- Está indicado para pacientes con hemofilia B -una enfermedad rara hereditaria provocada por la falta del factor de coagulación sanguínea IX- que actúa en el organismo de la misma forma que el factor IX humano.
- Utiliza tecnología de fusión Fc para extender la vida media del factor IX (rFIX) por lo que ofrece una protección prolongada contra los episodios de sangrado, al lograr una vida extendida del fármaco en sangre de 101 horas frente a 33,8 horas del FIX convencional.
- La hemofilia B es una enfermedad rara que afecta a 319 personas en España, sobre todo a varones. Estos pacientes sufren episodios de sangrado que pueden provocar dolor y daños irreversibles en las articulaciones.
Alprolix® (eftrenonacog alfa), de Sobi®, se ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud para el tratamiento y prevención de las hemorragias causadas por la enfermedad rara de la hemofilia B tras un acuerdo adoptado por unanimidad por la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos para garantizar el acceso equitativo a esta terapia.
Las personas con hemofilia B presentan una deficiencia congénita de falta de factor IX, una proteína necesaria para la coagulación normal de la sangre, por lo que sangran fácilmente. El principio activo de este fármaco, eftrenonacog alfa, es un factor natural de alta pureza que actúa en el organismo de la misma forma que el factor IX humano, al sustituir este factor deficitario.
Está indicado para todas las edades y gracias a su tecnología de fusión Fc permite extender la vida media del factor IX (rFIX) en sangre, siendo más prolongada que el factor IX convencional (la vida media de eftrenonacog alfa fue de 101 horas). Por ello, ofrece una protección prolongada contra los episodios de sangrado, permitiendo una pauta de dosificación personalizable: cada 7 o 10 días, con la posibilidad de ampliar el intervalo a más de 14 días. Además, ofrece protección frente al daño articular que causa la hemofilia B, reduciendo hasta un 100% los sangrados repetidos en las articulaciones diana, en gran parte gracias a su distribución extravascular en el cuerpo. Esta distribución fuera del plasma y su unión al colágeno tipo IV, similar al del factor IX humano, hacen pensar un posible cambio en el abordaje de la hemofilia B más allá de los niveles valle.
“La inclusión de este tratamiento en el SNS cubre una necesidad que se venía demandando por parte de los pacientes y los profesionales sanitarios”, señala el director general de Sobi en España y Portugal, Pablo de Mora. “En Sobi, apostamos por la sostenibilidad, la colaboración y la coordinación con pacientes, profesionales sanitarios y el Sistema Nacional de Salud para dar acceso a este tipo de fármacos frente a enfermedades raras como la hemofilia B. Consideramos que un paso importante en nuestros esfuerzos por ofrecer terapias innovadoras a las personas con hemofilia”, añade.
En España, se estima que 319 personas sufren hemofilia B. Estos pacientes sufren episodios de sangrado -a causa de lesiones o espontáneos- que pueden provocar dolor, daños irreversibles en las articulaciones y hemorragias que pueden poner en riesgo la vida del paciente. Además, la inflamación y el sangrado recurrente en la misma articulación -principalmente en tobillos, rodillas y codos- terminan dando lugar a "articulaciones diana", cada vez más deterioradas, frágiles y propensas a nuevos sangrados, que en última instancia provoca graves daños estructurales y deformidades, dolorosas e incapacitantes. Las complicaciones más graves de la hemofilia son las hemorragias a nivel del sistema nervioso central que pueden llevar a la muerte.
El doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid), destaca que “estos concentrados proporcionarán una mayor protección en relación con las hemorragias, aumentarán la adherencia al tratamiento y mejorarán la calidad de vida de las personas con hemofilia B en todos los grupos de edad, incluidos los niños”.
Asimismo, el doctor Santiago Bonanad Boix, jefe de Sección de Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitari i Politècnic La Fe (Valencia), explica que “en el caso de la hemofilia B, eftrenonacog alfa va a conseguir muy probablemente una mejora sustancial en la calidad del cuidado médico a estos pacientes, debido a que aumenta mucho la duración del efecto clínico del fármaco en el paciente, un aspecto ya demostrado tanto en ensayos clínicos como por la experiencia registrada en otros países” .
La mayor duración de ese producto gracias a sus condiciones farmacocinéticas, según el Dr. Bonanad, “es mucho mayor de lo que teníamos hasta ahora, entre cuatro y seis veces, lo que facilita que podamos administrar dosis mucho más espaciadas en el tiempo. Hay que recordar que el tratamiento exige su administración intravenosa, con los inconvenientes que ello acarrea, y se estima que podríamos pasar de unas 100 inyecciones al año a posiblemente 20 o 25 a lo largo del año”. Esto conlleva una reducción realmente muy importante de la carga del tratamiento en el paciente, especialmente para los niños pequeños atendidos por sus padres como para las personas más mayores. “Tiene una especial indicación en aquellos grupos en los cuales la administración intravenosa supone más problemas, como son los niños muy pequeños, con dificultad de acceso a la vena para la infusión, o personas más mayores a los que les cuesta más pincharse y a veces renuncian a ponerse las inyecciones por ello. En estos grupos, quizás por inconveniencia o por dificultad de acceso venoso, ampliar los periodos de infusión puede ser una realidad y ser los más beneficiados”, afirma el Dr. Bonanad.
Todas estas características están llevando a los profesionales médicos a replantearse en la actualidad que “los factores de vida media extendida se conviertan muy probablemente el estándar de tratamiento para las personas con hemofilia, porque tienen una gran cantidad de ventajas y no encontramos inconvenientes para ninguno de ellos”, concluye el jefe de Sección de Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital La Fe.
Extenso programa de ensayos clínicos
La aprobación de eftrenonacog alfa (rFIXFc) se ha basado en el extenso programa de ensayos clínicos que demostraron la eficacia y seguridad de este tratamiento en hemofilia. Además de estar respaldado por datos clínicos, es el primer factor IX de vida media extendida con tecnología de fusión Fc con más de cinco años de experiencia en práctica clínica real. “Los estudios en vida real han confirmado que la expectativa de buen control de sangrado con este fármaco se cumple. Los datos obtenidos hasta ahora apuntan que los beneficios se van a corresponder con lo que se esperaba, aunque se seguirán haciendo más estudios para reconfirmarlos”, explica el Dr. Jiménez Yuste.
En cuanto a los ensayos clínicos, se ha tenido en cuenta el estudio pivotal B-LONG en 123 adultos y adolescentes de 12 años de edad en adelante. Los pacientes que recibieron eftrenonacog alfa (rFIXFc) como tratamiento preventivo en un intervalo de dosis de más de 14 días obtuvieron 0 sangrados en los 3 últimos meses de estudio.
En segundo lugar, se han basado en los resultados del estudio Kids B-Long que se llevó a cabo en 30 niños de menos de 12 años de edad. El tratamiento tuvo unos resultados similares a los anteriores, beneficiándose un 80% de los pacientes de una reducción de su frecuencia de dosis y alrededor del 75% de los episodios hemorrágicos se resolvieron con una sola administración.
SobieSummit, compartiendo conocimientos
Dentro de este compromiso colaborativo de Sobi, la compañía ha impulsado la celebración del SobieSummit, un encuentro virtual dirigido a hematólogos de toda España para una actualización en el abordaje y manejo de la hemofilia en nuestro país. “Este encuentro es una conjunción de aspectos teóricos, aspectos prácticos y un foro de debate alrededor de todos ellos”, explica el chairman del encuentro, el Dr. Santiago Bonanad.
“Hemos tenido la suerte de poder contar con dos expertas internacionales que tienen la experiencia en vida real con fármacos de vida media extendida, la Dra. Lynn Malec, investigadora asociada en el Instituto de Investigación de Sangre de Versiti y profesora asistente de medicina y pediatría en el Colegio Médico de Wisconsin en Milwaukee y la Dra. Elisa Mancuso, del Centro Angelo Bianchi Bonomi para la Hemofilia y la Trombosis de la Universidad de Milán (Italia)”. Además, se ha revisado dos documentos de consenso en cuanto al uso de los fármacos de vida media extendida y del manejo de la hemofilia en presencia de esta tipología de fármacos y se han presentado casos clínicos.
