La EMA otorga el estatus de evaluación acelerada a lanadelumab, de Shire, para la prevención de crisis en pacientes con angioedema hereditario de 12 años en adelante
- La evaluación acelerada de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) permite a Shire reducir el período de revisión de 210 días a 150 días
- La biotecnológica tiene previsto presentar la solicitud de registro en la UE en las próximas semanas
- El angioedema hereditario es un trastorno genético raro que provoca hinchazón invalidante, dolorosa y a veces potencialmente mortal en diversas partes del cuerpo1
- Los recientes hitos normativos logrados por lanadelumab en los EE. UU. y la UE refuerzan el liderazgo de Shire en el ámbito de las enfermedades raras gracias a su innovadora cartera de 15 programas en sus últimas fases de desarrollo
Madrid, 11 de abril de 2018- La biotecnológica Shire, líder mundial en enfermedades raras, ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado el estatus de evaluación acelerada al fármaco lanadelumab (SHP643), un tratamiento en fase de investigación que se está evaluando para la prevención de crisis de angioedema en pacientes de 12 años o más con angioedema hereditario (AEH).
“La decisión de la EMA, junto con la reciente designación de revisión prioritaria por parte de la FDA de EE. UU., afianza la dedicación de Shire al desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas para los pacientes que padecen AEH”, afirmó Andreas Busch, Ph.D., Vicepresidente Ejecutivo, Jefe de I+D de Shire. “Lanadelumab es el primer anticuerpo monoclonal en fase de investigación estudiado para el tratamiento del AEH; emplea un mecanismo de acción novedoso que inhibe la calicreína plasmática para prevenir las crisis de AEH. Esperamos cumplir todo el proceso de revisión normativa con lanadelumab, mientras nos esforzamos por aportar soluciones innovadoras a los pacientes que más las necesitan”.
El AEH es un trastorno genético raro que afecta a 1 de cada 10 000-50 000 personas en todo el mundo1,2. La enfermedad provoca crisis recurrentes de edema (hinchazón) en varias partes del cuerpo, como el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta que pueden resultar invalidantes y dolorosas1,3,4. Las crisis que obstruyen las vías respiratorias son potencialmente mortales por asfixia 1,3,4,5.
Shire tiene previsto presentar la solicitud de registro en la UE en las próximas semanas. El estatus de evaluación acelerada otorgado por el CHMP a una autorización de comercialización presentada en el marco del procedimiento europeo centralizado, reduce el período de revisión de 210 a 150 días. La EMA otorga el estatus de evaluación acelerada a una solicitud de registro si estima que el producto es de gran interés para la salud pública y presenta innovación terapéutica.
El programa de desarrollo clínico del tratamiento del AEH en fase de investigación de Shire incluye datos de cuatro ensayos clínicos, entre ellos el estudio fundamental de fase III HELP™, para evaluar la eficacia y la seguridad, junto con los datos intermedios de su estudio de prolongación. HELP, el estudio más grande para la prevención del AEH realizado hasta la fecha, reclutó a un total de 125 pacientes de 12 años o más con AEH de tipo I/II. Este estudio demostró que la administración por vía subcutánea de 300 mg de lanadelumab una vez cada dos semanas reducía un 87 % la frecuencia media de las crisis de AEH. Además, un criterio de valoración exploratorio, que exigirá más estudios de confirmación, demostró que durante la fase de estado estacionario del ensayo (día 70-182) se logró una reducción de las crisis del 91 % y que 8 de cada 10 pacientes lograron un estado libre de crisis. En este estudio no se han notificado acontecimientos adversos graves ni fallecimientos relacionados con el tratamiento. El acontecimiento adverso más frecuente fue dolor en el lugar de inyección (29,3 % con placebo y 42,9 % en todos los grupos de lanadelumab).
“Es muy buena noticia que la solicitud de registro en la UE de lanadelumab pueda ser realizada por el procedimiento de evaluación acelerada. Supone poder ofrecer cuanto antes a los pacientes con AEH la posibilidad de prevenir ”las crisis de AEH empleando un fármaco que ofrece un novedoso enfoque terapéutico, utilizando la vía subcutánea y con una posología que facilita la adherencia al tratamiento”, señala Dolores Hernández F. de Rojas, Jefe de Servicio de Alergia del Hospital Universitario La Fe en Valencia.
Shire, compañía biotecnológica líder mundial en enfermedades raras, está muy comprometida con el desarrollo de tratamientos que ayudan a abordar las necesidades individuales de los pacientes con enfermedades raras de todo el mundo. La empresa ha recibido el estatus de revisión prioritaria otorgado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU., el estatus de revisión prioritaria y la designación de medicamento huérfano de la Administración de Productos Terapéuticos en Australia y el estatus de revisión prioritaria de Health Canada para la evaluación de lanadelumab en el tratamiento del AEH. En 2017 Shire recibió las designaciones de terapia innovadora, medicamento huérfano y evaluación rápida otorgadas por la FDA para cinco tratamientos de enfermedades raras. Estamos seguros de que los programas de Shire que se encuentran en las últimas fases de desarrollo obtendrán resultados igualmente exitosos.
Acerca de lanadelumab
El lanadelumab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano en investigación que se une específicamente a la calicreína plasmática y la inhibe6; se está desarrollando como tratamiento para la prevención de las crisis de angioedema en pacientes a partir de 12 años con AEH. El lanadelumab se ha formulado para administración subcutánea con una semivida de aproximadamente 14 días en pacientes con AEH7.
Compromiso de Shire con el angioedema hereditario
Shire es un socio comprometido y con una larga tradición con la comunidad con AEH que acumula casi diez años de experiencia de apoyo a los pacientes. Creemos que cada paciente merece el abordaje terapéutico más adecuado y estamos comprometidos con la innovación en serie. Nuestra cartera existente de fármacos incluye diversas opciones terapéuticas concebidas para satisfacer las necesidades de los pacientes con AEH. Aparte de nuestro interés en desarrollar nuevos tratamientos, prestamos servicios especializados y ofrecemos ofertas adaptadas a la comunidad con AEH. Encontrará más información en Shire.com.
Acerca de Shire
Shire es el líder mundial en investigación al servicio de los pacientes con enfermedades raras. Nos esforzamos por desarrollar fármacos innovadores en diferentes áreas de enfermedades raras, como hematología, inmunología, enfermedades genéticas, neurociencias y medicina interna, y con áreas terapéuticas en crecimiento en oftalmología y oncología. Nuestras diversas capacidades nos permiten llegar a pacientes en más de 100 países, personas que luchan por vivir sus vidas al máximo.
Sentimos la urgencia de abordar las necesidades médicas insatisfechas y trabajar incansablemente para mejorar la vida de las personas, con fármacos que tienen un impacto significativo en los pacientes y en todos los que los apoyan en su viaje.
www.shire.es
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1 Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al, on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.
2 Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657.
3 Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.
4 Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.
5 Aygören-Pürsün et al. Socioeconomic burden of hereditary angioedema: results from the hereditary angioedema burden of illness study in Europe. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2014, 9:99
6 Kenniston JA et al. Inhibition of plasma kallikrein by a highly specific active site blocking antibody. J. Biol. Chem. 2014;289(34):23596-23608.
7 Banerji et al. Inhibiting plasma kallikrein for hereditary angioedema prophylaxis. N Engl J Med. 2017; 376(8):717-728.
