- Ambos estudios cumplieron con los criterios de valoración primarios y con todos los objetivos secundarios clave, que demostraron mejoras significativas en la función pulmonar y en otros parámetros de la enfermedad -
- Los resultados de ambos estudios se han presentado en la 33 Conferencia Anual de Fibrosis Quística de América del Norte, como parte de seis presentaciones de Vertex en la reunión -
The New England Journal of Medicine (NEJM) y The Lancet han publicado simultáneamente los resultados de dos estudios de Fase 3 de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en personas de 12 años o más, que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR), la mutación más común causante de la enfermedad. Los datos que destacaron los objetivos primarios y secundarios de un estudio de fase 3 de 24 semanas en 403 personas con una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) en el gen CFTR fueron publicados en NEJM. Además, The Lancet publicó datos que destacaban los objetivos primarios y secundarios de un estudio de fase 3 de 4 semanas en 107 personas con dos mutaciones F508del (F/F). Los dos estudios alcanzaron los objetivos primarios y secundarios clave, demostrando mejoras estadísticamente significativas y clínicamente relevantes en la función pulmonar y otras variables de la enfermedad. En estos estudios, la triple terapia fue generalmente bien tolerada.
"Los resultados de los estudios publicados sobre la triple terapia, tanto en The Lancet como en NEJM, son impresionantes y representan un momento histórico en el abordaje de la Fibrosis Quística (FQ), ya que el medicamento demuestra mejoras en múltiples parámetros de la enfermedad en ensayos clínicos y generalmente se tolera bien”, declara Raksha Jain, M.D., M.S.C.I. Profesor Asociado de Medicina Interna, Cuidado pulmonar y Crítico de la Universidad de Texas Southwestern Medical Center y autor principal de la publicación de NEJM.
Los resultados de estos estudios se comunicaron previamente en mayo de 2019. Los datos publicados tanto en NEJM como en The Lancet contienen análisis adicionales para estos estudios, incluidos análisis de subgrupos, distribución de respuestas y seguridad.
"Tras nuestra reciente aprobación por parte de la FDA de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor para el tratamiento de personas con FQ de 12 años y mayores que tienen al menos una mutación F508del, la publicación simultánea en NEJM y The Lancet y la presentación en NACFC representan un testimonio más de los resultados sin precedentes que se muestran en estos estudios", afirma Reshma Kewalramani, M.D., Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos y Directora Médica de Vertex. “Hemos progresado significativamente para desarrollar medicamentos que se dirigen a tratar la causa subyacente de la enfermedad en todas las personas con FQ y estamos agradecidos a todas las personas y familias que confiaron en nosotros y participaron en estos estudios”
Los resultados fueron publicados online, junto con la presentación de ambos estudios en la 33 Conferencia Anual de Fibrosis Quística de América del Norte (NACFC), que se ha celebrado del 31 de octubre al 2 de noviembre en Nashville. La presentación oral que destaca los resultados clave de ambos estudios estuvo programada para el viernes 1 de noviembre a las 2:15 p.m. CT.
Estos estudios constituyen la base de la reciente aprobación de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor por parte de la FDA de EEUU y respaldan la solicitud de autorización de comercialización actualmente en revisión por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). También se están preparando otras solicitudes globales que se presentarán en 2020.
