- La compañía ha realizado un análisis sobre los factores decisivos que logran un acceso rápido y con óptimas condiciones para los medicamentos huérfanos.
- Se han recordado los principales hitos del estudio NURTURE[i] , en el que sus participantes alcanzaron relevantes progresos motores: el 100% fue capaz de sentarse de manera independiente y el 88% fue capaz de andar.
Madrid, 19 de noviembre de 2018 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), compañía biotecnológica pionera en neurociencia, ha presentado en el Congreso de la Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados (ISPOR) 2018 "Access to orphan drugs in Spain: analysis of nusinersen’s case”[i], una comunicación en la que identifica y caracteriza los factores que logran un acceso rápido y en condiciones de equidad para los medicamentos huérfanos en el sistema sanitario español.
Bajo un formato póster, se lleva a cabo un análisis sobre el proceso de precio y reembolso de Nusinersén, la primera terapia disponible para el tratamiento de todos los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) con alteraciones en el cromosoma 5q[ii]. Se calcula que alrededor del 95% de los pacientes con AME presentan alteraciones motoras[iii].
La compañía se ha centrado en el trabajo realizado durante este proceso para alcanzar una solución integral para las autoridades sanitarias españolas, lo que dio como resultado una reducción significativa del tiempo de reembolso y su reconocimiento por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de España. Tras el reembolso nacional, Nusinersén logró el 100% de acceso regional a través de las comunidades autónomas españolas en sólo cinco meses desde su lanzamiento al mercado. Un hecho que hace que Nusinersén se haya convertido en un caso de referencia de precio y reembolso en relación a futuros procesos en nuestro país.
En palabras de Marcio Machado, director de Market Access de Biogen, “Nusinersén se ha convertido en un caso de referencia de precio y reembolso en relación a futuros procesos en nuestro país. El hecho de que, tras el reembolso nacional, se consiguiera el 100% del acceso regional a través de las comunidades autónomas en sólo cinco meses desde su lanzamiento al mercado es un hito innegable. Sobre todo, por lo que representa: un acceso equitativo para todos los pacientes españoles con AME al tratamiento y una puerta abierta a la esperanza para ellos y sus familias”.
En 2017, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publicó un informe que muestra que entre el año 2002 y 2016, 94 medicamentos huérfanos (OD, por sus siglas en inglés) fueron aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés)[iv] y, en España, sólo 49 de ellos fueron comercializados. Por su parte, entre el año 2012 y 2016, de los 58 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA, sólo el 31% (n=18) logró la obtención de precio y reembolso en nuestro país. Por este motivo, se hace imprescindible identificar cuáles son los factores que pueden influir en el éxito del proceso de Precio y reembolso y conseguir un acceso total y en condiciones de equidad en España.
“La identificación de cuáles son los factores que pueden influir en la consecución de un acceso total en nuestro sistema nacional de salud es fundamental para el éxito de cualquier proyecto en la industria farmacéutica. Con nuestra participación en ISPOR queremos poner nuestro grano de arena en una reflexión necesaria cuando nuestro objetivo es conseguir el acceso a los tratamientos en condiciones de igualdad en nuestro país”, ha destacado Marcio Machado.
Nusinersén actualmente está aprobado en EE.UU., la Unión Europea, Japón y Brasil, entre otros países. A fecha del 30 de junio de 2018, se estaba tratando con este medicamento a más de 5.000[v] pacientes de AME de todo el mundo, según se deduce del periodo posterior a la administración, del Programa de Acceso Expandido (EAP) y de los participantes en ensayos clínicos.
Recientemente, Biogen ha anunciado nuevos resultados provisionales de NURTURE[vi], un estudio en curso, de eficacia y seguridad, de grupo único y open label con Nusinersén en 25 lactantes presintomáticos diagnosticados con AME. Los resultados del estudio NURTURE7 presentados en el 23º congreso anual de la World Muscle Society (WMS), celebrado en Mendoza, Argentina, “demostraron que el diagnóstico temprano y el tratamiento con nusinersén tienen el potencial de cambiar drásticamente el curso de la AME”, según Wildon Farwell, director médico de desarrollo clínico de Biogen. En mayo de 2018, todos los pacientes del estudio estaban vivos y no necesitaron traqueotomía ni ventilación permanente. Además, 22 de los 25 participantes pudieron caminar con asistencia o de manera independiente conforme al hito motor de la Organización Mundial de la Salud y los 25 pudieron sentarse sin ayuda1..
La importancia de la medición del impacto de la calidad de vida
Durante la celebración de este congreso, Biogen también ha tenido la oportunidad de reflexionar sobre los retos de la medición de la calidad de vida en el contexto de la evaluación económica y el reembolso de nuevos medicamentos, concretamente, en lo que respecta a las enfermedades raras, y a los diversos enfoques que se pueden adoptar para su abordaje.
El simposio “How should we measure Quality of Life impact in rare disease: Recent learnings from Spinal Muscular Atrophy” ha contado con expertos de primer nivel en la materia.
“Debido a las escasas pruebas disponibles en relación a la calidad de vida para cumplir con los requisitos de la evaluación económica, se dificulta la disponibilidad de tratamientos que pueden cambiar la vida de muchos niños con enfermedades raras. Es importante hacer una reflexión al respecto por parte de todos los agentes del sector de la Salud, pensando en la importancia del acceso equitativo a nuevos tratamientos como algo fundamental para los enfermos y sus familias”, comenta el doctor Julio López-Bastida, profesor de la Universidad de Castilla-La Mancha.
Acerca de la AME8-12[vii] [viii] [ix] [x] [xi]
La AME es una enfermedad rara, genética y neuromuscular que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas de la médula espinal y el tronco encefálico inferior, lo que genera atrofia muscular grave y progresiva, y debilidad. En última instancia, las personas con AME pueden perder la capacidad de caminar y pueden experimentar dificultades para realizar las funciones básicas de la vida, como respirar y tragar, lo que genera una intervención y asistencia sanitaria significativas. Si no se trata, la mayoría de los lactantes con las formas más graves de la enfermedad no llegan a su segundo cumpleaños sin intervención respiratoria.
Debido a una eliminación o una mutación en el gen SMN1, las personas con AME no producen suficiente proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN), que es crítica para el mantenimiento de las neuronas motoras. La gravedad de la AME está relacionada con la cantidad de la proteína de SMN que tiene un individuo. Las personas con AME de Tipo 1 (la forma que requiere los cuidados más intensivos y atentos) producen muy poca proteína SMN y no consiguen sentarse sin ayuda o vivir más de dos años sin asistencia respiratoria. Por otro lado, quienes padecen AME de tipo 2 o de tipo 3, producen cantidades mayores de proteína SMN y presentan formas de AME menos graves, pero que siguen alterándoles la vida.
Acerca de Nusinersén
Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) desarrollado con tecnología antisentido, cuya propietaria es Ionis, y que está diseñado para tratar la AME provocada por mutaciones o deleciones del gen SMN1, localizado en el cromosoma 5q, lo que conlleva una deficiencia en la proteína SMN. Nusinersén modifica el empalme de SMN2 pre-mRNA para aumentar la producción de la proteína SMN de longitud completa[xii]. Los OAS son cadenas cortas sintéticas de nucleótidos diseñados para unirse selectivamente al ARN de destino y regular la expresión genética. A través de esta tecnología, se ha podido comprobar que este medicamento aumenta la cantidad de proteína SMN de longitud completa en pacientes con AME[xiii].
Este medicamento debe administrarse por inyección intratecal, de forma que el tratamiento llegue directamente al líquido cefalorraquídeo (LCR) que rodea la médula espinal[xiv], que es donde degeneran las neuronas motoras de los enfermos de AME debido a que presentan niveles insuficientes de proteína SMN[xv].
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Acerca de Biogen
En Biogen, tenemos un objetivo claro: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y suministra tratamientos innovadores en todo el mundo para pacientes con enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves. Como una de las primeras empresas biotecnológicas globales del mundo, Biogen fue fundada en 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray y los ganadores del Premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y, hoy en día, cuenta con una destacada cartera de medicamentos para tratar la esclerosis múltiple, ha presentado el primer y único tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal y se sitúa en primera línea en la investigación neurocientífica sobre Alzheimer y demencia, esclerosis múltiple y neuroinmunología, discinesias, trastornos neuromusculares, dolor, oftalmología, neuropsiquiatría y neurología aguda. Biogen también produce y comercializa medicamentos biosimilares mediante productos biológicos avanzados.
Regularmente, publicamos información que puede ser relevante para nuestros inversores en nuestra página web www.biogen.com. Para conocer más detalles, visite www.biogen.com y síganos en las redes sociales: Twitter, LinkedIn, Facebook y YouTube.
Referencias
[1]Nusinersen in infants who initiate treatment in a presymptomatic stage of SMA: interim efficacy and safety results from the phase 2 NURTURE study. Presented on WMS, 6 October 2018 Platform Presentation. Late breaker session 11:30-13:00 at Mendoza, Argentina.
[2] Ruíz L, Machado M. "Access to orphan drugs in Spain: analysis of nusinersen’s case” Comunicación en poster, Póster PSY131. Congreso ISPOR. 10-14 noviembre 2018. Barcelona, España.
[3] Ficha técnica Nusinersén https://cima.aemps.es/cima/pdfs/es/ft/1171188001/FT_1171188001.pdf. Última visita 23/02/2018
[4] Farrar MA, Kiernan MC. The Genetics of Spinal Muscular Atrophy: Progress and Challenges. Neurotherapeutics; 2015; 12:290–302
[5] Iniesta, M; Zetchi, N; López, N; Cuesta, M; Broxa, M, Situación actual sobre la accesibilidad de los medicamentos huérfanos en España. Poster número 27; XXXVII Jornadas de Economía de la Salud, Barcelona España. 6-8 Sept 2017.
[6] Disponible en: http://www.sma-europe.eu/news/biogeny-provides-information-on-upcoming-spinraza-eu-label/ [último acceso octubre 2018]
[7] De Vivo DC, et al. Interim Efficacy and Safety Results from the Phase 2 NURTURE Study Evaluating Nusinersen in Presymptomatic Infants with Spinal Muscular Atrophy. Neurology 207;88(16 Supplement) S46.003
[8] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
[9] Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.
[10] Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26. 5
[11] Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183.
[12] Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain.2014;137(Pt 11):2879-2896.
[13] Hua Y et al. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15): 16344-44.
[14] Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with Nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016; 388 (10063): 3017-3026.
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[16] Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008; 371 (9630): 2120-2133.
