- Los resultados provisionales de seguridad y eficacia en el mundo real de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en combinación con ivacaftor muestran una mejora de la función pulmonar y una reducción del riesgo de exacerbaciones pulmonares, trasplante pulmonar y muerte en personas con fibrosis quística (FQ) -
- El estudio en personas con FQ (genotipos F/F o F/MF) tratadas con esta combinación muestra ausencia de pérdida media de la función pulmonar, después de dos años, en comparación con aquellas no tratadas con un modulador de CFTR -
- Por otro lado, los resultados de un estudio a largo plazo en la vida real muestran los beneficios de iniciar el tratamiento con ivacaftor a una edad temprana -
Vertex Pharmaceuticals ha presentado cinco resúmenes científicos sobre su portfolio de medicamentos para la fibrosis quística (FQ) en la 45ª Conferencia Europea sobre Fibrosis Quística de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS, por sus siglas en inglés), que se ha celebrado entre el 8 y el 11 de junio en Rotterdam (Países Bajos).
Vertex ha compartido el primer análisis de los datos recogidos en el Registro de Pacientes de la Fundación de FQ de Estados Unidos (CFFPR, por sus siglas en inglés) que incluye a más de 16.000 personas con FQ tratadas con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en combinación con ivacaftor durante una media de nueve meses. Se trata de un primer análisis provisional de un estudio en curso con una duración de cinco años posterior a la autorización del medicamento (resumen WS22.05). Este análisis concluyó que el tratamiento en el mundo real con este medicamento se asoció a una mejora de la función pulmonar y una reducción del 77% del riesgo de exacerbaciones pulmonares, en comparación con el nivel de referencia anterior al inicio del tratamiento, así como a una disminución del 87% del riesgo de trasplante de pulmón y un 74% menos de riesgo de muerte, en comparación con los datos recogidos de los pacientes estadounidenses en 2019. No se identificaron nuevos problemas de seguridad.
Vertex también ha presentado datos (resumen WS22.04) que comparan la tasa anual de cambio de la función pulmonar en personas con FQ de 12 años y mayores con dos mutaciones F508del (F/F) o una mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF) tratadas con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en combinación con ivacaftor en estudios pivotales y en un estudio de extensión abierto, en comparación con controles históricos emparejados por puntuación de propensión de pacientes no tratados con moduladores de CFTR (datos procedentes del Registro estadounidense de Pacientes de la Fundación de FQ). Los resultados concluyen, en promedio, la ausencia de disminución del ppFEV1 (porcentaje predicho del volumen espiratorio forzado en un segundo) durante un período de dos años en esta población tratada con la combinación elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en combinación con ivacaftor, en contraste con los descensos observados en los controles emparejados. El análisis indica, por tanto, que el tratamiento con este fármaco puede influir en el curso de la enfermedad pulmonar de la FQ.
Además, Vertex ha presentado datos de un estudio a largo plazo en el mundo real que demuestran que el inicio del tratamiento con ivacaftor entre los 6 y los 10 años preserva la función pulmonar en mayor medida que si este medicamento se empieza a tomar a una edad más avanzada (resumen WS17.03). Estos resultados muestran la importancia de la iniciación temprana con ivacaftor para los pacientes elegibles.
Estudios adicionales
Además de los estudios mencionados, Vertex ha presentado otros trabajos en la conferencia de este año que apoyan el uso temprano y a largo plazo de los moduladores de CFTR:
- Resumen WS08.04 - Resultados de un estudio en el mundo real en personas con FQ con mutaciones de función residual seleccionadas, tratadas con ivacaftor
- Resumen WS17.02 - Resultados de un estudio de extensión exploratorio, abierto y de fase 2 con lumacaftor/ivacaftor en niños con FQ de 2 a 5 años
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética, rara que acorta la vida y que afecta a más de 83.000 personas en todo el mundo. Unas 49.000 personas con FQ viven en Europa y unas 2.700 personas en España. La FQ es una enfermedad progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones de CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la fibrosis quística a hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o a provocar una escasez o ausencia de la proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que, eventualmente, cause la muerte de muchos pacientes. La esperanza de vida es, aproximadamente, de 30 años.
Para obtener información completa sobre los productos, consulte el resumen de las características de los productos, que se puede encontrar en www.ema.europa.eu.
Acerca de Vertex
Vertex es una compañía global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía cuenta con varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética, rara y potencialmente mortal, y cuenta con varios programas clínicos y de investigación en curso sobre la FQ. Además de la FQ, Vertex tiene una sólida cartera de medicamentos de molécula pequeña y terapias celulares y genéticas en investigación en otras enfermedades graves, en las que tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluido la enfermedad de células falciformes, betatalasemia, enfermedad renal mediada por variantes del gen APOL1, dolor, diabetes mellitus tipo 1, deficiencia de alfa-1 antitripsina y distrofia muscular de Duchenne.
Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts., la sede global de Vertex se encuentra ahora en el Distrito de Innovación de Boston y su sede internacional se ubica en Londres. Además, la compañía cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia y América Latina. Vertex ha recibido el reconocimiento como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluso ha sido incluida durante 12 años consecutivos en la lista de Top Employers de la revista Science y ha sido nombrada una de las 100 mejores empresas de 2021 de Seramount (antes Working Mother Media).
