Pie de foto: De izquierda a derecha; Dra. Hughes, Dr. Climent, Dra. Torra, Dr. Nordbeck, Dra. López

MADRID, 04 de junio, 2019 –Amicus Therapeutics S.L.U., empresa biotecnológica a la vanguardia en enfermedades raras, ha celebrado en Madrid una jornada científica de alto nivel para tratar la experiencia actual con Galafold^® tras un año en España. Durante el encuentro, expertos nacionales e internacionales intercambiaron sus experiencias en el tratamiento de la enfermedad y dieron a conocer nuevos datos sobre los beneficios que aporta a los pacientes.

En este sentido, Galafold^® - que en España está aprobado desde enero del 2018 para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento¹ -, es el único tratamiento oral y medicina de precisión según el perfil genético del paciente para la enfermedad de Fabry: un trastorno raro, progresivo y hereditario, ocasionado por mutaciones en el gen GLA que producen una deficiencia enzimática que afecta a nivel sistémico y multiorgánico.

La reunión estuvo moderada por la Dra. Roser Torra, responsable de Enfermedades Renales Hereditarias del Servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert de Barcelona, y la Dra. Mónica López, especialista en Medicina Interna de la Unidad de Enfermedades Sistémicas Autoinmunes y Minoritarias, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid. Por su parte, la Dra. Roser Torra ha comentado que “Galafold^® cuenta con datos a largo plazo renales en el marco de la investigación clínica de hasta 9 años² y que en Europa existe experiencia de uso desde su aprobación por la EMA en Mayo de 2016³”.

Por su parte, la Dra. Mónica López ha destacado “la importancia del abordaje multidisciplinar de la Enfermedad de Fabry. Y respecto a Galafold^®, novedoso por su administración vía oral, siendo una molécula pequeña con alto volumen de distribución”. Además, destaca que “en ambos estudios FACETS y ATTRACT el tratamiento a largo plazo con Galafold® se ha asociado con reducciones mantenidas del índice de masa ventricular izquierda (iMVI) y con evidencia de regresión de la hipertrofia ventricular izquierda (HVI)⁴”.

En la reunión han participado otros expertos internacionales y nacionales compartiendo su experiencia en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, la Dra. Derralynn Hughes, profesora titular de hematología y responsable de la Unidad de Hematología y Trastornos de Almacenamiento Lisosomal en el Royal Free London NHS Foundation Trust de Londres,  el Dr. Peter Nordbeck, internista y cardiólogo responsable del Fabry Center for Interdisciplinary Therapy de Würzburg, en Alemania, y el Dr. Vicente Climent, doctor especialista de Cardiología y responsable de la Unidad de Cardiopatías Familiares en el Hospital General Universitario de Alicante.

Galafold^®

Galafold^® (migalastat) 123 mg cápsulas es una chaperona farmacológica de la alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) oral, para el tratamiento de la Enfermedad de Fabry en adultos con variantes del gen GLA susceptibles. En estos pacientes, Galafold^® actúa estabilizando la enzima defectuosa del propio organismo para que pueda eliminar el sustrato. En total, Amicus Therapeutics estima que aproximadamente entre el 35 y el 50% de los pacientes con Fabry pueden tener variantes del gen GLA susceptibles, aunque los porcentajes de susceptibilidad varían según la geografía. Galafold^® está aprobado en Australia, Canadá, Unión Europea, Israel, Japón, Corea del Sur, Suiza y Estados Unidos.

Importante información de seguridad

El tratamiento con Galafold^® debe ser iniciado y supervisado por médicos especialistas con experiencia en el diagnóstico y el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Galafold^® no está indicado en pacientes con mutaciones no susceptibles de responder al tratamiento.

• GALAFOLD^® no está indicado para un uso simultáneo con la terapia de sustitución enzimática.
• GALAFOLD^® no está recomendado en pacientes con enfermedad de Fabry e insuficiencia renal grave (tasa de filtración glomerular (TFG) estimada inferior a 30 ml/min/1,73 m²). No se ha establecido todavía la seguridad y la eficacia de GALAFOLD^® en niños de 0 a 15 años.
• No se requiere un ajuste de dosis de GALAFOLD^® en pacientes con insuficiencia hepática o en pacientes ancianos.
• Existen datos muy limitados respecto a la utilización de este medicamento en mujeres embarazadas. Si está embarazada, piensa que pudiera estarlo o tiene previsto quedarse embarazada, no tome este medicamento hasta que haya consultado a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Mientras tome GALAFOLD^®, es necesario emplear un tratamiento anticonceptivo efectivo. No se sabe si este medicamento se excreta en la leche materna.
• Contraindicaciones a GALAFOLD^®: Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes listados en la ficha técnica o resumen de las características del producto.
• Se recomienda supervisar periódicamente la función renal, los parámetros eco cardiográficos y los marcadores bioquímicos (cada 6 meses) en pacientes que han iniciado un tratamiento con GALAFOLD^® o han cambiado a este último.
• En caso de sobredosis, se recomienda asistencia médica general.
• Las reacciones adversas más comunes fueron cefaleas, experimentadas por un 10% de los pacientes tratados con GALAFOLD^®. En la ficha técnica o resumen de las características del producto dispone del listado completo de reacciones adversas.
• Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico.

Para consultar la Información de seguridad para Galafold^®, incluyendo su posología y forma de administración, advertencias y precauciones especiales de empleo, interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción y reacciones adversas, por favor acceda a la ficha técnica o resumen de las características del producto disponible en la página web de la EMA: www.ema.europa.eu.

Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) es una empresa de biotecnología dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicinas novedosas de alta calidad para pacientes con enfermedades metabólicas raras. Con un extraordinario foco en el paciente. Amicus Therapeutics está comprometido en avanzar y expandir un portfolio robusto de medicinas de vanguardia, primeras y mejores en su clase, para enfermedades metabólicas raras.  Para más información, por favor visite la web de la compañía www.amicusrx.com, y síganos en Twitter y LinkedIn.

Referencias

1. Agencia europea del medicamento, EMA 2018. Ficha técnica de Galafold^®. Disponible en: http://www.ema.europa.eu/ema/; 2. Nicholls K, Giugliani R, Schiffmann R et al. Renal Outcomes With Up to 9 Years of Migalastat in Patients With Fabry Disease: Results From an Open-label Extension Study. 14th Annual WORLD Symposium. San Diego, CA 2018. Disponible en:http://www.amicusrx.com/app/uploads/World2018/World2018-Amicus-Renal-Outcomes-Migalastat.pdf; 3. EMA: European Medicines Agency. 25/Mayo/2016. https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/galafold. 4. Germain DP, Schiffmann R, Jovanovic A et al. Cardiac Outcomes With Long-term Migalastat Treatment in Patients With Fabry Disease: Results From Phase 3 Trials. 14th Annual WORLD Symposium 2018. San Diego, CA, USA: http://www.amicusrx.com/app/uploads/World2018/World2018-Amicus-Cardiac-Outcomes-migalastat.pdf

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BursonCohn& Wolfe       

Adriana Ibarguen

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