Se sitúan comomotor del cambio en los modelos organizativos y de gestiónsanitaria
Terapias avanzadas e innovadoras:
del desafío a la oportunidad en el abordaje de las enfermedades más graves
* Una jornada de la Fundación Bamberg, con la colaboración de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid y de Gilead Sciences, ha evaluado nuevos modelos de financiación para garantizar la accesibilidad a las terapias avanzadas
* La Comunidad de Madrid a la vanguardia en la adopción de terapias avanzadas y un ejemplo en la colaboración público-privada
* La evaluación de los resultados en salud es clave para la toma de decisiones en la asignación de recursos, en la que deben participar activamente los pacientes mediante la utilización de los PROs (Patient Report Outcomes)
El sistema sanitario tiene la oportunidad de utilizar la aparición de las terapias avanzadas*como palanca de cambio en los modelos organizativos y de gestión. Así se ha puesto de relieve en una jornada de la Fundación Bamberg, con la colaboración de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid y de Gilead Sciences, en la que se han detallado los retos y oportunidades que ofrecen las terapias innovadoras. Gestores sanitarios, representantes de la industria farmacéutica, clínicos e investigadores han puesto en común sus inquietudes y soluciones.
Y es que la revolución terapéutica que se está produciendo en los últimos años, con laincorporación de destacadas innovaciones y la creciente adopción de una medicina más personalizada, abre enormes posibilidades de curación para miles de pacientes que cursan enfermedades graves;sin embargo, como ha indicado el presidente de la Fundación Bamberg, Ignacio Para, “tambiénestos avances plantean desafíos en el ámbito de la evaluación, gestión y financiación de recursos”.
Tarea de todos
Por ello, se ha resaltado la necesidad de avanzar en la previsión de lo que está por llegar, evaluando el horizonte para descubrir las innovaciones terapéuticas que están viniendo, de manera que se pueda determinar no solo cuál puede ser su impacto presupuestario, sino también cómo se debe preparar el sistema sanitario para los cambios que se están produciendo.
Se trata, en definitiva, deincorporar de forma eficiente la llegada de la innovación, garantizando un acceso rápido, de forma sostenible y que llegue a todos los que la necesitan. En este nuevo escenario, tal y como ha indicado Tania Furtado, Executive Director Government Affairs de Gilead Sciences España, “no solo se necesitan medicamentos muy novedosos, sino también contar con sistemas sanitarios robustos que ofrezcan la respuesta sanitaria adecuada”. Y, para conseguirlos, en su opinión, “es fundamental la colaboración entre todoslos que formamos el sistema: administración, gestores, médicos, pacientes e industria”.
En el ámbito de la planificación, Tania Furtado ha señalado los beneficios que aportan los programas de “Horizon Scanning”y ha comentado que “pueden ser una herramienta muy útil para planificar la llegada de innovación de forma temprana, preparar el sistema tanto para su incorporación como para la evaluación de los resultados en salud en vida real”. También ha señalado la importancia de la colaboración entre el sector público y el privado para la realización de este análisis de una forma robusta.
Innovaciones terapéuticas que cambian el sistema sanitario
Uno de los aspectos que más interés despierta en este ámbito es garantizar la accesibilidad de toda la población a estas innovaciones, precisándose del desarrollo de nuevos modelos de previsión, acceso y financiación. En este sentido, la Dra. Encarnación Cruz Martos, coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, ha reconocido que “los medicamentos que se incluyen dentro de las denominadas terapias avanzadas son el paradigma perfecto para visualizar la situación actual de aparición de verdaderas innovaciones disruptivas, con un alto coste presupuestario que supone un reto para la sostenibilidad del sistema”. A su juicio, “la solución pasa por nuevos modelos de fijación de precios o acuerdos de sostenibilidad que incorporen la medición de resultados en salud ligados al pago del medicamento”.
La necesidad de cualificación y designación de centros específicos para el tratamiento con estos nuevos recursos (hospitales de excelencia y con experiencia), tal y como ha subrayado la coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, “permitirá implantar estrategias de concentración de la complejidad,lo que mejorará el conocimiento clínico de la enfermedad y su tratamiento en base a la experiencia acumulada”. Además, al ir ligada su financiación a acuerdos de riesgo compartido, basados en resultados en salud, “se favorece el registro de la eficacia y seguridad de estos medicamentos en la vida real, a la vez que se genera un conocimiento muy útil para los profesionales, los pacientes y los servicios de salud”, según Encarnación Cruz, que ha concluido que “las terapias avanzadas son una oportunidad para el sistema sanitario”.
Nuevas formulas para evaluar la efectividad
En este contexto, resulta fundamental la evaluación de la eficiencia y de los resultados en salud de las innovaciones que se puedan ir introduciendo. Para elDr. Santiago Moreno Guillén, jefe del Servicio de Enfermedades Infecciosas del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid),“la evaluación de los resultados en salud es clave para la toma de decisiones sobre la asignación de recursos, así como para establecer la eficiencia de la innovación terapéutica y tecnológica”.
Una mesa de debate ha profundizado específicamente en estos aspectos. Además, del Dr. Santiago Moreno, han participado en ella los doctores José Luis Calleja(jefe de servicio de Gastroenterología y Hepatología del Hospital Puerta de Hierro), Pablo Serrano(director de planificación del Hospital universitario 12 de Octubre) y Vicente Escudero(área de Atención Farmaceútica del Hospital General Universitario Gregorio Marañón), quienes han coincidido en aclarar que en la medición de los resultados en salud es necesaria la participación de directivos de la salud profesionalizados, profesionales sanitarios y pacientes/usuarios de la sanidad.
“Los conocimientos y puntos de vista de cada uno de estos agentes garantizan una visión equilibrada de la eficiencia de las nuevas tecnologías”, ha afirmado el Dr. Santiago Moreno, quien ha demandado “la elaboración de indicadores adecuados para la medición de los resultados en salud, siendo en este proceso fundamentales y prioritarias las aportaciones de los profesionales sanitarios”. A juicio de este experto, “el equilibrio entre la satisfacción de los usuarios con los servicios sanitarios, los resultados en salud y los resultados económicos facilita la eficiencia y calidad que se precisa para la sostenibilidad del sistema”.
A propósito de la hepatitis C y el VIH
Como caso de éxito en el acceso a innovación y medición de resultados, el Dr. José Luis Calleja ha puesto el ejemplo de la evolución del manejo de la hepatitis C en España a partir de 2014. “Hasta ese momento era problema de salud pública relevante en nuestro país, produciéndose un cambio absoluto del panorama con la aprobación de un nuevo fármaco y la instauración del Plan Nacional de Hepatitis C (el de mayor implantación en Europa)”. En opinión de este experto, “se trata de una terapiaverdaderamente disruptiva, que ha logrado que más del 95% de los pacientes con hepatitis C se curen”.
Los datos no dejan lugar a las dudas. En España se han tratado desde 2014 más de 130.000 pacientes con este nuevo fármaco, “lo que significa que se han curado prácticamente todos ellos, igualándose en muy pocos años su tasa de supervivencia a la de la población general”, según lo ha expresado el Dr. Calleja; además, se han documentado importantes descensos en la tasa de ingresos hospitalarios, de complicaciones y mortalidad…También se ha logrado que un 30% de pacientes en lista de trasplante hayan podido abandonarla porque se han curado y se ha reducido sensiblemente el riesgo de sufrir un hepatocarcinoma en estos pacientes. Igualmente, se ha confirmado que tratar a los pacientespreviene la aparición de nuevas infecciones por el VHCen poblaciones de riesgo. En este sentido, se ha recalcado que las experiencias de dispensación in situson relevantes de cara facilitar el acceso y cumplimiento terapéutico.
Todo ello, como ha subrayado el Dr. Calleja, “ha situado a España como segundo país del mundo (tras Islandia) en eliminar la hepatitis C, pasando a ser una enfermedad residual”. Así, a su juicio, “de un tratamiento poco eficaz se ha pasado a uno significativamente más cómodo y eficaz, que se ha introducido en el sistema sanitario en base a una negociación económica muy eficazy que está generando beneficios en salud pública, clínicos y económicos, incluso antes de lo previsto”. Este caso de éxito ha añadido, “ha sido posible gracias a la unión de la administración nacional y autonómica, la industria, las asociaciones de pacientes y las sociedades científicas”.
También exitosa está siendo la implantación de terapias innovadoras en VIH/SIDSA. En este sentido, el Dr. Santiago Moreno se ha mostrado especialmente satisfecho con la colaboración que se ha tenido en los últimos años por parte de la Comunidad de Madrid. “Lo que hasta hace poco era una enfermedad mortal se ha convertido en una enfermedad crónica y que permite a los pacientes una buena calidad de vida, todo ello gracias a la incorporación de la innovación terapéutica”, ha dicho. También se ha resaltado la importancia de la participación de los pacientes, mediante la aportación de su valoración sobre el tratamiento y el proceso asistencial (PROs).
La experiencia de las terapias CAR-T
Durante la jornada se ha dedicado una mesa monográfica a las denominadas terapias de linfocitos T con Receptores de Antígenos Quiméricos (CAR-T), un tratamiento personalizado basado en células genéticamente modificadas que se sitúa entre los avances más significativos en el tratamiento del cáncer de las últimas décadas. Este tratamiento celular ya ha demostrado resultados prometedores en pacientes con diversos tipos de cáncer hematológico, y su capacidad de inducir una respuesta completa (ausencia de cáncer detectable) en pacientes con pocas o ninguna opción de tratamiento disponible.
En esta sesión, los doctores José Manuel Martínez Sesmero (jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Clínico San Carlos), Sonia García de San José (subgerente del Hospital General Universitario Gregorio Marañón) y José Luis Díez Martín (jefe de Servicio de Hematología del Hospital General Universitario Gregorio Marañón), han puesto el acento en los cambios que debe adoptar el sistema sanitario para adaptarse a esta nueva realidad clínica. El Dr. Martínez Sesmero ha resaltado especialmente “las enormes posibilidades que abren las terapias avanzadas en la investigación científica y biomédica y a nivel económico”. Por su parte, el Dr. Díez Martín ha incidido en la “importancia de contar con datos de la vida real de estos tratamientos”, así como en la necesidad de que el sistema sanitario asuma que con estas terapias “no están contratando y financiando un producto sino un servicio”; igualmente, ha subrayado el beneficio de las estrategias de Horizon Scanning, “incluso para la fijación de precios de estas terapias”.
En esta línea, la Dra. Sonia García de San José ha concluido que “las terapias avanzadas deben considerarseuna oportunidad para el sistema sanitario”. Y es que, según ha desgranado la subgerente del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, “estas terapias exigen un abordaje multidisciplinar realy la mejora de la coordinación, impone criterios de designación, la cultura de la calidad y la implantación de sistemas de acreditación”; además, ha continuado, son terapias que precisan liderazgos claros y diferentes, requieren nuevos modelos de gobernanza, la evaluación se hace imprescindible, es indispensable la transparencia y la rendición de cuentas a la sociedad, impulsan una mayor capacidad de negociación y el desarrollo de nuevos modelos de pago, acarrean la optimización de recursos en el Sistema Nacional de Salud (SNS), imponen alianzas y el trabajo en redes, y plantea la mejora en el acceso y la equidad.
El ejemplo de la Comunidad de Madrid
En este foro se han citado especialmente las iniciativas que se están implementando en la Comunidad de Madrid para introducir terapias innovadoras, así como se ha destacado su capacidad para adoptar nuevas fórmulas de financiación que permitan la mayor accesibilidad a estos recursos garantizando la sostenibilidad del sistema sanitario. Como ha puesto de manifiesto el consejero de Sanidad de la Comunidad de Madrid, el Dr. Enrique Ruiz Escudero, “la sanidad madrileña es la más competitiva de España y la segunda de Europa, según concluye el último informe de la Comisión Europea, en el que uno de los indicadores es la comparativa en el nivel de innovación".
A modo de ejemplo, el consejero ha recordado que la Comunidad de Madrid ya está preparada para administrar, a partir de enero, la primera terapia avanzada, el fármaco NC1. “Un medicamento desarrollado por completo en el Hospital Público Puerta de Hierro Majadahonda, y que va a permitir que personas con lesiones medulares puedan recuperar la sensibilidad y ganar autonomía”, ha dicho. Además, el Dr. Ruiz Escudero ha informado que se están desarrollando iniciativas tecnológicas que facilitan al paciente el acceso a la asistencia sanitaria, como la Tarjeta Sanitaria Virtual, “que permitirá en un futuro recibir al paciente mensajes personalizados".
Gilead, compromiso con la innovación terapéutica
Esta jornada ha permitido también conocer algunas de las principales líneas de I+D de Gilead, una compañía biofarmacéutica con apenas treinta años de historia, con 11.000 empleados (de los cuales un 40% están dedicados a i+d) y más de 220 en España. Su misión, como ha resumido Tania Furtado, es “desarrollar medicamentos innovadores, desde la prevención hasta la curación, con el objetivo de transformar enfermedades graves que amenazan la vida de los pacientes y garantizar el acceso a los mismos de forma rápida y sostenible”.
En el área delVIH, Gilead trabaja hace más de 20 años para aportar innovación desde la prevención hasta la cura, dando respuesta a las necesidades médicas de los pacientes de hoy. En la actualidad, más de mitad de los pacientes tienen más de 50 años, con el consecuente riesgo de tener comorbilidades. En este sentido, según Tania Furtado, “la innovación del VIH basada en la terapia triple moderna es clave para permitir un inicio de tratamiento rápido, una eficacia sostenida y un buen perfil de tolerabilidad”.
En la hepatitis C, el compromiso de Gilead pasa por aportar innovación desde la cura hasta la eliminación; como ha indicado Tania Furtado, “es increíble ver que en pocos años hemos podido lograr eliminar esta enfermedad y hacer de España el segundo país a nivel mundial en alcanzar este gran hito”.
Esta compañía también está comprometida en cambiar el paradigma del tratamiento en la hemato-oncología, a través de la terapia celular. Se está empezando este camino con las CAR-T para el linfoma B difuso de células grandes, y en este momento ya se dispone de datos de vida real en más de 300 pacientes que confirman los resultados observados en los ensayos clínicos y se dispone también de más de dos años de seguimiento de estos pacientes a nivel de ensayo clínico. En este ámbito, Tania Furtado ha resaltado“el estrecho trabajo que se está realizando con la Comunidad de Madrid en la cualificación de los centros y en garantizar un acceso adecuado a los pacientes”, confirmando el total compromiso de la compañía “para seguir trabajando en el acceso y posteriormente en la evaluación de los resultados que, por primera vez, se hará a través de VALTERMED”.
