Biogen reúne a más de 100 asistentes de todo el país en la cita de referencia en el tratamiento y abordaje de la atrofia muscular espinal (AME)
- Recientemente se ha actualizado la ficha técnica de Nusinersén, que, tras más de cuatro años desde su comercialización en España, cuenta con eficacia y seguridad probada en estudios y en práctica clínica real, y la evidencia a largo plazo demuestra que se mantiene en el tiempo, y es independiente de la edad, o el tipo de AME. [1], [2]
- El diagnóstico precoz, el inicio temprano del tratamiento, la toma de decisiones conjuntas entre pacientes y especialistas, y la adherencia al tratamiento, claves fundamentales para obtener mejores resultados en salud, según los expertos
- Preservar la función motora, la función bulbar, la funcionalidad y, en general, una mejor calidad de vida en general para los pacientes pediátricos, adolescentes y adultos, a debate como principales objetivos en el abordaje multidisciplinar de la AME
Madrid, 29 de marzo de 2022 – Biogen, compañía pionera en neurociencias, ha celebrado por cuarto año consecutivo la cita de referencia para los especialistas en atrofia muscular espinal: ‘ConnectAME’. Más de 100 asistentes procedentes de todo el país se han reunido para compartir las últimas novedades y la evidencia en práctica clínica real alrededor de esta enfermedad neuromuscular genética rara, provocada por una mutación en el gen de supervivencia de las motoneuronas 1 (SMN1).[3]
Durante la sesión han intervenido expertos de relevancia internacional para compartir su experiencia en práctica clínica real en pacientes con AME, el cambio en las expectativas de especialistas y familias en la evolución con la enfermedad durante la última década, la importancia del empoderamiento del paciente y la toma de decisiones conjuntas. Entre ellos la doctora Rocío Calvo, del Hospital Regional Universitario de Málaga; la doctora Diana Castro, de la Universidad de Texas Southwestern, Childrens Health Dallas (Texas, EE.UU); la doctora Giorgia Coratti de la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Roma (Italia); la doctora Inmaculada Pitarch, del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia; la doctora Mónica Povedano, del Hospital Universitario de Bellvitge de Barcelona; y el doctor Javier Sotoca, del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona.
La evolución en los últimos años experimentada en el ámbito del abordaje y tratamiento de la AME ha abierto nuevos horizontes tanto para los especialistas involucrados en el tratamiento multidisciplinar de esta enfermedad como para los pacientes y sus familias: “La relación con las familias con atrofia muscular espinal y la toma de decisiones con ellos ha cambiado por completo en los últimos 10 años. Los fármacos modificadores de la enfermedad nos han abierto un camino que antes no existía. Hemos pasado de una época pre-tratamiento, en la que a los pacientes con los fenotipos más graves no podíamos más que ofrecer acompañamiento, y a los supervivientes, los cuidados propios de una enfermedad progresiva y muy invalidante; a, primero optimizar los cuidados y, posteriormente, ofrecer esperanza. Superando con mucho las expectativas generadas en un primer momento”, explica la doctora Rocío Calvo, neuróloga del Hospital Regional Universitario de Málaga.
Nusinersén. el primer tratamiento aprobado para la AME, tras más de cuatro años tras su autorización y comercialización en la Unión Europea ha demostrado su eficacia y seguridad mantenida en el tiempo, independientemente de la edad del paciente con atrofia muscular espinal.1,2 Estos resultados se basan en la eficacia mantenida y el perfil de seguridad bien establecido del tratamiento, demostrados en el sólido programa de desarrollo clínico de Biogen que abarca 10 estudios.
Según los últimos datos presentados del estudio NURTURE, el tratamiento precoz y continuado con nusinersén durante una media de los 4,8 años permitió una supervivencia sin precedentes de los pacientes con AME diagnosticada de forma presintomática.[4] Los pacientes seguían conservando la función motora e incluso mostrando mejoras progresivas en comparación con la evolución natural de la enfermedad. En febrero de 2021, todos los pacientes tratados (n = 25; edad media de 4.9 años) seguían vivos y no necesitaban ventilación permanente. Además, todos los niños que alcanzaron el hito motor de ser capaces de caminar de forma independiente (muchos en un tiempo normal) han mantenido esa capacidad desde la primera vez que se observó hasta la última visita. Si no se administrase tratamiento, la mayoría de los niños con AME de tipo 1 no alcanzarían, por término medio, su segundo cumpleaños sin la ayuda de ventilación permanente.[5]
Y en el caso de pacientes adolescentes y adultos, recientemente, la Agencia Europea del Medicamento ha aprobado una actualización de la ficha técnica del medicamento, para incluir los datos obtenidos en la práctica clínica real que demuestran que el tratamiento con nusinersén mejoró o estabilizó la función motora, la función de las extremidades superiores y la capacidad de caminar en ciertos pacientes adultos con AME de tipos 2 y 3.1 Además, su eficacia en adultos se ha confirmado en un metaanálisis independiente publicado recientemente que concluye que se puede observar una mejoría de la función motora en pacientes con AME de tipo 2 y tipo 3 independientemente de la edad, el tipo de AME o del estado ambulatorio.[6]
En cuanto a la evidencia en la práctica clínica real con nusinersén, la doctora Diana Castro, neuróloga y profesora en la Universidad de Texas Southwestern destaca que: “La mejora clara en la función motora que se logra con nusinersén permite ganar nuevos hitos en el desarrollo o la estabilización de la enfermedad, lo que se traduce en una mejor calidad de vida e independencia para los pacientes. Creo que estamos en una época de avances increíbles en AME, pero todavía tenemos mucho que aprender acerca de la enfermedad como tal y la importancia del cuidado integral del paciente. Es en este punto donde las familias adquieren un papel muy importante en la toma de decisiones, de ahí la necesidad de crear una relación de confianza y respeto mutuo desde el primer día.”
La formación y actualización sobre la atrofia muscular espinal en colaboración con la comunidad científica y los especialistas de la Comunidad de AME es parte del compromiso de Biogen como compañía líder en neurociencias y pionera en el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa. Así lo explica Sérgio Teixeira, Director General de Biogen en España: “Gracias a un compromiso firme con la investigación en Neurociencias y con el objetivo de cambiar vidas, hoy desde Biogen estamos viendo cómo más de 11.700 pacientes en todo el mundo6 experimentan el cambio de la historia natural de una enfermedad devastadora como la atrofia muscular espinal. Es un orgullo compartir la experiencia en práctica clínica real de profesionales de primera línea y comprobar los resultados que obtienen día tras día en su consulta de la mano de nusinersén. Sin embargo, desde Biogen somos conscientes de que este colectivo y sus familias siguen necesitando mucha ayuda, porque la enfermedad impacta no sólo en su salud, sino también en su calidad de vida. Por eso, seguimos invirtiendo esfuerzos en comprender cada vez mejor esta enfermedad y cómo su tratamiento puede mejorar el pronóstico de todos los tipos de pacientes”.
Sobre Biogen
En Biogen, nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y suministra terapias innovadoras a nivel mundial para personas que viven con enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves, así como terapias adyacentes relacionadas. Biogen, una de las primeras empresas mundiales de biotecnología, fue fundada en 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray y los ganadores del Premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y, hoy en día, cuenta con el porfolio líder de medicamentos para tratar la esclerosis múltiple, ha introducido el primer tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal, comercializa biosimilares de biología avanzada, y se centra en el avance de programas de investigación en esclerosis múltiple y neuroinmunología, Alzheimer y demencia, trastornos neuromusculares, trastornos del movimiento, oftalmología, neuropsiquiatría, inmunología, neurología aguda y dolor neuropático.
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Burson Cohn & Wolfe (BCW) Biogen
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Referencias
[1] Ficha técnica de Spinraza (nusinersén). Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1171188001/FT_1171188001.html (último acceso: marzo 2022).
[2] Coratti G, et al. Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta‑analysis. Orphanet J Rare Dis (2021) 16:430.
[3] Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.
[4] Clinical Trials GOV. A Study of Multiple Doses of Nusinersen (ISIS 396443) Delivered to Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy (NURTURE). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02386553. [Último acceso: marzo de 2022]
[5] Crawford TO et al. Nusinersen Effect in Infants in the Presymptomatic Stage of SMA: 4.9-Year Interim of the NURTURE Study. MDA (2022) Muscular Dystrophy Association – 4th Clinical and Scientific Conference
March 13–16, 2022 | Nashville, TN
[6] Q4 and Full Year 2021 Biogen Earnings Presentation. Feb 03, 2022. Disponible en: https://investors.biogen.com/static-files/019bc8a4-527e-4565-a58b-91ef680630c1 (último acceso: febrero 2022).
