La biotecnológica Amgen ha anunciado este fin de semana nuevos datos que demuestran que añadir blinatumomab a la quimioterapia mejora significativamente la supervivencia libre de enfermedad (SLE) en pacientes pediátricos recién diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B (LLA-B) y de riesgo estándar (RE) según los parámetros del National Cancer Institute con un riesgo promedio o mayor de recaída.
Estos datos provienen del estudio de fase 3 (AALL1731) realizado por el Children's Oncology Group, presentados en la sesión plenaria de la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) y publicados en el prestigioso New England Journal of Medicine.
Según los resultados del primer análisis provisional preespecificado de eficacia, el estudio cumplió con su criterio de valoración principal de la supervivencia libre de enfermedad (SLE) y la aleatorización del estudio se dio por finalizada de forma anticipada según la recomendación del comité de seguimiento de datos y seguridad debido al beneficio observado en el grupo del fármaco en investigación de Amgen en comparación con el grupo de quimioterapia sola.
En general, la SLE a los 3 años fue del 96% para los pacientes tratados con quimioterapia más blinatumomab en comparación con el 87,9% para los tratados solo con quimioterapia. El cociente de riesgos instantáneos (CR) fue de 0,39 [intervalo de confianza (IC) del 95 %: 0,24-0,64], lo que indica una reducción del 61% en el riesgo de recaída de la enfermedad, neoplasia maligna secundaria o muerte por remisión con el fármaco en investigación de Amgen. A los 3 años, más pacientes permanecieron vivos y libres de cáncer cuando fueron tratados con este tratamiento más quimioterapia en comparación con quimioterapia sola. Separando los resultados según el tipo de riesgo de los pacientes, la adición de blinatumomab a la quimioterapia en pacientes con riesgo estándar dio como resultado datos similares a los obtenidos previamente solo en los subgrupos de riesgo pediátrico más favorables. Entre los pacientes con riesgo estándar promedio, la SLE a los 3 años fue del 97,5% para los pacientes tratados con el fármaco de Amgen en comparación con el 90,2% para los tratados solo con quimioterapia (HR 0,33, IC 0,15-0,69). Para los pacientes con riesgo estándar alto, la SLE a los 3 años fue del 94,1 % para los tratados con el fármaco en investigación de Amgen en comparación con el 84,8% para los tratados solo con quimioterapia (HR 0,45, IC 95 % 0,24-0,85).
Blinatumomab está aprobado en la Unión Europea y España junto a Croacia, Chipre, Islandia, Letonia y Malta son los únicos países en los que todavía no está financiado. Amgen España mantiene el contacto con el Ministerio y las autoridades sanitarias para que esté disponible lo antes posible.
“Los resultados de este estudio consolidan a blinatumomab como un nuevo estándar en el tratamiento de primera línea para niños con LLA-B de riesgo estándar. Este avance subraya su eficacia al demostrar una mejora en la supervivencia libre de enfermedad, una notable reducción en las recaídas en médula ósea y un perfil de seguridad manejable”, afirma el doctor José Luís Dapena, Jefe Clínico del Pediatric Cancer Center del Hospital Sant Joan Déu Barcelona. “No obstante”, prosigue el doctor, “persisten desafíos importantes, tanto logísticos como económicos para garantizar que este tratamiento sea accesible a nivel global. La integración de este fármaco en los protocolos terapéuticos es un paso significativo hacia tratamientos más efectivos y personalizados, siendo posible reducir la exposición a poliquimioterapias intensivas y sus efectos secundarios a largo plazo”.
“Blinatumomab supone una ayuda vital para miles de pacientes adultos y pediátricos con leucemia linfoblástica aguda”, afirma Miquel Balcells, Director Médico de Amgen Iberia. “Estos nuevos y contundentes datos nos dejan pocas dudas sobre el profundo impacto de este tratamiento para una gran cantidad de niños afectados por esta enfermedad, ya que la recaída de la leucemia linfoblástica aguda sigue siendo una de las principales causas de mortalidad por cáncer pediátrico, y casi la mitad de las recaídas se producen en niños con leucemia linfoblástica aguda de células B de riesgo estándar”.
Los resultados de seguridad son consistentes con el perfil de seguridad conocido del fármaco, ya que ha demostrado un balance positivo de beneficios y riesgos, con solo el 0,3% de los primeros ciclos asociados con síndrome de liberación de citocinas (SLC) de grado igual o mayor a 3 y el 0,7% con convulsiones. Se observó un mayor riesgo de infecciones en el grupo del fármaco en investigación de Amgen. Estos resultados proporcionan la primera evidencia que respalda el uso de blinatumomab en la fase de consolidación en pacientes pediátricos con LLA de células B cromosoma Filadelfia negativo (Ph-)recientemente diagnosticados.
