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Según Víctor Jiménez Yuste, jefe de Hematología del Hospital Univ. La Paz, “el abordaje mediante la terapia génica puede suponer la curación de la enfermedad, es decir, la ausencia de necesidad de tratamiento sustitutivo. En este sentido, la terapia génica supondría además un salto cualitativo en la mejora de la calidad de vida del paciente”
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“Ha de encontrarse una fórmula equilibrada que favorezca el acceso rápido de los pacientes a la innovación y la sostenibilidad para el sistema sanitario y, para ello, se requiere del diálogo público-privado”, afirma César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios
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“El paciente con hemofilia, tanto a título individual como representado por las asociaciones de pacientes, debe tener un papel propio durante el ciclo del medicamento. Pero esta participación requiere de información, formación y de un cambio normativo y cultural que nos dé nuestro espacio”, subraya Daniel-Aníbal García de FEDHEMO
Madrid, 01 diciembre de 2021.- CSL BEHRING, líder mundial en bioterapias, junto a profesionales sanitarios, investigadores, pacientes, profesionales de la Administración Sanitaria, y la colaboración de Levin Institutional Health Affairs, se han dado cita este martes en la Jornada HemoScience - Descubre las nuevas terapias y retos actuales en la hemofilia B, con los objetivos de analizar los retos en el abordaje actual de esta patología poco frecuente, los nuevos horizontes terapéuticos en terapias avanzadas y su regulación, así como la corresponsabilidad de los pacientes en la toma de decisiones terapéuticas.
“En CSL BEHRING nuestro propósito y compromiso están fundamentados en desarrollar y poder facilitar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras en enfermedades graves y poco frecuentes que contribuyan a futuro, como es el caso de la hemofilia B”, manifestó María José Sánchez Losada, general manager Iberia de CSL BEHRING, en la presentación de la Jornada HemoScience.
Más de 300 españoles conviven con hemofilia B, una enfermedad congénita rara y cuyo tratamiento implica numerosas perfusiones sanguíneas hospitalarias al año, con un alto impacto sobre la calidad de vida de estos pacientes[i]. De acuerdo con los expertos participantes en la Jornada, el tratamiento de la hemofilia, y por extensión de la hemofilia B, ha evolucionado de forma muy importante en las últimas décadas, y hemos asistido a grandes avances e innovaciones, como la terapia génica, que plantea un cambio de paradigma en el abordaje de esta patología. Los expertos concuerdan en que todo ello ha permitido una importante mejora en la calidad de vida de los pacientes.
“En los últimos años se ha producido una auténtica revolución en los tratamientos frente a la hemofilia y cada vez más se dispone de más opciones terapéuticas que nos han permitido ofrecer una mejor calidad de vida a las personas con hemofilia B, reduciendo el número de visitas hospitalarias”, explica el doctor Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente de la SEHH y jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz. Y continúa, “el abordaje mediante la terapia génica puede suponer la curación de la enfermedad, es decir, la ausencia de necesidad de tratamiento sustitutivo. En este sentido, la terapia génica supondría además un salto cualitativo en la mejora de la calidad de vida del paciente”. A este respecto y enfocándose en la financiación y reembolso de estas terapias en hemofilia, el doctor Jiménez apunta a los factores clave que se deben tener en cuenta como “la valoración de costes evitados en terapia sustitutiva, el incremento de la calidad de vida de los pacientes al no presentar sangrados y una normalidad que permite la actividad laboral y escolar”.
Durante su intervención en la Jornada, César Hernández, jefe del departamento de Medicamentos de Uso humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios manifestaba, “Vivimos una época emocionante de la farmacología. En concreto, con la aparición de los medicamentos de terapias avanzadas (MTA), como la terapia génica, cuya investigación y desarrollo tienen una saludable vitalidad, con un gran potencial de aplicación, como el caso que nos concierne hoy, en Hemofilia B. Algunos factores catalizadores de este movimiento surgen de un favorable y acertado marco regulatorio que ha permitido, con el Reglamento de Terapias Avanzadas, dotar a su desarrollo de un alto nivel de protección de la salud humana”. Al tiempo que subrayaba, “ha de encontrarse una fórmula equilibrada que favorezca, tanto el acceso rápido de los pacientes a la innovación, como la sostenibilidad del sistema sanitario y, para ello, se requiere del diálogo público-privado.”.
Según los expertos de la primera mesa, moderada por Gloria González, subdirectora del CIMA Universidad de Navarra e investigadora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA, el Plan Nacional de Terapias Avanzadas ha demostrado facilitar un marco eficaz para su implementación durante este tiempo, pero manifiestan que necesita seguir evolucionando, ya que, paralelamente, siguen existiendo una serie de retos y posibles mejoras que necesitarían abordarse para permitir un mejor acceso a este tipo de nuevos tratamientos.
Desde el punto de vista de Jonathan Galduf, director de Market Access y Public Affairs CSL Behring Iberia, deberían reevaluarse aspectos como los relativos al número de centros autorizados, así como su formación y coordinación, los procesos regulatorios y los modelos de financiación, que “necesitarían poder abordarse para permitir que el acceso sea planificado, equitativo, seguro y eficiente y, desde una perspectiva nacional y en beneficio de los pacientes”.
Durante la segunda mesa de debate, moderada por Antonio Gómez Outes, jefe de Servicio de Cardiovascular en la División de Clínica de la AEMPS, en la que también se incorporó José Soto Bonel, director gerente en Hospital Clínico San Carlos y presidente de SEDISA, se incidió en el impacto de la incorporación de innovaciones terapéuticas en la gestión y la corresponsabilidad del paciente en la toma de decisiones terapéuticas.
En palabras de José Luis Poveda, director del Área del Medicamento y jefe de servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitari i Politècnic La Fe, “la incorporación e introducción de la terapia génica para el abordaje de la hemofilia B supone, además de una innovación disruptiva desde el punto de vista terapéutico, un cambio en el paradigma en el acceso en todo el ámbito del SNS, así como en los procesos de evaluación de los resultados que las nuevas terapias proporcionan en la práctica clínica”.
"En estos momentos, los retos obedecen a la sostenibilidad del sistema, la complejidad y la coordinación entre CCAA, hospitales y centros", considera Poveda. Y continúa, "el sistema ha incorporado las terapias avanzadas y génicas; sin embargo, de cara lo que nos pueda llegar es necesario poder articular todo, incorporando nuevos centros que tendrán que formarse en el manejo de estas terapias”. Y subrayó, “las terapias génicas avanzadas forman parte de la actividad de la Farmacia Hospitalaria, lo cual supondrá un reto que hay que afrontar"
Con respecto a la corresponsabilidad del paciente en la toma de decisiones terapéuticas, y más en concreto, sobre el creciente papel de los representantes de pacientes en la evaluación de medicamentos, Daniel-Aníbal García, presidente de FEDHEMO afirma, “El paciente con hemofilia, tanto a título individual como representado por las asociaciones de pacientes, debe tener un papel propio durante el ciclo del medicamento. Pero esta participación requiere de información, formación y de un cambio normativo y cultural que nos dé nuestro espacio. A nivel europeo y nacional se está trabajando en la participación del paciente en la evaluación del fármaco, pero donde quizás quede más recorrido, es en el desarrollo de los ensayos clínicos y en la participación del paciente en el desarrollo de las guías terapéuticas.”
SOBRE CSL BEHRING
CSL Behring es un líder mundial en bioterapias que se guía por su compromiso de salvar vidas. Centrados en cubrir las necesidades de los pacientes mediante el uso de las tecnologías más avanzadas, desarrollamos y producimos terapias innovadoras que se utilizan para tratar los trastornos de coagulación, las inmunodeficiencias primarias, el angioedema hereditario, las enfermedades respiratorias hereditarias y los trastornos neurológicos. Los productos de la compañía también se utilizan en cirugía cardíaca, en trasplantes de órganos, en el tratamiento de quemaduras y para prevenir la enfermedad hemolítica del recién nacido.
CSL Behring gestiona CSL Plasma, una de las redes de recogida de plasma más grandes del mundo. La compañía matriz, CSL Limited (ASX:CSL), con sede en Melbourne, Australia, cuenta con casi 20.000 empleados y suministra sus tratamientos que salvan vidas a pacientes de más de 60 países.
