La Fundación CRIS contra el cáncer, entidad referencia en la investigación oncológica, da a conocer públicamente el caso de Mathías, un niño de 7 años, que, en tan solo 28 días, ha pasado de estar en cuidados paliativos, a poder enfrentase a un trasplante de médula para seguir viviendo.
La presentación de estos resultados derivados de la investigación y su aplicación clínica, se ha realizado en un acto en el Hospital Universitario La Paz de Madrid en el que han participado: Lola Manterola, presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer; el doctor Antonio Pérez, pediatra, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz de Madrid; Laura Gutiérrez Barreno, viceconsejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid y el doctor Juan José Ríos, director Médico del Hospital Universitario La Paz.
Durante el acto, en conmemoración del Día Mundial contra el Cáncer Infantil, que es mañana, 15 de febrero, se ha puesto en valor la necesidad de actualizar e implantar el Plan de Terapias Avanzadas del Ministerio de Sanidad tanto para tratamientos en adultos como en cáncer infantil.
Primer ensayo clínico en el mundo con un CAR-T alogénico para sarcomas pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes
Además, se ha informado de la puesta en marcha del primer ensayo clínico en el mundo con un CAR-T alogénico para sarcomas pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes (CAR4SAR), financiado por la Fundación CRIS contra el cáncer y que va a implementarse dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz.
Con título “Ensayo clínico en fase I con células T memoria expresando un receptor quimérico antigénico con especificidad NKG2D en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado”, este estudio recibió la autorización final por parte de la Asociación Española de Medicamentos y Productos Sanitarios a comienzos de 2023 (Eudra CT 2019-004310-33, No. PEI 20-091). El investigador principal del proyecto es el doctor Antonio Pérez Martínez junto al equipo investigador que dirige dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz.
Sumado al evidente impacto científico, este ensayo tendrá un gran impacto social. Mejorará con el tiempo las opciones terapéuticas disponibles no sólo para los pacientes pediátricos con sarcoma recidivante/refractario, sino que también podría extenderse a otros tumores sólidos pediátricos con una tasa de éxito pobre con las terapias convencionales.
La presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer ha expresado “el orgullo y máxima admiración que sentimos en la Fundación CRIS contra el cáncer por nuestros investigadores en cáncer adulto e infantil. En este caso, el doctor Pérez ha logrado un hito en la historia del cáncer pediátrico. Un ejemplo más de la necesidad de recursos para investigar ya que es la única posibilidad de que en un futuro no lejano el cáncer no sea sinónimo de muerte. Nosotros
trabajamos para que todos los pacientes tengan otra oportunidad como Mathías”. Además, ha hecho un llamamiento a la colaboración público-privada y a la contribución y compromiso de la sociedad civil para lograr los máximos recursos para la investigación oncológica, “el cáncer es cosa de todos y actualmente implica un grave problema de salud global”.
La historia de Mathías
Mathías fue diagnosticado en 2017 de una leucemia linfoblástica aguda B con tan solo 10 meses. Desde su entonces, el pequeño ha recibido distintos tratamientos y ha sido sometido a un trasplante de médula, con su hermana de 5 años como donante. Mathías, que ahora tiene 7 años, ha sufrido múltiples recaídas, ha pasado por distintos hospitales y ha vivido la mayor parte de su vida hospitalizado.
Hace unos meses, ingresó en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en cáncer infantil ubicada en el Hospital Universitario La Paz, dirigida por el doctor Antonio Pérez. Llegó con una recaída multiorgánica, con una gran masa tumoral en el abdomen y una sintomatología avanzada. Mathías fue sometido a un tratamiento denominado CAR-T dual, desarrollado en dicha Unidad, y en tan solo 28 días, el niño entró en remisión.
Actualmente, su masa abdominal ha desaparecido por completo. Mathías durante el tratamiento apenas ha tenido efectos secundarios y su evolución hace posible un nuevo trasplante de médula previsto para finales del mes febrero.
El caso de Mathías pone en valor los resultados que se obtienen tras años de investigación traslacional, como la financiada y promovida por la Fundación CRIS contra el cáncer que defiende el modelo 360º que incluye: docencia, investigación y aplicación clínica. Del laboratorio a la cama del paciente.
En este caso, el éxito del equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas ha permitido que Mathías haya pasado de encontrarse en una situación de cuidados paliativos a ser un paciente en remisión y sin apenas efectos secundarios.
Estos tratamientos CAR-T tándem -tratamientos académicos- se producen en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y ya las han recibido otros 9 niños en una situación muy complicada.
1,8 centilitros han salvado la vida de Mathías
A Mathías le han infundido 1,8 centilitros de CAR-T dual, y “esa pequeña dosis ha sido la distancia entre un paciente que estaba con sintomatología avanzada y en cuidados paliativos, a un paciente en remisión” explica el Dr. Pérez, que añade que “Mathías es un claro ejemplo de cómo la investigación pues puede salvar vidas, y ofrecer otras oportunidades a los pacientes de cáncer”.
La leucemia linfoblástica aguda que padece Mathías, es la más frecuente de las leucemias infantiles. Se trata de un tipo de cáncer infantil en el que la médula ósea empieza a producir demasiados linfocitos, unas células que forman nuestro sistema inmunitario. El problema es que estos niños producen demasiados linfocitos, que además no funcionan correctamente.
Generalmente tiene buen pronóstico, según la American Cancer Society, el 90% de los niños sobreviven 5 años tras el diagnóstico. No obstante, un cierto porcentaje de estos niños no responde a las terapias convencionales, recaen una y otra vez, y es muy complicado frenar su enfermedad
Las terapias avanzadas CAR-T son muy eficaces y un 85% de los niños mejoran. En algunos casos, pueden aparecer recaídas y una de las razones consiste en que los radares moleculares introducidos en los linfocitos detectan una única molécula en la superficie de los tumores -en el caso de la leucemia linfoblástica aguda se denomina CD19-. Si, con el tiempo, las células tumorales ocultan esa molécula de su superficie, los linfocitos ya no pueden encontrarlas y la terapia deja de funcionar.
Por eso, el equipo del Dr. Antonio Pérez ha utilizado un nuevo tipo de CAR-T, denominado CAR-T tándem que no sólo reconoce una molécula tumoral (CD19), sino que reconoce otra adicional (CD22). De esta manera si los tumores ocultan una de ellas, la terapia puede seguir funcionando.
