En el marco del XXXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), celebrado en Málaga los días 26, 27 y 28 de octubre, se han presentado los resultados del estudio ASPIRE, que confirman la eficacia y seguridad a largo plazo de Elocta® (factor VIII de coagulación recombinante humano, proteína de fusión Fc - rFVIIIFc), además del mantenimiento de una tasa anual de sangrados (TAS) baja en el tratamiento profiláctico de dichos pacientes[i].
ASPIRE es la extensión en marcha del estudio en fase III A-LONG y Kids A-LONG[ii] que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de Elocta® (efmoroctocog alfa) en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A grave. Ha contado con la participación de 67 pacientes, de los que 36 provienen del ensayo pivotal A-LONG y 31 del estudio Kids A-LONG de 12 países europeos: España, Reino Unido, Irlanda, Austria, Italia, Alemania, Polonia, Francia, Bélgica, Suecia, Suiza y Países Bajos.
Dicho estudio de extensión ha utilizado protocolos menos estrictos que los anteriores estudios pivotales, lo que ha permitido un tratamiento más personalizado y, por ello, tanto los resultados de eficacia como la pauta posológica, se acercan más a la práctica clínica real.
Los resultados fueron presentados durante el Congreso por la doctora María Teresa Álvarez-Román, jefa de Sección de Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz (Madrid). “Este estudio confirma la seguridad y la eficacia a largo plazo de rFVIIIFc manteniendo una tasa anualizada de sangrados (TAS) baja con menos infusiones a la semana. Todo ello le convierte en una buena opción para nuestros pacientes, a los que proporciona una mayor protección frente al sangrado con un menor número de infusiones y posiblemente con menos inmunogenicidad”, afirmó.
Nueva evidencia científica en el Hospital Virgen del Rocio de Sevilla
Durante el XXXIII Congreso Nacional de la SETH, parte del equipo del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen del Rocio presentaron los resultados de una serie de casos clínicos de la práctica clínica habitual de dicho hospital, que corroboraron que Elocta (efmoroctocog alfa), a largo plazo, reduce las dosis mensuales y el número de infusiones sin aumentar los eventos hemorrágicos, ni disminuir los niveles valle de factor VIII.
Se realizó el seguimiento de 6 pacientes con hemofilia A grave en profilaxis, en los que se realizó un cambio de factor VIII recombinante de vida media prolongada. Los resultados preliminares señalan que el cambio a rFVIIIFc permitió disminuir de forma significativa el número de infusiones y el consumo de unidades[i], que supuso un ahorro de más de 12.000 euros mensuales para el hospital.
En palabras del Dr. Ramiro Núñez, médico adjunto de la Unidad de Hemofilia del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen del Rocio, “se está asistiendo a novedades en el tratamiento de la hemofilia que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes. La disponibilidad de factores de vida media extendida permitirá el aumento de los intervalos de administración de estos tratamientos, que se traduce en un menor número de infusiones con el consiguiente beneficio del paciente”.
“Estamos en disposición de personalizar la profilaxis en función del perfil de cada paciente de manera que, por ejemplo, pacientes muy activos se pueden beneficiar de aumentar los niveles de factor minimizando el riesgo de padecer eventos hemorrágicos. La adherencia al tratamiento es otro de los objetivos que pueden mejorar con este tipo de factores ya que la reducción de las infusiones presumiblemente puede ayudar al mejor cumplimiento de las prescripciones médicas”, añadió el Dr. Núñez.
