Madrid, 20 de junio de 2022. AOP Health anuncia los resultados de Ropeginterferón alfa-2b en pacientes con Policitemia Vera (PV) de su estudio CONTINUATION-PV en una comunicación oral en la prestigiosa Reunión Anual 2022 de la EHA (Asociación Europea de Hematología) a cargo del Profesor Heinz Gisslinger, de la Universidad Médica de Viena, Austria.[i]
Ropeginterferón alfa-2b es un interferón monopegilado de acción prolongada (ATC L03AB15). Se administra una vez cada 2 semanas, inicialmente, o, mensualmente, tras la estabilización de los parámetros hematológicos.
AOP Health ha estado llevando a cabo un programa de desarrollo clínico pivotal, que incluye los estudios PEGINVERA, PROUD-PV y CONTINUATION-PV. Este último es un estudio abierto, multicéntrico y fase IIIb que evalúa la eficacia y la seguridad a largo plazo de Ropeginterferón alfa-2b frente a la hidroxiurea (HU) o el mejor tratamiento disponible (BAT, Best Available Treatment) en pacientes con PV que previamente participaron en el estudio PROUD-PV.
El programa de desarrollo clínico llevado a cabo por AOP Health en Europa desde 2010, condujo a las autorizaciones de comercialización de BESREMi® para el tratamiento de la PV, primero concedidas por la Comisión Europea en 2019, posteriormente por Suiza, Liechtenstein, Israel, Taiwán, Corea y, más recientemente, por la FDA estadounidense en noviembre de 2021.
La presentación durante la Reunión Anual de la EHA 2022 se centró en los resultados relevantes para los pacientes tras este tratamiento a largo plazo (hasta 7,5 años):
Síntomas/Calidad de vida: sólo una minoría de pacientes (15,7%) tratados con Ropeginterferón alfa-2b experimentaron síntomas relacionados con la enfermedad y menos de 8 de cada 10 pacientes tuvieron que someterse a una flebotomía para mantener los niveles de hematocrito durante su último año de tratamiento.
Modificación de la enfermedad: Además, el tratamiento con Ropeginterferón alfa-2b condujo a la reducción de la carga del alelo mutado JAK2, causante de la enfermedad, por debajo del 1% en una proporción considerable de pacientes (>20%). Y lo que es más importante, la supervivencia libre de eventos, definida como muerte, trombosis o progresión de la enfermedad durante todo el periodo de tratamiento de 7,5 años, fue significativamente mejor en el grupo de de Ropeginterferón alfa-2b, ya que sólo 5 de 95 pacientes experimentaron un acontecimiento, mientras que en el grupo de control se observó tal acontecimiento en 12 de 74 pacientes. (p=0.04).
"Los resultados del CONTI-PV tras 7,5 años de tratamiento aportan una prueba más del valor añadido de BESREMi® para los pacientes que padecen PV. Estamos muy orgullosos de que nuestro trabajo no solo haya proporcionado el primer interferón con aprobación regulatoria para cualquiera de las neoplasias mieloproliferativas, sino que también haya contribuido a un cambio de paradigma en el tratamiento", afirma el Dr. Christoph Klade, director científico de AOP Health.
El profesor Jean-Jacques Kiladjian, de París, autor principal del trabajo, añade: "Desde su primera aprobación en Europa en 2019, Ropeginterferón alfa-2b se ha convertido en la terapia de primera línea de elección para muchos pacientes con PV. La sorprendente respuesta molecular de JAK2 y la tasa extremadamente baja de progresión de la enfermedad y de trombosis sugieren que Ropeginterferón alfa-2b podría ser la mejor opción de tratamiento disponible para la modificación de la enfermedad, lo que podría traducirse en una mejora de la supervivencia e incluso en la posibilidad de interrumpir el tratamiento para algunos pacientes."
Sobre BESREMi®[ii]
BESREMi® es un interferón de prolina monopegilado de acción prolongada (ATC L03AB15). Sus propiedades farmacocinéticas únicas ofrecen un nuevo nivel de tolerabilidad. BESREMi® está diseñado para ser convenientemente autoadministrado por vía subcutánea con una pluma una vez cada dos semanas, o mensualmente tras la estabilización de los parámetros hematológicos. Se espera que esta pauta de tratamiento dé lugar a una mayor seguridad, tolerabilidad y adherencia generales en comparación con los interferones pegilados convencionales.
Ropeginterferón alfa-2b fue descubierto por PharmaEssentia, un socio de larga trayectoria de AOP Orphan. En 2009, AOP Health obtuvo la licencia de los derechos exclusivos para el desarrollo clínico y la comercialización de Ropeginterferón alfa-2b en la PV y otras NMP como la leucemia mieloide crónica (LMC) para los mercados de Europa, la Comunidad de Estados Independientes (CEI) y Oriente Medio.
Sobre Policitemia Vera
La policitemia vera (PV) es un cáncer poco frecuente de las células madre productoras de sangre en la médula ósea que provoca un aumento crónico de glóbulos rojos, blancos y plaquetas. Esta enfermedad aumenta el riesgo de trastornos circulatorios como la trombosis y la embolia, sus síntomas provocan una reducción de la calidad de vida y, a largo plazo, puede progresar a mielofibrosis o transformarse en leucemia. Aunque el mecanismo molecular que subyace a la PV sigue siendo objeto de intensas investigaciones, los resultados actuales apuntan a que las células madre productoras de sangre en la médula ósea presentan un conjunto de mutaciones adquiridas, siendo la más importante una forma mutante de JAK2 que constituye el clon maligno.
Los objetivos más importantes del tratamiento de la PV son conseguir recuentos sanguíneos saludables (hematocrito inferior al 45%), mejorar la calidad de vida y ralentizar o retrasar la progresión de la enfermedad.
Sobre AOP Health
El Grupo AOP Health incorpora varias empresas, entre ellas AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, con sede en Viena, Austria ("AOP Health"). El Grupo AOP Health es el pionero europeo en terapias integradas para enfermedades raras y en cuidados críticos. En los últimos 25 años, el Grupo se ha convertido en un proveedor consolidado de soluciones terapéuticas integradas que opera desde su sede en Viena, sus filiales y oficinas de representación en toda Europa y Oriente Medio, así como a través de socios en todo el mundo. Este desarrollo ha sido posible gracias, por un lado, a un alto nivel de inversión en investigación y desarrollo y, por otro, a una orientación muy coherente y pragmática hacia las necesidades de todas las partes interesadas, especialmente los pacientes y sus familias, así como los profesionales sanitarios que los tratan.
[i] Ropeginterferon alpha-2b achieves patient-specific treatment goals in Polycythaemia Vera: final results from the PROUD-PV/CONTINUATION-PV studies. Heinz Gisslinger, Christoph Klade, Pencho Georgiev, Dorota Krochmalczyk, Liana Gercheva-Kyuchukova, Miklos Egyed, Petr Dulicek, Arpad Illes, Halyna Pylypenko, Lylia Sivcheva, Jiří Mayer, Vera Yablokova, Kurt Krejcy, Victoria Empson, Hans C. Hasselbalch, Robert Kralovics, y Jean-Jacques Kiladjian para el Grupo de Estudio PROUD-PV, Asociación Europea de Hematología EHA, 27ª Reunión Anual Junio 2022 Disponible en: Enlace al abstract
[ii] Ficha técnica de Besremi®. Disponible en https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf
