objetivo es avanzar en nuestra comprensión de la miastenia gravis. Mediante la recopilación de datos de personas que viven con MG en nueve países diferentes, MyRealWorld® MG es el primer proyecto de investigación global basado en una aplicación que se centra en el estudio exhaustivo de los síntomas de la MG y su impacto en la vida diaria de las personas.
¿Qué importancia tiene la sostenibilidad para una empresa biotecnológica como Argenx en el entorno científico, sanitario y global en general?
Las empresas biotecnológicas como argenx son cruciales en el desarrollo e innovación de nuevas terapias, que suponen un enriquecimiento del entorno científico/académico. Se aplican directamente al uso sanitario, concretamente en el desarrollo de terapias innovadoras centradas en enfermedades raras que requieren una dedicación especial.
Las biotecnológicas están a la vanguardia de esta innovación y son responsables de aproximadamente el 77% de los ensayos clínicos a nivel mundial. Entre 2015 y 2020, las biotecnológicas emergentes representaron una proporción significativa de las aprobaciones de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), con una media del 33 % de todas las aprobaciones de medicamentos de la EMA por año. En ese mismo periodo, el 50% de los medicamentos huérfanos (MH) aprobados por la EMA fueron desarrollados por empresas biotecnológicas.
Las distintas fases del desarrollo clínico de un medicamento requieren una inversión considerable. La mayoría de los medicamentos comercializados no generan ingresos suficientes para cubrir los costes de desarrollo y se calcula que sólo 2 de cada 10 medicamentos aprobados generan ingresos suficientes para compensar los costes medios de I+D. Esto es aún más difícil en el caso de los OMP, en los que las pequeñas poblaciones de pacientes limitan los ingresos potenciales del mercado en comparación con las enfermedades no raras.
Un entorno que recompense la innovación es fundamental para la sostenibilidad de las empresas biotecnológicas, ya que sus ingresos se reinvertirán en su importante inversión en investigación y en su crecimiento. Tomemos el ejemplo de argenx: Sólo en 2022, la empresa invirtió 663 millones de dólares en I+D. La empresa creció de 300 empleados en 2020 a más de 1300 personas trabajando para argenx hoy en día a nivel mundial. Un tercio de los empleados de argenx trabaja en I+D.
¿Cómo trabaja Argenx en el tratamiento de los pacientes y su compromiso con ellos para conseguir los mejores resultados a corto plazo, para mejorar su calidad de vida?
Nuestro compromiso con los pacientes y la sociedad va más allá del acceso a nuestras terapias, ya que estamos dispuestos a apoyar de forma activa y respetuosa a la comunidad de pacientes.
Reconocemos la importancia de la participación de los pacientes en el desarrollo clínico y la investigación científica. Al incorporar activamente sus opiniones a nuestras investigaciones, diseños de ensayos y esfuerzos por mejorar la calidad de vida, nos aseguramos de que nuestras innovaciones y ensayos clínicos se adapten a sus necesidades específicas.
Estamos creando asociaciones sólidas con organizaciones de defensa de las enfermedades raras en todo el mundo para escuchar y aprender, e identificar formas de colaborar en nombre de los pacientes y sus familiares. Por ejemplo, argenx apoyó la coalición All United for MG, una iniciativa centrada en aumentar la concienciación sobre la miastenia gravis en Europa.
