- La compañía biofarmacéutica global Takeda, líder mundial en enfermedades raras, ha celebrado en Madrid el “XXI Workshop en Coagulopatías Congénitas y Adquiridas”, con el objetivo de difundir las últimas novedades en el diagnóstico y tratamiento de los pacientes con hemofilia
Madrid, 26 de abril de 2019. La compañía biofarmacéutica Takeda ha demostrado su compromiso con la hemofilia, y con el área de hematología, con la celebración en Madrid del “XXI Workshop en Coagulopatías Congénitas o Adquiridas” y la difusión de las últimas novedades en el diagnóstico y tratamiento de los pacientes con estas patologías. A través de charlas y talleres predominantemente prácticos, se han revisado con especial atención aspectos relacionados con los distintos métodos y prácticas clínicas para tratar a los pacientes, el abordaje general de la enfermedad, sus posibles complicaciones y las innovaciones en torno a la hemofilia.
Actualmente no hay un Registro en España de pacientes con coagulopatías, sin embargo, se estima que, según un estudio epidemiológico publicado en el 2009, el número de pacientes con hemofilia sea de aproximadamente 2.400. La hemofilia, una de estas coagulopatías congénitas, está ligada al cromosoma X, por lo que los varones lo padecen y las mujeres lo portan. Concretamente, la hemofilia A, designada enfermedad huérfana por la Comisión Europea, es un trastorno hemorrágico raro que causa hemorragias más prolongadas de lo normal debido a la ausencia de una cantidad adecuada del factor VIII (FVIII) para la coagulación de la sangre. La hemofilia A afecta hoy en día a unas 150.000 personas en todo el mundo. Ocurre principalmente en varones, con una incidencia de uno por cada 5.000 varones nacidos. Se calcula que el 75% de la población mundial de pacientes hemofílicos carece del tratamiento adecuado o no tiene acceso al tratamiento[1].
El manejo de estos pacientes comprende el tratamiento de los sangrados una vez que aparecen, y la prevención o profilaxis, para prevenir que ocurran. Existen diferentes protocolos de profilaxis, pero solo la profilaxis personalizada tiene en cuenta todas las características individuales del paciente para ajustar el tratamiento a sus necesidades[2]. Durante el encuentro, el Dr. Ramiro Núñez, Coordinador Científico del evento y moderador de la mesa sobre Hemofilia A y médico del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, clarificó que “cualquier paciente con hemofilia A severa en tratamiento profiláctico estará mejor ya que conlleva más conveniencia, mayor protección, seguridad y una potencial reducción de consumo de FVIII”.
En este sentido, durante el workshop se presentó la aplicación médica validada myPKFiT, un programa para médicos que simplifica el largo y complejo proceso que supone evaluar la curva farmacocinética individual de un paciente, ya sea adulto o en edad pediátrica, y recomienda pautas de tratamiento personalizadas, basadas en sus necesidades. Además, se informó de su actualización, la versión para móviles que permite a los propios pacientes con hemofilia A tener un mayor control de la enfermedad al registrar sus sangrados e infusiones y, de esta forma, hacer un seguimiento de sus niveles de FVIII en tiempo real tras una infusión de profilaxis.
Por su parte, respecto a las complicaciones de la hemofilia, la Dra. María Fernanda López, del Hospital Universitario de La Coruña, y también Coordinadora Científica del evento, ha hecho referencia a los problemas físicos que pueden causar los trastornos de coagulación y “la importancia del conocimiento de los mismos, ya que muchas veces pueden ser prevenidos o evitados. Si un paciente tuviera un inhibidor, anticuerpo en la sangre que reacciona al factor de la infusión y dificulta la coagulación, debe ser observado de cerca por el personal del centro de tratamiento”. A partir de aquí, el abordaje práctico de cada ponencia ha puesto el foco en distintos tipos de pacientes, con diferentes complicaciones para dar soluciones concretas, contribuir a la difusión de conocimiento médico y favorecer la calidad de vida de cada paciente.
“En Takeda tenemos el compromiso de apoyar la innovación a través de la investigación y contribuir, de la mejor forma posible, a transformar la vida de los pacientes y sus familias. Concretamente, con este workshop, que celebra su XXI edición y la primera como Takeda, creemos que es una contribución que refleja una parte del camino y la orientación de nuestros proyectos de futuro, en beneficio de los pacientes.”, explicó Stefanie Granado, directora general de Takeda Iberia.
Acerca de Takeda
Takeda es una compañía biofarmacéutica global líder, basada en valores, orientada a la I+D, con sede en Japón y comprometida a mejorar la salud y ofrecer un futuro más brillante a los pacientes, transformando los conocimientos científicos en medicamentos altamente innovadores. Takeda centra sus esfuerzos de I+D en las áreas terapéuticas de Oncología, Gastroenterología (GI), Neurociencia y Enfermedades Raras. Además, realiza inversiones específicas en investigación en terapias derivadas de plasma y vacunas. Takeda desarrolla medicamentos altamente innovadores que contribuyan a marcar la diferencia en la vida de las personas al hacer avanzar las nuevas opciones de tratamiento, a través de nuestros mejorados mecanismos de I + D colaborativo y capacidades para crear una cartera sólida y diversa de medicamentos. Nuestros empleados están dedicados a mejorar la calidad de vida de los pacientes, trabajando con nuestros socios en la asistencia sanitaria en aproximadamente 80 países.
[1] National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Available at: https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts Last accessed October 2017.
[2] Mullins ES, Stasyshyn O, Alvarez-Román MT, et al. Extended half-life pegylated, full-length recombinant factor VIII for prophylaxis in children with severe haemophilia A. Haemophilia. 2017;23:238-246.
