MADRID, 18 de mayo, 2019 –Amicus Therapeutics S.L.U., empresa biotecnológica a la vanguardia en enfermedades raras, ha celebrado en Madrid una jornada científica de alto nivel para tratar la experiencia actual con Galafold® tras un año en España. Durante el encuentro, expertos nacionales e internacionales intercambiaron sus experiencias en el tratamiento de la enfermedad y dieron a conocer nuevos datos sobre los beneficios que aporta a los pacientes.
En este sentido, Galafold® - que en España está aprobado desde enero del 2018 para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento1 -, es el único tratamiento oral y medicina de precisión según el perfil genético del paciente para la enfermedad de Fabry: un trastorno raro, progresivo y hereditario, ocasionado por mutaciones en el gen GLA que producen una deficiencia enzimática que afecta a nivel sistémico y multiorgánico.
La reunión estuvo moderada por la Dra. Roser Torra, responsable de Enfermedades Renales Hereditarias del Servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert de Barcelona, y la Dra. Mónica López, especialista en Medicina Interna de la Unidad de Enfermedades Sistémicas Autoinmunes y Minoritarias, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid. Por su parte, la Dra. Roser Torra ha comentado que “Galafold® cuenta con datos a largo plazo renales en el marco de la investigación clínica de hasta 9 años2 y que en Europa existe experiencia de uso desde su aprobación por la EMA en Mayo de 20163”.
Por su parte, la Dra. Mónica López ha destacado “la importancia del abordaje multidisciplinar de la Enfermedad de Fabry. Y respecto a Galafold®, novedoso por su administración vía oral, siendo una molécula pequeña con alto volumen de distribución”. Además, destaca que “en ambos estudios FACETS y ATTRACT el tratamiento a largo plazo con Galafold® se ha asociado con reducciones mantenidas del índice de masa ventricular izquierda (iMVI) y con evidencia de regresión de la hipertrofia ventricular izquierda (HVI)4”.
En la reunión han participado otros expertos internacionales y nacionales compartiendo su experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, la Dra. Derralynn Hughes, profesora titular de hematología y responsable de la Unidad de Hematología y Trastornos de Almacenamiento Lisosomal en el Royal Free London NHS Foundation Trust de Londres, el Dr. Peter Nordbeck, internista y cardiólogo responsable del Fabry Center for Interdisciplinary Therapy de Würzburg, en Alemania, y el Dr. Vicente Climent, doctor especialista de Cardiología y responsable de la Unidad de Cardiopatías Familiares en el Hospital General Universitario de Alicante.
Galafold®
Galafold® (migalastat) 123 mg cápsulas es una chaperona farmacológica de la alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) oral, para el tratamiento de la Enfermedad de Fabry en adultos con variantes del gen GLA susceptibles. En estos pacientes, Galafold® actúa estabilizando la enzima defectuosa del propio organismo para que pueda eliminar el sustrato. En total, Amicus Therapeutics estima que aproximadamente entre el 35 y el 50% de los pacientes con Fabry pueden tener variantes del gen GLA susceptibles, aunque los porcentajes de susceptibilidad varían según la geografía. Galafold® está aprobado en Australia, Canadá, Unión Europea, Israel, Japón, Corea del Sur, Suiza y Estados Unidos.
Importante información de seguridad
El tratamiento con Galafold® debe ser iniciado y supervisado por médicos especialistas con experiencia en el diagnóstico y el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Galafold® no está indicado en pacientes con mutaciones no susceptibles de responder al tratamiento.
- GALAFOLD® no está indicado para un uso simultáneo con la terapia de sustitución enzimática.
- GALAFOLD® no está recomendado en pacientes con enfermedad de Fabry e insuficiencia renal grave (tasa de filtración glomerular (TFG) estimada inferior a 30 ml/min/1,73 m2). No se ha establecido todavía la seguridad y la eficacia de GALAFOLD® en niños de 0 a 15 años.
- No se requiere un ajuste de dosis de GALAFOLD® en pacientes con insuficiencia hepática o en pacientes ancianos.
- Existen datos muy limitados respecto a la utilización de este medicamento en mujeres embarazadas. Si está embarazada, piensa que pudiera estarlo o tiene previsto quedarse embarazada, no tome este medicamento hasta que haya consultado a su médico, farmacéutico o enfermero.
- Mientras tome GALAFOLD®, es necesario emplear un tratamiento anticonceptivo efectivo. No se sabe si este medicamento se excreta en la leche materna.
- Contraindicaciones a GALAFOLD®: Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes listados en la ficha técnica o resumen de las características del producto.
- Se recomienda supervisar periódicamente la función renal, los parámetros eco cardiográficos y los marcadores bioquímicos (cada 6 meses) en pacientes que han iniciado un tratamiento con GALAFOLD® o han cambiado a este último.
- En caso de sobredosis, se recomienda asistencia médica general.
- Las reacciones adversas más comunes fueron cefaleas, experimentadas por un 10% de los pacientes tratados con GALAFOLD®. En la ficha técnica o resumen de las características del producto dispone del listado completo de reacciones adversas.
- Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico.
Para consultar la Información de seguridad para Galafold®, incluyendo su posología y forma de administración, advertencias y precauciones especiales de empleo, interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción y reacciones adversas, por favor acceda a la ficha técnica o resumen de las características del producto disponible en la página web de la EMA: www.ema.europa.eu.
Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) es una empresa de biotecnología dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicinas novedosas de alta calidad para pacientes con enfermedades metabólicas raras. Con un extraordinario foco en el paciente. Amicus Therapeutics está comprometido en avanzar y expandir un portfolio robusto de medicinas de vanguardia, primeras y mejores en su clase, para enfermedades metabólicas raras. Para más información, por favor visite la web de la compañía www.amicusrx.com, y síganos en Twitter y LinkedIn.
Referencias
1. Agencia europea del medicamento, EMA 2018. Ficha técnica de Galafold®. Disponible en: http://www.ema.europa.eu/ema/; 2. Nicholls K, Giugliani R, Schiffmann R et al. Renal Outcomes With Up to 9 Years of Migalastat in Patients With Fabry Disease: Results From an Open-label Extension Study. 14th Annual WORLD Symposium. San Diego, CA 2018. Disponible en:http://www.amicusrx.com/app/uploads/World2018/World2018-Amicus-Renal-Outcomes-Migalastat.pdf; 3. EMA: European Medicines Agency. 25/Mayo/2016. https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/galafold. 4. Germain DP, Schiffmann R, Jovanovic A et al. Cardiac Outcomes With Long-term Migalastat Treatment in Patients With Fabry Disease: Results From Phase 3 Trials. 14th Annual WORLD Symposium 2018. San Diego, CA, USA: http://www.amicusrx.com/app/uploads/World2018/World2018-Amicus-Cardiac-Outcomes-migalastat.pdf
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