-Si se aprueba, aproximadamente 2.800 pacientes con fibrosis quística en la Unión Europea serán candidatos para recibir un medicamento que trata la causa subyacente de su enfermedad por primera vez.
Madrid – 3 de marzo de 2025 – Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha emitido una opinión positiva para la ampliación de la indicación del medicamento ▼KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor para el tratamiento de personas con fibrosis quística (FQ) de 2 años de edad o más que tienen al menos una mutación que no sea de clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)viii.
"Estamos muy satisfechos con la opinión positiva del CHMP para la extensión de la triple combinación para incluir a pacientes con FQ con mutaciones raras que no sean F508del", Fosca De Iorio M.D., Vicepresidente, International Medical Affairs de Vertex. "Con este hito, seguimos avanzando hacia nuestro objetivo final de poner a disposición de todas las personas que viven con FQ, tratamientos que aborden la causa subyacente de la enfermedad".
En la Unión Europea, esta terapia ya está aprobada para el tratamiento de personas con FQ de 2 años y mayores que tienen al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTRvi.
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad progresiva y multiorgánica que afecta a los pulmonesiii, el hígadoii, el páncreas[i], el tracto gastrointestinaliii y las glándulas sudoríparasiii. La fibrosis quística es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los pacientes deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada progenitor, para tener FQ, y estas mutaciones se pueden identificar mediante una prueba genéticaiii. Si bien hay muchos tipos diferentes de mutaciones en CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508deliv. Las mutaciones en CFTR conducen a la FQ al hacer que la síntesis, la función o la estabilidad de la proteína esté alterada en la membrana celulariv. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivoiii.
Acerca de la triple combinación
En las personas con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína CFTR no se procesa ni se pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede impedir que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamentevii. Este medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y la función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor trabajan juntos para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular al unirse a diferentes sitios en la proteína CFTR.
Este medicamento aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 2 años o más que tienen al menos una copia de la mutación F508del en el gen CFTRvi.
Sobre Vertex
Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades y afecciones graves. La compañía ha aprobado terapias para la fibrosis quística, la enfermedad de células falciformes, la beta-talasemia dependiente de transfusiones y el dolor agudo, y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas áreas. Vertex también cuenta con una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves en las que tiene un profundo conocimiento de la biología humana causal, incluido el dolor neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía IgA, la nefropatía membranosa primaria, la enfermedad renal poliquística autosómica dominante, la diabetes tipo 1 y la distrofia miotónica tipo 1.
Vertex fue fundada en 1989 y tiene su sede mundial en Boston, con sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Oriente Medio. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 15 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune.
Nota especial sobre las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas tal como se definen en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, incluidas, entre otras, las declaraciones hechas por Fosca De Iorio, M.D., en este comunicado de prensa, declaraciones sobre la población de pacientes elegibles esperada para esta terapia, si se aprueba, y declaraciones sobre los beneficios potenciales de la misma. Si bien Vertex cree que las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa son precisas, estas declaraciones prospectivas representan las creencias de la compañía solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa y existen una serie de factores que podrían hacer que los eventos o resultados reales difieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas. Esos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, que los datos de los programas de desarrollo de la empresa pueden no respaldar una expansión de la etiqueta para esta terapia, que las autoridades reguladoras de la UE pueden no aprobar una expansión de la etiqueta para la terapia de manera oportuna o en absoluto, y otros riesgos enumerados bajo el título "Factores de riesgo" en el informe anual de Vertex y en presentaciones posteriores presentadas ante la Comisión de Bolsa y Valores y disponibles a través del sitio web de la compañía en www.vrtx.com y www.sec.gov. No debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. Vertex renuncia a cualquier obligación de actualizar la información contenida en este comunicado de prensa a medida que se disponga de nueva información.
Contacto para los medios de comunicación:
Vertex: Edoardo Iannone
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Omnicom PR Group: Sara Portillo, Mónica Martín y Vanesa Vicente
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▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento
i.Cystic fibrosis Foundation. Cystic Fibrosis-Related Diabetes. Disponible en: https://www.cff.org/managing-cf/cystic-fibrosis-related-diabetes Último acceso: febrero 2025
ii. Rowe SM, Miller S, Sorscher EJ. Cystic fibrosis. N Engl J Med. 2005 May 12;352(19):1992-2001
iii. Cystic Fibrosis Foundation. About Cystic fibrosis. Disponible en: https://www.cff.org/intro-cf/about-cystic-fibrosis Último acceso: febrero 2025
iv. Ensinck M, et al. Cells. 2020 Mar 19;9(3):754
v. Cystic Fibrosis Foundation. 2023 Patient Registry Annual Data Report. Disponible en : https://www.cff.org/medical-professionals/patient-registry Último acceso: febrero 2025
vi. European Medicines Agency. Ficha técnica. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/es/documents/product-information/kaftrio-epar-product-information_es.pdf Último acceso: febrero 2025
vii. Cystic Fibrosis Foundation. Types of CFTR Mutations. Disponible en: https://www.cff.org/research-clinical-trials/types-cftr-mutations Último acceso: marzo 2025
viii. European Medicines Agency. Combination of cystic fibrosis medicines to treat patients with rare mutations. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/news/combination-cystic-fibrosis-medicines-treat-patients-rare-mutations Último acceso: marzo 2025
