--Se trata de una nueva opción de tratamiento para las personas con esta enfermedad hepática rara en el Espacio Económico Europeo--
--Es el primer y único tratamiento que ha demostrado mejoras significativas en la respuesta bioquímica, la normalización de la fosfatasa alcalina y la reducción del prurito frente al placebo1--
Madrid, viernes 21 de febrero de 2025 – Gilead Sciences ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización condicional de comercialización de seladelpar para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en adultos que no responden adecuadamente a este tratamiento, o en monoterapia para aquellos que no lo toleran. La aprobación de Seladelpar (fármaco con la designación de medicamento huérfano) permitirá ofrecer una opción de tratamiento importante para las personas que viven con esta enfermedad hepática rara en el Espacio Económico Europeo (EEE).
“Esta decisión refuerza el beneficio clínico y el valor de este fármaco, que proporciona una nueva alternativa terapéutica para los pacientes europeos con CBP”, señala la Dra. María Carlota Londoño, hepatóloga del Hospital Clínic de Barcelona. “En Europa, hay muchas personas que no logran una respuesta adecuada con los tratamientos de primera línea; sin embargo, esta terapia contribuye a cubrir esta necesidad no cubierta”.
La colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad autoinmune rara y crónica de los conductos biliares que afecta a, aproximadamente, 15 de cada 100.000 personas en Europa.2 Es más frecuente en mujeres y provoca daños en el hígado que pueden evolucionar hacia una insuficiencia hepática, especialmente si no se trata. Sus síntomas más comunes son el prurito (picor crónico) y la fatiga, que en algunos casos pueden llegar a ser debilitantes. Actualmente, no existe una cura para la CBP, por lo que los tratamientos se centran en frenar la progresión de la enfermedad y reducir los síntomas asociados a la colestasis (flujo biliar alterado), como el prurito colestásico. La eficacia del tratamiento se mide, principalmente, a través de la mejora en los análisis bioquímicos del hígado, incluyendo la normalización de los niveles de fosfatasa alcalina (ALP, por sus siglas en inglés), un marcador clave para medir la progresión de la enfermedad.3
“Las personas que viven con CBP en Europa llevan años esperando avances en el tratamiento. Hasta ahora, no existía una opción aprobada que abordara tanto los biomarcadores de la enfermedad subyacente como el prurito, un síntoma común y, en muchos casos, incapacitante. Esto cambia con la autorización condicional de esta terapia que ha demostrado su capacidad para tratar la enfermedad y reducir el picor”, señala el Dr. Timothy Watkins, Vice President, Clinical Development of Inflammation Therapeutics en Gilead Sciences. “Colaboraremos con las autoridades sanitarias europeas para hacer llegar este prometedor tratamiento a todas las personas que lo necesiten”.
La decisión de la CE se basa en la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en diciembre de 2024, así como en los resultados del estudio pivotal de fase 3 RESPONSE, controlado con placebo. Según los datos, el 62 % de los participantes tratados con seladelpar alcanzaron el objetivo primario de respuesta bioquímica compuesta a los 12 meses, frente al 20 % de los que recibieron placebo. Además, el 25 % de los pacientes que han recibido el tratamiento, lograron la normalización de los valores de ALP, algo que no se observó en ningún paciente del grupo placebo.1
Uno de los objetivos secundarios clave del estudio pivotal RESPONSE fue el cambio en la puntuación de prurito a los 6 meses, donde la terapia mostró una reducción estadísticamente significativa en comparación con placebo. Los pacientes con prurito moderado o severo experimentaron una mejora de 3,2 puntos en la escala de prurito de 0 a 10, frente a una reducción de 1,7 puntos con placebo, un cambio clínicamente relevante. En cuanto a la seguridad, no se registraron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento, según la evaluación de los investigadores del estudio. Los efectos adversos más frecuentes, que afectaron al menos al 5 % de los participantes en el grupo del fármaco para CBP y con una incidencia ≥ 1 % superior a la del grupo placebo, fueron dolor de cabeza, náuseas, y dolor y distensión abdominales.1
Gilead está colaborando con las autoridades sanitarias europeas para garantizar que las personas con colangitis biliar primaria aptas puedan acceder a este tratamiento lo antes posible. Su autorización definitiva dependerá de la verificación y confirmación de su beneficio clínico en ensayos adicionales. Fuera del Espacio Económico Europeo (EEE), obtuvo la aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en agosto de 2024. Recientemente, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobó el fármaco en enero de 2025. Además, su revisión regulatoria sigue en curso en Canadá y Australia.
