-- El TENMO es una enfermedad rara y autoinmune caracterizada por ataques graves, recurrentes e irreversibles que afectan al sistema nercioso central (SNC) y que pueden causar ceguera, parálisis e incluso la muerte [i] –

--UPLIZNA® (inebilizumab) es el primer y único tratamiento aprobado por la Comisión Europea dirigido a la reducción de los linfocitos B y que ha demostrado una disminución significativa de los ataques asociados a esta enfermedad[ii]^,[iii]–

-- Está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone aproximadamente el 60-75% de los pacientes con esta enfermedad[iv] -

-- Se estima que alrededor de 400 personas padecen TENMO en España[v] –

Horizon Therapeutics, una compañía biotecnológica global dedicada a la investigación de medicamentos innovadores que abordan las necesidades de las personas con enfermedades raras, autoinmunes e inflamatorias graves, anuncia que UPLIZNA® (inebilizumab) ha recibido la resolución positiva de financiación por parte del Ministerio de Sanidad. Se trata del primer y único tratamiento aprobado y financiado en España con indicación para tratar el TENMO. Esta enfermedad rara y autoinmune es causada por una inflamación del sistema nervioso central y se caracteriza por presentar ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera¹.

Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75% de los pacientes con esta enfermedad⁴. Es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen del TENMO, y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad^2,3

"Esta resolución positiva de financiación es el resutlado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, quien ha comprendido las necesidades de los paciente con TENMO y la urgencia de Horizon Therapeutics en propocionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora noc ontaban con ninguna opción terapéutica aproada dispoble", señala Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics. "Estamos muy orgullosos de llegar a España poniendo a disposición de los pacientes este tratamiento fruto de nuestro compromiso con la innovación y las enfermedades raras" añade. 

Una de las principales características del TENMO es la aparición de ataques recurrentes, impredecibles e irreversibles. Se calcula que el 90% de las personas que padece esta enfermedad continúa sufriendo ataques en los cinco años siguientes al ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados[i]. Incluso un solo ataque puede provocar daños graves e irreversibles, y cada ataque posterior puede empeorar el daño causado por el anterior[ii]. El TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal. Los linfocitos B juegan un papel central en el TENMO, por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por esta enfermedad^2,3,[iii]. Este nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente los posibles ataques.

En el ensayo clínico pivotal N-MOmentum (2014-000253-36), el mayor ensayo sobre TENMO hasta la fecha, este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. El 89% de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83% de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más^2,3.

Importancia del diagnóstico precoz y del tratamiento adecuado

El TENMO se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple (EM)[iv]. De hecho, el 41% de los pacientes con TENMO afirma haber recibido un diagnóstico inicial erróneo de EM[v]. Como señalan los expertos, el diagnóstico diferencial del TENMO y la EM es importante porque los tratamientos de la EM pueden ser ineficaces o incluso pueden agravar el TENMO[vi].

Además, a diferencia de otras enfermedades autoinmunes, las personas que padecen TENMO a menudo no consiguen recuperarse de los ataques, lo que puede derivar en una discapacidad permanente debido al daño acumulado[vii]: "El trastorno del epectro de la neuromielitis óptica, también conocido por sus siglas en español como TENMO, en una enfermedad "rara y grave", causada por el ataque del sistema inmune a los nercios ópticos y a la médula espinal, aunque también puede afectar a otras áreas del cerebro. Cursa con brotes que pueden producir ceuera, parálisis en las piernas o los brazos, hipo y vómitos incontrolables y problemas serios para caminar. Aunque no existe una cura para la enfermedad, ya existen tratamientos que nos permiten prvenir estos brotes, tiene un buen perfil de seguridad en pacientes con TENMO y solo supone dos infusiones cada seis meses, por lo que representa un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad" afirma la Dra. Lucienne Costa-Frossard França, neuróloga del CSUR de Esclerosis Múltiple del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid). 

Sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO)

TENMO es el término que se usa para referirnos a la neuromielitis óptica y a los síndromes relacionados.

El TENMO es una enfermedad autoinmune neuroinflamatoria, grave y rara que ataca al nervio óptico, la médula espinal, el cerebro y el tronco encefálico[viii]^,1. La pérdida de visión, la parálisis, la pérdida de sensibilidad, la disfunción de la vejiga y los intestinos, y el dolor son algunos de los síntomas frecuentemente asociados a esta patología¹⁰. El TENMO está causado por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal. Clínicamente, este daño se traduce como un ataque de TENMO y puede afectar al nervio óptico, la médula espinal y al cerebro[ix]^{, [x]}. De hecho, cada ataque de TENMO puede provocar más daño acumulado y discapacidad[xi]^,[xii]. Las consecuencias del TENMO van más allá de la repercusión clínica y suponen un impacto físico, funcional y psicológico en la calidad de vida de los pacientes^9,[xiii].

[i] Wingerchuk DM, Hogancamp WF, O’Brien PC et al. The clinical course of neuromyelitis optica (Devic’s syndrome). Neurology. 1999;53(5):1107-1114. doi:10.1212/ wnl.53.5.1107

[ii] Jiwon O and Levy M. Neuromyelitis Optica: An Antibody-Mediated Disorder of the Central Nervous     System. Neurology Research International. 2012;2012:460825

[iii] Contetti EC, Correale J. Neuromyelitis optica spectrum disorders: from pathophysiology to therapeutic strategies. Journal of Neuroinflammation. 2021;18:208

[iv] Mealy MA, Wingerchuk DM, Greenberg BM et al. Epidemiology of neuromyelitis optica in the United States: a multicenter analysis. Arch Neurol. 2012;69(9):1176–1180

[v] Beekman J, et al. Neuromyelitis optica spectrum disorder: Patient experience and quality of life. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2019;6(4):e580. Published 2019 Jun 20. doi:10.1212/NXI.0000000000000580

[vi] Uzawa A, Mori M, Hayakawa S et al. Different responses to interferon beta-1b treatment in patients with neuromyelitis optica and multiple sclerosis. Eur J Neurol. 2010;17(5):672–676

[vii] Borisow N, Mori M, Kuwabara S, Scheel M and Paul F. Diagnosis and Treatment of NMO Spectrum Disorder and MOG-Encephalomyelitis. Front. Neurol. 2018;9:888

[viii] Ajmera MR, Boscoe A, Mauskopf J, Candrilli SD, Levy M. Evaluation of comorbidities and health care resource use among patients with highly active neuromyelitis optica. J Neurol Sci. 2018; 384:96-103

[ix] Liu Y, et al. A tract-based diffusion study of cerebral white matter in neuromyelitis optica reveals widespread pathological alterations. Mult Scler. 2011;18(7):1013-1021.

[x] Duan T, Smith AJ, Verkamn AS. Complement-independent bystander injury in AQP4-IgG seropositive cytotoxicity. Acta Neuropathologica Comm. 2019;7(112).

[xi] Kimbrough DJ, et al. Treatment of neuromyelitis optica: review recommendations. Mult Scler Relat Disord. 2012;1(4):180-187

[xii] Baranello RJ, Avasarala JR. Neuromyelitis optica spectrum disorders with and without aquaporin 4 antibody: Characterization, differential diagnosis, and recent advances. J Neuro Ther. 2015;1(1):9-14

[xiii] Kazuo Fujihara, et al, Patient-reported burden of symptoms in neuromyelitis optica: A secondary analysis on pain and quality of life, Journal of the Neurological Sciences, Volume 428, 2021, 117546, ISSN 0022-510X, https://doi.org/10.1016/j.jns.2021.117546

[i] What is NMO? Guthyjacksonfoundation.org. www.guthyjacksonfoundation.org/neuromyelitis-optica-nmo/ Accessed March 15, 2022.

[ii] Rensel M, Zabeti A, Mealy M et al. Long-term efficacy and safety of inebilizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder: Analysis of aquaporin-4–immunoglobulin G–seropositive participants taking inebilizumab for ⩾4 years in the N-MOmentum trial. Multiple Sclerosis Journal. 2021:135245852110472

[iii] Cree BA, Bennett JL et al. Inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (N-Momentum): a double-blind, randomised placebo-controlled phase 2/3 trial. The Lancet. 2019;394:1352-63.

[iv] What We Know About NMO. Sumairafoundation.org. Accessed Aug. 2, 2022. https://www.sumairafoundation.org/what-to-know-about-nmo/

[v] Sepúlveda M. et al. Epidemiology of NMOSD in Catalonia: Influence of the new 2015 criteria in incidence and prevalence estimates. Multiple Sclerosis Journal. 2018, Vol. 24(14) 1843–1851

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