- Esta designación se ha concedido basándose en los datos del estudio de fase 1b que indican que la administración intravenosa de la terapia génica en investigación fue bien tolerada y que los niveles de expresión de distrofina se mantuvieron durante un período de 12 meses en niños con distrofia muscular de Duchenne.
- La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética grave, caracterizada por la debilidad y la degeneración muscular progresiva.
Madrid, 7 de octubre de 2020 – Pfizer ha anunciado que su candidato de terapia génica en investigación (PF-06939926), que se está desarrollando para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de vía rápida (“fast track”) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). Actualmente, PF-06939926 está siendo evaluado para determinar su seguridad y eficacia en niños con DMD.
La vía rápida es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos medicamentos dirigidos a tratar o prevenir enfermedades graves que tienen el potencial de abordar una necesidad médica no cubierta. Esta designación se ha concedido basándose en los datos del estudio de fase 1b, que indican que la administración intravenosa de PF-06939926 fue bien tolerada durante el período de infusión y que los niveles de expresión de distrofina se mantuvieron durante un período de 12 meses.
"La decisión de la FDA de conceder la designación de vía rápida a nuestra terapia génica en investigación PF-06939926 subraya la urgencia de abordar una importante necesidad de tratamiento no cubierta en la distrofia muscular de Duchenne", explica Brenda Cooperstone, MD, directora de desarrollo de la unidad de enfermedades raras de Pfizer Global Product Development. "La DMD es una enfermedad grave y, los pacientes y sus familiares esperan urgentemente opciones terapéuticas. Estamos trabajando para avanzar en nuestro programa de Fase 3 lo más rápido posible".
La DMD es una enfermedad grave y potencialmente mortal ligada al cromosoma X y causada por mutaciones en el gen que codifica la distrofina, necesaria para la estabilidad y el adecuado funcionamiento de la membrana muscular. Estos pacientes presentan una degeneración muscular que empeora progresivamente con la edad hasta el punto de requerir silla de ruedas en la adolescencia temprana y, desafortunadamente, suelen sucumbir a su enfermedad cuando llegan a los veinte años.
Acerca de PF-06939926
PF-06939926 es una terapia génica en desarrollo, basada en una cápside recombinante de virus adeno-asociado de serotipo 9 (rAAV9) que lleva en su interior una versión acortada del gen de la distrofina humana (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico de músculo humano. La cápside rAAV9 fue elegida como vector debido a su potencial para dirigirse al tejido muscular. Pfizer inició el ensayo de fase 1b multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de dosis ascendente de PF-06939926 en una única infusión intravenosa en 2018 con el objetivo de evaluar la seguridad y la tolerabilidad de esta terapia génica en investigación. Otros objetivos del ensayo clínico incluyen la medición de la expresión y distribución de distrofina, así como evaluaciones de la fuerza, calidad y función muscular.
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