• Entre los casos pediátricos estudiados, cuatro pacientes tratados con Teduglutida han logrado la independencia de la Nutrición Parenteralⁱⁱ

• Según la asociación de pacientes NUPA, Revestive^® puede suponer un antes y un después en la historia de muchos de los pacientes. La experiencia, que ya han vivido algunos de ellos durante los ensayos clínicos, muestra unos resultados muy esperanzadores

MADRID, 17 de octubre de 2017 – La compañía biotecnológica Shire ha recibido la aprobación del Sistema Nacional de Salud para la comercialización en España de Revestive^® (Teduglutida), el primer y único tratamiento para el Síndrome de Intestino Corto (SIC) indicado para pacientes de 1 año de edad o mayores. Los pacientes deben estar estables tras el periodo de adaptación intestinal posterior a la cirugía[i].

El Síndrome de Intestino Corto es un trastorno gastrointestinal catalogado como enfermedad ultra-rara por su baja prevalencia. Se caracteriza por la reducción clínicamente significativa de la superficie intestinal encargada de absorber los nutrientes de los alimentos. Esta condición es consecuencia de una resección quirúrgica extensa (cirugía para extirpar todo o parte del intestino delgado), que puede deberse a una alteración congénita del intestino delgado, en los casos pediátricos[ii], o a enfermedades como la insuficiencia vascular o la enfermedad inflamatoria intestinal grave, más frecuentes en los pacientes adultos[iii].

Este síndrome es la causa más común de fallo intestinal en pacientes pediátricos[iv], representando el 75% de los casos en adultos y también en niños. La prevalencia en Europa es entre 0,4 y 6 casos por millón de habitantes[v], mientras que, en España, según el registro NADYA, hay 68 pacientes adultos con SIC que requieren nutrición parenteral domiciliaria (1,5/millón)[vi], aunque se estima que hay más casos no registrados. El 50% de los pacientes con SIC no se adaptan espontáneamente ni mejoran la absorción por el intestino remanente, por lo que deben recurrir de forma crónica a la Nutrición Parenteral (NPD), la Fluidoterapia (FT) o a ambas (NPD-FT).

“Las únicas alternativas de tratamiento hasta ahora consistían en la administración de líquidos y nutrientes por vía endovenosa en el domicilio del paciente (NPD) de forma prolongada (si se conseguía la adaptación intestinal) o permanente. Como segunda opción, en especial en los pacientes en los que la nutrición parenteral ocasionaba complicaciones graves o que tenían una muy mala calidad de vida, se planteaba el trasplante intestinal o de intestino con otros órganos abdominales (trasplante multivisceral). Los tratamientos farmacológicos, hasta la aparición de la Teduglutida, estaban encaminados a paliar algunos síntomas, pero no cambiaban el curso de la enfermedad” describe el doctor Jose Manuel Moreno Villares, médico adjunto de la Unidad de Nutrición Clínica del Hospital 12 de Octubre y experto en el tratamiento de pacientes con Fracaso Intestinal Crónico.

La administración de NPD-FT exige unos requisitos por parte de los pacientes en cuanto a habilidades, espacio y tiempo. Además, se asocia con complicaciones graves que, en algunos casos, requieren hospitalización y pueden conllevar resultados fatales[vii]. Todo esto hace que los pacientes dependientes de NPD-FT y afectados por SIC presenten una peor calidad de vida. “Hace relativamente pocos años las opciones para los pacientes con SIC eran casi nulas. La calidad de vida era muy mala, las opciones de tratamiento limitadas a una nutrición parenteral hospitalaria, que a menudo terminaba en pacientes muy dependientes y limitados, con constantes infecciones y mal estado general. Hoy existen muchas más alternativas… la parenteral domiciliaria es una mejora importante, pero las trombosis, los continuos cambios de catéteres, la limitación que supone tener que estar conectado a una máquina de nutrición por vía intravenosa durante muchas horas al día... es inevitablemente, un problema que afecta al estado físico, pero también anímico del paciente. Todo ello, sumado a lo complicado que es someterse a un trasplante de intestino o multivisceral, el trasplante más delicado de nuestro país… hace que muchos de nuestros pacientes se sumen cada día a la petición general por nuevas opciones y más investigación” reclama Alba R. Santos, directora de NUPA.

En este sentido, “para evitar el trasplante y reducir las diferentes complicaciones se han propuesto numerosas alternativas terapéuticas, tanto médicas como quirúrgicas. Una de las más atractivas y prometedoras es el fármaco Teduglutida (Revestive^®) que es un análogo del péptido similar al glucagón-2 (GLP-2) que se produce en la Escherichia coli por técnicas de ADN recombinante”, añade el doctor Gerardo Prieto Bozano, Jefe de Servicio de Gastroenterología y Coordinador de la Unidad de Rehabilitación Intestinal del Hospital Infantil Universitario La Paz de Madrid.

Teduglutida mejora la absorción de nutrientes y líquidosⁱ e induce a la adaptación intestinal[viii]. La adaptación intestinal es un proceso natural que sucede tras la resección, por la cual el intestino remanente sufre cambios funcionales y estructurales para compensar la pérdida de capacidad de absorción y digestión[ix]. Los factores que contribuyen a la adaptación intestinal son rasgos anatómicos, estimulación de la mucosa intestinal con nutrición enteral (NE) y factores intestinotróficos como el GLP-2^iv.. En varios estudios preclínicos, se ha observado que la Teduglutida preserva la integridad de la mucosa promoviendo la reparación y el crecimiento normal del intestinoⁱ.

“Se trata de una novedad tanto en el planteamiento como en los objetivos: abre una nueva línea de tratamiento que lejos de ser sintomático trata directamente el SIC, favoreciendo la adaptación intestinal. Se trata de un factor de crecimiento específico del intestino (enterotrófico) que busca conseguir que el paciente adulto con un síndrome de intestino corto consiga mantener su estado nutricional con la alimentación oral/enteral, reduciendo los aportes intravenosos. Teduglutida ha significado una verdadera oportunidad para los pacientes, consiguiendo favorecer la adaptación intestinal, incluso, en ocasiones verse libre de la nutrición parenteral.”, explica el doctor Jose Manuel Moreno Villares.

En este sentido, Revestive^® reduce la necesidad de soporte parenteral en pacientes con SIC-FI. En un estudio de 24 semanas^x, la Teduglutida fue segura y bien tolerada, facilitó la reducción del volumen de NPD/FT y aportó días sin uso de NPD/FT en los pacientes con SIC-FI. Concretamente, en los casos pediátricos, en la semana 12 los sujetos mostraron reducciones porcentuales medias del 35,55% (±35,23) de horas al día con respecto al valor inicial, que se corresponden con reducciones de -4,18 (±4,08) horas al día de NPDⁱ. Además, cuatro pacientes pediátricos tratados con Teduglutida lograron la independencia de NPDⁱⁱ. En cuanto a los adultos, en el estudio STEPS[x], tras 6 meses de tratamiento con Revestive®, el 63% (27/43) de los pacientes consiguieron una reducción entre el 20% y 100% del volumen de NP-FT, alcanzando una reducción media de 4,4L/sem. En el estudio STEPS-2^x, el 93% de los pacientes que habían estado en tratamiento con Revestive® durante 30 meses redujeron entre 20%-100% el volumen de NPD-FT y un 33% (10/30) de los pacientes, alcanzó la independencia total de NPD-FT.

“Desde NUPA creemos que un nuevo fármaco como Revestive puede suponer un antes y un después en la historia de muchos de nuestros pacientes. ¡Es libertad, salud, energía y calidad de vida para ellos, pero también podría suponer un ahorro de costes para nuestro sistema de salud!” declara Alba R. Santos.

Acerca de Shire

Shire es la compañía biotecnológica líder a nivel mundial centrada en cuidar a las personas con enfermedades raras y otras condiciones especiales. Shire posee fármacos innovadores en más de 100 países en distintas áreas terapéuticas, incluyendo Hematología, Inmunología, Neurociencias, Enfermedades Lisosomales, Gastroenterología, Medicina Interna, Endocrinología y Angioedema Hereditario, una franquicia creciente en Oncología y un pipeline emergente e innovador en Oftalmología.

Nuestros empleados van a trabajar todos los días con una misión compartida: desarrollar y suministrar tratamientos innovadores para los cientos de millones de personas del mundo afectadas por enfermedades raras y otras enfermedades con necesidades especiales, que no disponen de tratamientos eficaces que les permitan disfrutar de una vida plena.

www.shire.com

Si desea más información, puede dirigirse a:

[i] Ficha técnica de Revestive® 5 mg. Junio de 2017. 2

[ii] Carter BA, et al. Outcomes from a 12-week, open-label, multicenter clinical trial of teduglutide in pediatric short bowel syndrome. J Pediatr. 2017;181:102-11.

[iii] Pironi L, et al. ESPEN guidelines on chronic intestinal failure in adults. Clin Nutr. 2016;35(2):247-307

[iv] Wales PW, Christison-Lagay ER. Short bowel syndrome: epidemiology and etiology. Semin Pediatr Surg. 2010;19(1):3-9.

[v] Kelly DG, et al. Síndrome de intestino corto: Claves de la atención al paciente, calidad de vida y supervivencia. J Parenter Enteral Nutr. 2014; 38(4):427-437.

[vi] Wanden-Berghe C, et al. Nutrición parenteral domiciliaria en España durante 2014; informe del Grupo de Nutrición Artificial Domiciliaria y Ambulatoria NADYA. Nutr Hosp. 2015; 32(6): 2380-2384.

[vii] Hofstetter S, et al. Key issues in addressing the clinical and humanistic burden of short bowel syndrome in the US. Curr Med Res Opin. 2013;29(5):495-504.

[viii] Hofstetter S, et al. Key issues in addressing the clinical and humanistic burden of short bowel syndrome in the US. Curr Med Res Opin. 2013;29(5):495-504. 9. Kim ES, Keam SJ. Teduglutide: A Review in Short Bowel Syndrome. Drugs. 2017;77(3):345-52.

[ix] Kim ES, Keam SJ. Teduglutide: A Review in Short Bowel Syndrome. Drugs. 2017;77(3):345-52.

[x] Jeppesen PB, Pertkiewicz M, Messing B, Iyer K, Seidner DL, O'keefe SJ, et al. Teduglutide reduces need for parenteral support among patients with short bowel syndrome with intestinal failure. Gastroenterology. 2012; 143(6):1473-1481.

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