- Más de 1.500 niños podrán recibir por primera vez un tratamiento dirigido a la causa subyacente de la fibrosis quística -
La Comisión Europea ha aprobado la extensión de la indicación de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de entre 6 y 11 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
“Es una gran noticia que KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, haya sido aprobado en la Unión Europea para estos pacientes pediátricos. Proporciona una nueva opción de tratamiento para que los médicos ayuden a tratar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad en las primeras etapas de la vida", dijo la doctora Reshma Kewalramani, CEO y presidenta de Vertex. "Este importante hito nos acerca un poco más a nuestro objetivo final de desarrollar tratamientos para todos los pacientes con FQ".
“Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor más ivacaftor ha demostrado un beneficio clínico desde su disponibilidad el año pasado para personas con FQ de 12 años o mayores”, señala el profesor Marcus A. Mall, M.D., responsable del departamento de Medicina Respiratoria Pediátrica, Inmunología y Cuidados Intensivos del Centro Médico Universitario Charité de Berlín. "La FQ es una enfermedad progresiva, en la que los síntomas y el daño orgánico se manifiestan de forma muy temprana. Como médico, valoro especialmente la aprobación de este medicamento para este grupo de edad más joven, ya que nos ayudará a tratar a los niños con FQ elegibles a partir de los 6 años".
Como resultado de los acuerdos de reembolso a largo plazo en Austria, Irlanda del Norte y Dinamarca, y las disposiciones para el acceso en sistemas de atención médica como Alemania, los pacientes elegibles en estos países tendrán acceso a la indicación ampliada del tratamiento de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, poco después de la aprobación regulatoria de la Comisión Europea. Vertex seguirá trabajando con los organismos de reembolso de toda la Unión Europea para garantizar el acceso a todos los pacientes que cumplan los requisitos.
Este medicamento también ha sido aprobado por las autoridades reguladoras de Nueva Zelanda y Suiza, donde se conoce como TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), para pacientes con FQ a partir de los 6 años de edad. Vertex continúa trabajando estrechamente con los organismos de reembolso de estos países para garantizar el acceso de todos los pacientes elegibles.
