Con motivo del Día Mundial de la Enfermedades Raras, que se celebra el próximo 28 de febrero, Sobi presenta un documento enfocado en las patologías poco frecuentes hematológicas, que recoge propuestas de valor destinada a optimizar la experiencia de los pacientes.
El documento ha sido elaborado por un comité de expertos del ámbito de la gestión, la hematología, la farmacia hospitalaria y los pacientes. Cribado neonatal y diagnóstico temprano, formación y atención integral, protocolos homogéneos, digitalización, big data, medicina personalizada, mejora del acceso y humanización son las claves para avanzar.
Sobi, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, presenta el documento con “El Viaje del Paciente con Enfermedades Raras Hematológicas”, con el objetivo de aportar una visión real sobre la situación, la calidad y las condiciones actuales de la atención que reciben los pacientes con enfermedades raras hematológicas como la hemofilia, la trombocitopenia inmune primaria (PTI) o la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
La presentación del documento ha tenido lugar este 21 de febrero, en un acto presencial en el Ilustre Colegio de Médicos de Madrid con la presencia de Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi; Rosa María Romero, presidenta de la Comisión de Sanidad y Consumo del Congreso de los Diputados; Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente 2º de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), jefe de servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del documento; Icíar Martínez López, farmacéutica hospitalaria y coordinadora de la Unidad de Diagnóstico molécula y Genética Clínica en el Hospital Universitario de Son Espases de Palma de Mallorca; Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia; Jordi Cruz, representante de la Asociación de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna de España; y Juan Carrión Presidente de la Federación Española de las Enfermedades Raras.
“El próximo 28 de febrero es el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Es un buen momento para destacar la necesidad de trabajar por una sociedad más inclusiva y sostenible. Este propósito lo conseguiremos si, a su vez, logramos mejorar la vida de las personas con enfermedades minoritarias. Es el objetivo del trabajo que hemos realizado con los expertos que han participado en la elaboración de este documento y que inciden en dos cuestiones clave: humanización y atención integral”, afirma Román Latorre, director general de Sobi Iberia.
El documento, avalado por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), identifica las posibles mejoras en las distintas fases del viaje del paciente con enfermedades raras, las cuales se integran en siete grandes áreas: el valor de los programas de cribado y el diagnóstico temprano; la formación, pilar para la atención integral; los protocolos homogéneos y práctica clínica multidisciplinar; la digitalización del sistema sanitario y aplicación de recursos innovadores; el uso del “big data” para el avance de la investigación y la atención clínica; la mejora del acceso y la medicina personalizada; y la humanización de la atención a los pacientes. Sobi define las propuestas de estas áreas con el objetivo optimizar la experiencia del paciente con una enfermedad rara hematológica.
“Las EERR hematológicas implican un proceso emocional que involucra aspectos personales, familiares y ambientales. El abordaje asistencial requiere aún más de un enfoque holístico y biopsicosocial a las necesidades de cada paciente y sus familias”, subraya Víctor Jiménez Yuste, coordinador del documento.
La elaboración del documento se enmarca en el programa institucional “acERCa las enfermedades raras” de Sobi con el fin de establecer canales de comunicación con sanitarios, profesionales del entorno educativo y laboral, administraciones y pacientes, para que unan y que la suma de sus conocimientos pueda contribuir a mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades minoritarias.
“El reto se encuentra en que todos los que trabajamos con enfermedades raras pongamos en contexto este tipo de patologías y las características de los medicamentos huérfanos: número reducido de pacientes, tratamientos condicionados… Esta realidad no siempre es comprendida, en toda su dimensión. Y este es el objetivo de documentos como el que presentamos hoy, relacionado con las enfermedades raras hematológicas”, destaca Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi.
Fruto del trabajo realizado, destacan las siguientes propuestas:
El valor de programas de cribado y el diagnóstico temprano
El documento destaca la importancia de agilizar los diagnósticos y para ello propone homogeneizar los programas de cribado, así como agilizar las evaluaciones en cuanto a la posible inclusión de nuevas patologías candidatas; asegurar el acceso equitativo a estudios genéticos a pacientes y familiares; y poner en marcha la especialidad de genética clínica, debido a que es una herramienta básica que permite realizar diagnósticos precoces y precisos.
La formación, pilar para la atención integral
La diversidad y la complejidad de las enfermedades rara hematológicas hacen imprescindible los planes de formación, los cuales están dirigidos a profesionales sanitarios implicados en el abordaje de estas patologías; a los pacientes y sus familias, con el objetivo de promover la figura del paciente experto; y la necesidad de ampliar las iniciativas de formación a los cuidadores.
Protocolos homogéneos y práctica clínica multidisciplinar
El abordaje de las enfermedades raras hematológicas requiere de la colaboración entre distintos perfiles y especialidades. Es por ello por lo que los expertos sugieren el impulso de una estrategia nacional para la atención integral, haciendo hincapié en distintas sugerencias aplicables a todos los procesos que intervienen en el viaje del paciente, proponen la importancia de establecer un protocolo de derivación del paciente con enfermedades raras hematológicas a los CSUR y la oportunidad para crear centros CSUR especializados en HPN o PTI; implementar la figura del gestor de gastos que ayude a optimizar la atención integral; y garantizar el paso de la edad pediátrica a la edad adulta a través de unidades multidisciplinares
Digitalización sistema sanitario
Sobi propone apostar por las nuevas estrategias y recursos tecnológicos del sector sanitario, debido a la actual relevancia que tienen en la asistencia y gestión sanitaria y en la optimización de recursos. Por ello, aboga por una historia clínica digital interoperable a nivel nacional que ayude a favorecer la comunicación y la coordinación entre niveles asistenciales; y la posibilidad de monitorizar al paciente a distancia para mejorar su seguimiento y garantiza una atención integral.
Uso del Big Data
En la actualidad, existen muy pocos datos disponibles sobre las enfermedades rara hematológicas debido a su baja prevalencia. Por lo tanto, los expertos coinciden en la importancia de normalizar la recogida de información relativa a los pacientes con enfermedades raras, con el objetivo de incluir estos datos en herramientas como el Registro de Pacientes de Enfermedades Raras promovido por el Instituto de Salud Carlos III o la plataforma Vatermed (Sistema de información de Valor Terapéutico de Medicamentos) para garantizar el acceso a los mejores estándares de salud.
Además, los expertos también sugieren la utilización del big data y de la inteligencia artificial para optimizar los procesos y la toma de decisiones, así como para acelerar los desarrollos diagnósticos y terapéuticos.
Mejorar el acceso y apostar por la medicina personalizada
Los expertos coinciden en la urgencia de un cambio de modelo que sea más ágil, predecible y eficiente. Por ello, sugieren establecer un procedimiento especial para la financiación de medicamentos huérfanos. Además, inciden en la necesidad de incentivar y potenciar la investigación en enfermedades raras hematológicas desde las administraciones.
La apuesta por la medicina personalizada es importante en el caso de la hemofilia. Por un lado, a través de la investigación de fármacos desarrollados a partir de terapia génica, y, por otro lado, la necesidad de optimizar el tratamiento de forma individualizada, con el objetivo de alcanzar un sangrado cero. Por otro lado, los pacientes con PTI consideran que algunos aspectos de la patología deberían protocolizarse más, como por ejemplo las pautas de estrategia terapéutica o el grado de información proporcionada.
Humanización de la atención a los pacientes
El abordaje asistencial de las enfermedades raras requiere un enfoque holístico y biopsicosocial de las necesidades de cada paciente y sus familias, ya que estas enfermedades suelen ser crónicas, progresivas, degenerativas y conllevar altos niveles de discapacidad. Por lo tanto, los expertos destacan la importancia de desarrollar una estrategia nacional que incluya una perspectiva humanizadora de la atención asistencial, entendiendo esta humanización como una cuestión que atienda a la dignidad de las personas y sus sentimientos.
Para más información, puede descargar el informe aquí:
Sobi
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.500 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio y Asia. En 2020, los ingresos ascendieron a 15.300 millones de coronas suecas. La acción de Sobi (STO:SOBI) cotiza en el Nasdaq de Estocolmo. Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIn y YouTube.
NP-26111 (Febrero de 2023)
Contactos:
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