La empresa biotecnológica ha sido premiada por la Asociación empresarial Bizkaired por su tratamiento para la porfiria eritropoyética congénita
La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara producida por un defecto de la enzima uroporfirinógeno III sintasa que juega un papel fundamental en la síntesis del grupo hemo, componente fundamental de la hemoglobina
(Bilbao, 19 de noviembre de 2019). La empresa biotecnológica ATLAS Molecular Pharma, spin-off del CIC bioGUNE, ha sido galardonada con el premio “Bizkaia Sarean” a la innovación que concede anualmente Bizkaired, la Asociación de Empresas de Bizkaia en Red. ATLAS Molecular Pharma ha sido premiada por el desarrollo del medicamento ciclopirox para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita, una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes.
La porfiria eritropoyética congénita se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintetasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.
El galardón, creado por el fotógrafo y artista Mikel Donibane, se titula “Bizkaired Puente de Bizkaia”. La obra simboliza la labor que desarrolla Bizkaired, asociación con más de 2.000 asociadas y asociados, por construir puentes para compartir experiencias profesionales y lograr acuerdos entre empresas de Bizkaia.
Validación de chaperonas farmacológicas
ATLAS Molecular Pharma ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). ATLAS ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos, hasta identificar un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco ya existente para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para la porfiria eritropoyética Congénita.
El ciclopirox ha obtenido la designación de medicamento huérfano para esta enfermedad por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA). Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al tratamiento de las enfermedades raras que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un grupo de pacientes muy reducido, y que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública.
Esta designación constituye un avance importante en el desarrollo de un fármaco, al permitir iniciar ensayos clínicos con pacientes en un plazo de tiempo corto. Supone, de hecho, la acreditación formal por las agencias reguladoras de que la molécula tiene actividad farmacológica adecuada tanto “in vitro” como “in vivo”. Así, ha demostrado eficacia en el tratamiento de ratones con una patología similar a la humana.
Gracias a su plataforma Chassys, ATLAS es activa en otros dos programas de descubrimiento de fármacos para 1) Enfermedades Priónicas, que implican el acúmulo de una proteína priónica anómala en el sistema nervioso central sin una respuesta inmunológica específica y 2) Tirosinemia, que se caracteriza por concentraciones elevadas de tirosina (un componente básico de las proteínas) en la sangre.
Sobre ATLAS Molecular Pharma
Atlas Molecular Pharma, cuya sede se encuentra en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras, incluyendo la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I. La empresa cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores, siguiendo un modelo de innovación abierta dentro de una red de colaboradores académicos y otras empresas del sector. Su reto más importante es avanzar el proyecto de la porfiria eritropoyetica congénita hacia las fases clínicas lo antes posible.
http://www.atlasmolecularpharma.com/
Sobre CIC bioGUNE
El Centro de Investigación bioGUNE, con sede en el Parque Científico Tecnológico de Bizkaia, es una organización de investigación biomédica que desarrolla investigación de vanguardia en la interfaz entre la biología estructural, molecular y celular, con especial atención en el estudio de las bases moleculares de la enfermedad, para ser utilizada en el desarrollo de nuevos métodos de diagnóstico y terapias avanzadas. CIC bioGUNE está reconocido como “Centro de Excelencia Severo Ochoa”, el mayor reconocimiento de centros de excelencia en España. El centro es miembro del Basque Research and Technology Alliance (BRTA), consorcio público constituido en colaboración entre el Gobierno Vasco, el Grupo SPRI, las diputaciones Forales y los Centros de Investigación Cooperativa y Centros Tecnológicos de la Red Vasca de Ciencia y Tecnología e Innovación. El BRTA tiene el objetivo de asegurar una "dinámica de cooperación" que permita atender los futuros retos tecnológicos e industriales de Euskadi y mejorar su posicionamiento internacional e impacto.
http://www.cicbiogune.es/
