El ensayo fase 3 FRONTIER 2 ha comparado Mim8 con el tratamiento tanto a demanda como profiláctico en personas con hemofilia A con o sin inhibidores
Madrid, 5 de agosto de 2024 – El 85,7% de las personas con hemofilia A con o sin inhibidores tratadas con Mim8 en el grupo de tratamiento a demanda no experimentó sangrados. Así lo constatan los resultados del ensayo fase 3 FRONTIER2, llevado a cabo por Novo Nordisk, y que se han presentado en el Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH 2024).
El ensayo fase 3 FRONTIER2 evaluó tanto el tratamiento profiláctico semanal como mensual (tratamiento regular para prevenir hemorragias prolongadas y espontáneas) con el tratamiento en investigación con esta molécula. En el ensayo participaron 254 personas (a partir de 12 años) con hemofilia A, independientemente de la presencia de inhibidores.
En la población del ensayo con tratamiento a demanda:
• La profilaxis con esta molécula fue superior al tratamiento a demanda. Se observó una reducción absoluta de la tasa media anual de sangrados de 15,75 a 0,45 (reducción del 97,1%) para el tratamiento semanal (p-valor=<0.0001), y de 15,75 a 0,20 (reducción del 98,7%) para el tratamiento mensual (p-valor=<0.0001).
• No se observaron sangrados en el 85,7% de las personas tratadas semanalmente y en el 95% de aquellas tratadas mensualmente con esta molécula, en comparación con el 0% de los tratados sin profilaxis.
En la población del ensayo en tratamiento profiláctico con factores de coagulación:
• La profilaxis con esta molécula mostró una reducción en los sangrados, con una tasa media anual de sangrados (ABR) [95% CI] de 2,51 [1,42;4,42] para el tratamiento semanal y de 1,78 [1,17;2,71] para el tratamiento mensual, en comparación con 4,83 [3,59;6,51] y 3,10 [2,23;4,29] durante la profilaxis de CFC en el período de inicio, respectivamente.
• La profilaxis con esta molécula semanal demostró una reducción en los sangrados del 48% (p-valor=0.0406), con una reducción absoluta del riesgo de sangrado de 4,83 a 2,51. Su administración mensual demostró una reducción en los sangrados del 43% (p-valor=0.0066), con una reducción absoluta del riesgo de 3,10 a 1,78, en los sangrados. En ambos casos en comparación con la profilaxis previa de factores de coagulación (durante el período de inicio de 26-52 semanas antes del inicio del tratamiento).
• Se observaron cero sangrados en el 66,3% de los participantes tratados semanalmente y en el 65,3% de los tratados mensualmente con esta molécula.
Las reacciones en el lugar de la inyección oscilaron entre el 5% y el 12,2% en el estudio. El perfil de seguridad de Mim8 en este estudio estuvo dentro del rango esperado, sin haber evidencia clínica de anticuerpos neutralizantes del fármaco.
Sobre Mim8
Esta molécula es un anticuerpo biespecífico mimético del factor VIIIa (FVIIIa) de próxima generación diseñado para proporcionar hemostasia sostenida para el tratamiento de profilaxis una vez a la semana o una vez al mes para personas que viven con hemofilia A, con y sin inhibidores. Administrado por vía subcutánea, la molécula se une el factor IXa/X (FIXa/FX) tras la activación, reemplazando así el FVIII faltante. Esto restaura la capacidad de generación de trombina del cuerpo, ayudando a que la sangre se coagule. En este ensayo, Mim8 fue bien tolerado y no se observaron problemas de seguridad (eventos tromboembólicos o eventos adversos graves relacionados). 1
Sobre la hemofilia
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario raro que afecta la capacidad del cuerpo para formar coágulos de sangre, un proceso necesario para detener el sangrado. Se estima que afecta aproximadamente a 1.125.000 personas en todo el mundo y se calcula que la hemofilia A representa entre el 80 y el 85 % de todos los casos de hemofilia2. Debido a la naturaleza de la hemofilia como un trastorno recesivo ligado al cromosoma X, a menudo se presenta de manera diferente en hombres y mujeres, con ~88% de las personas diagnosticadas con hemofilia en todo el mundo siendo hombres3,4. Hay diferentes tipos de hemofilia, que se caracterizan por el tipo de proteína del factor de coagulación que está defectuosa o ausente. La hemofilia A está causada por un factor de coagulación VIII (FVIII) defectuoso o ausente y la hemofilia B es causada por un factor de coagulación IX (FIX) defectuoso o ausente. Algunas personas con hemofilia también pueden desarrollar inhibidores, que son una respuesta del sistema inmunológico a los factores de coagulación en la terapia de reemplazo que hacen que el tratamiento deje de funcionar. Actualmente, se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa desarrollan inhibidores, y del 1-3% de las personas con hemofilia B desarrollan inhibidores 5.
Sobre el ensayo clínico FRONTIER2
El programa de desarrollo clínico fase 3 FRONTIER investiga Mim8 como tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. El programa fase 3 incluye FRONTIER26, FRONTIER37, FRONTIER48 y FRONTIER59. FRONTIER2 es un ensayo de fase 3 de 52 semanas para evaluar la eficacia y seguridad, con un período de inicio de 26-52 semanas que compara Mim8 semanal y mensual frente al tratamiento a demanda y frente a la profilaxis previa de factores de coagulación antes de la participación en el ensayo, en personas de 12 años en adelante con hemofilia A, con o sin inhibidores. Tras la finalización de la fase principal del ensayo de 26 semanas, se está llevando a cabo una fase de extensión de otras 26 semanas.
Durante la fase principal del ensayo, los participantes fueron asignados aleatoriamente en cinco brazos de tratamiento:
• Quienes habían recibido tratamiento a demanda:
o Aquellos en el grupo de tratamiento 1 fueron asignados aleatoriamente para continuar sin tratamiento profiláctico y no recibieron el tratamiento en la fase principal del estudio.
o Aquellos en el grupo de tratamiento 2a fueron asignados aleatoriamente para recibir profilaxis con el tratamiento una vez por semana.
o Aquellos en el grupo de tratamiento 2b fueron asignados aleatoriamente para recibir profilaxis con el tratamiento una vez al mes.
• Quiénes habían recibido tratamiento profiláctico previo:
o Aquellos en el grupo de tratamiento 3 fueron asignados aleatoriamente a la parte principal del estudio para recibir profilaxis semanal con el tratamiento.
o Aquellos en el grupo de tratamiento 4 fueron asignados aleatoriamente a la parte principal del estudio para recibir profilaxis mensual con el tratamiento.
Sobre Novo Nordisk
Novo Nordisk es una compañía mundial líder en el cuidado de la salud, fundada en 1923 y con sede en Dinamarca. Nuestro propósito es impulsar el cambio para hacer frente a la diabetes y otras enfermedades crónicas graves como la obesidad y enfermedades de la sangre y endocrinas poco frecuentes. Lo hacemos al ser pioneros en avances científicos, expandiendo el acceso a nuestros medicamentos y trabajando para prevenir y, finalmente, curar enfermedades. Novo Nordisk emplea a alrededor de 63.400 personas en 80 países y comercializa sus productos en alrededor de 170. Para más información, visite novonordisk.es, Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube.
