Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) (STO:SOBI) y Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) comunican que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha anunciado hoy un dictamen positivo recomendando1 la autorización de comercialización de Aspaveli® (pegcetacoplan) para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. La opinión positiva del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea para una decisión de aprobación.
"La decisión positiva del CHMP es un hito importante para las personas que viven con HPN en toda Europa", dijo Ravi Rao, director de investigación y desarrollo, y director médico de Sobi. "Esperamos marcar una diferencia en la vida de las personas que padecen enfermedades raras y, si la Comisión Europea aprueba este medicamento, ofrecerá a los pacientes y médicos tratantes una nueva clase de medicamentos que actúan sobre el complemento para el tratamiento de la HPN"2,3.
La resolución positiva se basa en los resultados del estudio comparativo de fase 3 PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en comparación con eculizumab a las 16 semanas en adultos con HPN que tenían anemia persistente a pesar del tratamiento con eculizumab. Los resultados se publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en marzo de 2021.4
“Sobre la base de nuestra reciente aprobación en los EE. UU., la opinión positiva del CHMP nos acerca un paso más hacia llevar este importante tratamiento a los pacientes de toda Europa”, dijo Federico Grossi, MD, PhD, director médico de Apellis. "Si se aprueba, este medicamento tiene el potencial de redefinir el tratamiento para pacientes con HPN, por lo que esperamos con interés la decisión final de la Comisión Europea".
Sobre el estudio PEGASUS
PEGASUS (APL2-302; NCT03500549) fue un estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, comparativo de dos brazos, en 80 adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). El objetivo principal de este estudio fue establecer la eficacia y seguridad de pegcetacoplan en comparación con eculizumab.
Acerca de pegcetacoplan
Este medicamento es una terapia C3 dirigida y diseñada para regular la activación excesiva de la cascada del complemento, parte del sistema inmunológico del cuerpo, que puede conducir a la aparición y progresión de muchas enfermedades graves. Empaveli está aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de adultos con HPN. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido un dictamen positivo para pegcatacoplan para el tratamiento de adultos con HPN que padecen anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. La opinión positiva del CHMP se remite ahora a la Comisión Europea para una decisión de aprobación. La terapia también está bajo investigación para otras enfermedades raras en hematología, nefrología y neurología.
Sobre Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica global que se compromete a aprovechar los avances científicos, la creatividad y la compasión para ofrecer terapias que cambian vidas. Líderes en terapias C3 dirigidas, Apellis tiene como objetivo desarrollar terapias transformadoras para una amplia gama de enfermedades debilitantes que son impulsadas por la activación excesiva de la cascada del complemento, incluidas las de hematología, oftalmología, nefrología y neurología. Para obtener más información, visite http://apellis.com.
Acerca de Sobi ™
Sobi es una empresa biofarmacéutica internacional especializada que transforma la vida de personas con enfermedades raras. Sobi proporciona acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología e indicaciones especiales. En la actualidad, Sobi emplea a aproximadamente 1.500 personas en Europa, América del Norte, Oriente Medio y Asia. En 2020, los ingresos de Sobi ascendieron a 15,3 mil millones de SEK. La acción de Sobi (STO: SOBI) cotiza en Nasdaq Stockholm. Puede encontrar más información sobre Sobi en sobi.com.
Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) está obligada a hacer pública esta información conforme el Reglamento de abuso del mercado de la UE. La información se envió para su publicación, a través de la agencia de las personas de contacto que se detallan a continuación, a las 13:15 CEST del 15 de octubre de 2021.
