VRG50635 es uno de los primeros fármacos, descubiertos y desarrollados íntegramente mediante una plataforma basada en inteligencia artificial (IA), en entrar en fase de investigación.

Barcelona, 25 de marzo de 2024 - Verge Genomics, compañía biotecnológica líder en el desarrollo clínico, y Ferrer, compañía farmacéutica internacional certificada B Corp, con un creciente enfoque en los trastornos neurológicos raros y las enfermedades pulmonares vasculares e intersticiales, han anunciado una colaboración estratégica para el desarrollo de VRG50635, un fármaco candidato para el tratamiento de las formas esporádicas y familiares de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Europa, América Central y del Sur, Sudeste Asiático y Japón. VRG50635 es una pequeña molécula potencialmente inhibidora de PIKfyve, una diana terapéutica contra la ELA descubierta en tejidos enfermos mediante CONVERGE®, una plataforma de Verge Genomics basada en IA que utiliza datos de tejidos humanos.

Este acuerdo de colaboración combina la tecnología desarrollada por la compañía estadounidense para el descubrimiento y el desarrollo de fármacos y su liderazgo en innovación de ensayos clínicos con la experiencia global de Ferrer en desarrollos clínicos, fabricación y comercialización de medicamentos. En virtud de los términos del
acuerdo, Ferrer obtendrá los derechos exclusivos para desarrollar y comercializar VRG50635 para la ELA en distintas regiones fuera de los Estados Unidos. Por otro lado, Verge Genomics conservará los mismos derechos para todos los usos de la
molécula en los Estados Unidos y en todos los países que no están contemplados en el marco de esta alianza.

"Estamos muy contentos de trabajar con Ferrer para poder avanzar en el desarrollo clínico y hacia una posible comercialización de VRG50635. Ferrer tiene una amplia experiencia, tanto en estas fases, como en el ámbito normativo en todo el mundo,
además de entender y conocer muy bien los complejos entornos de pago y de reembolso en los territorios previstos en la colaboración";, ha afirmado Alice Zhang, CEO y cofundadora de Verge Genomics. "Este acuerdo representa otro claro
reconocimiento al valor de nuestra plataforma CONVERGE® y su capacidad para identificar con éxito dianas terapéuticas de enfermedades complejas y que pueden trasladarse rápidamente a la fase de desarrollo clínico"

"Estamos encantados de colaborar con Verge Genomics porque supone una noticia muy importante para las personas que viven con ELA, sus familias y sus cuidadores. En línea con nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social,
de esta manera queremos consolidar nuestro compromiso de ofrecer soluciones terapéuticas transformadoras a las personas que viven con enfermedades graves y debilitantes", ha señalado Mario Rovirosa, CEO de Ferrer.

"Creemos que VRG50635 representa un enfoque totalmente nuevo y prometedor paratratar esta enfermedad tan grave, y esperamos que con esta colaboración podamos acelerar el desarrollo de un potencial tratamiento. Además, esta nueva terapia representa una incorporación muy significativa a nuestra creciente cartera de tratamientos para trastornos neurológicos raros, lo que revalida nuestro firme compromiso con la comunidad científica y las personas con ELA";, ha explicado Oscar
Pérez, Chief Scientific Officer de Ferrer.

VRG50635 es uno de los primeros fármacos descubiertos y desarrollados a partir de una plataforma basada en IA en ser candidato a ser empleado en un ensayo clínico.

En concreto, se trata de un inhibidor de PIKfyve biodisponible por vía oral que podría mejorar la supervivencia de las neuronas en pacientes con ELA. La inhibición de PIKfyve ha demostrado resultados positivos en estudios preclínicos realizados en
modelos de degeneración motoneuronal relevantes para esta enfermedad 1,2 .

Actualmente, VRG50635 está siendo sometido a una Prueba de Concepto (PdC) en fase Ib en Canadá y diferentes países europeos 3 . Este estudio, con método y diseño avanzados, incorpora una tecnología innovadora que recoge datos relevantes sobre la enfermedad para evaluar adecuadamente la seguridad, tolerabilidad, respuesta farmacológica a diferentes dosis y eficacia potencial del medicamento e, incluso, la modificación que podría ejercer sobre la enfermedad durante las primeras fases del desarrollo clínico.

Sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad neuromotora más frecuente, es un trastorno neurodegenerativo de las neuronas motoras del cerebro y de la médula, causando progresivamente parálisis, hasta provocar la muerte, normalmente de 2 a 5
años después del diagnóstico. La ELA es una enfermedad rara con una etiología multifactorial cuyo mecanismo patogénico no se conoce todavía de forma precisa. La ELA aparece típicamente en personas de entre 40 y 70 años, siendo más frecuente en
hombres que en mujeres, y se distingue entre dos tipos: la ELA familiar, que afecta al
10% de los pacientes y la ELA esporádica, que afecta al 90% de ellos 4 

Sobre Verge Genomics
Verge es una compañía centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades complejas con necesidades no cubiertas a través del estudio del genoma humano en tejidos de pacientes y del aprendizaje automático (machine learning). Verge ha creado CONVERGE ® , una plataforma que usa datos generados por tejidos humanos para identificar potenciales células enfermas que incluye una de las mayores y más completas bases de datos multiómicos de pacientes. La compañía está formada por
un equipo de biólogos computacionales y desarrolladores de fármacos experimentados que desarrollan programas terapéuticos clínicos y preclínicos exitosos
para enfermedades como la ELA y el párkinson, entre otros.

Sobre Ferrer
En Ferrer usamos nuestro negocio para luchar por la justicia social y lo hacemos reinvirtiendo una parte significativa de nuestros beneficios en iniciativas de impacto
social y medioambiental, así como en nuestras personas. Para poder llevar a cabo nuestro propósito, ofrecemos soluciones terapéuticas de confianza, con un creciente enfoque en los trastornos neurológicos y en las enfermedades pulmonares vasculares e intersticiales.

Nacimos en Barcelona en 1959, actualmente estamos presentes en más de un centenar de países de todo el mundo y contamos con un equipo de más de 1.800 personas, que empoderamos, desarrollamos y cuidamos para que se sientan orgullosas de trabajar en Ferrer.
Somos Ferrer. Ferrer for good.

Referencias
1 Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang W-H, Hung S-T et al. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human
induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325.
2 Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S et al. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse
forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28.
3 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT06215755, A Study of VRG50635 in Participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Consultado
en marzo 2024. Disponible en: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06215755?intr=VRG50635&rank=2
4 Masrori P, Van Damme P. Amyotrophic lateral sclerosis: a clinical review. Eur J Neurol. 2020;27(10):1918-1929.

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