Los resultados del estudio revelaron hallazgos a largo plazo coherentes con el perfil de seguridad conocido de TAKHZYRO®, con reducciones de la frecuencia de crisis de angioedema hereditario y períodos sin crisis
Datos presentados en el congreso científico anual virtual del American College of Allergy, Asthma and Immunology de 2020
OSAKA, JAPÓN, 16 DE NOVIEMBRE DE 2020 – Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) ha anunciado los resultados finales de la extensión en régimen abierto (OLE por sus siglas en inglés) del estudio de fase 3 HELP (Estudio de profilaxis a largo plazo del angioedema hereditario™) que demuestran que TAKHZYROÒ (lanadelumab) ayudó a prevenir y reducir la frecuencia de las crisis de angioedema hereditario (AEH) a largo plazo en pacientes de 12 años o más que recibieron tratamiento durante una media (desviación estándar) de 29,6 (8,2) meses.[i] Los resultados fueron coherentes con la seguridad y la eficacia de TAKHZYRO® en el ensayo pivotal. La frecuencia media (min, máx) de crisis de AEH se redujo en un 87,4 % (-100; 852,8) en total con respecto al momento basal (N=212) y, en un objetivo de valoración exploratorio especificado de antemano, casi el 70 % (68,9 %) de los pacientes tratados con TAKHZYRO® 300 mg cada dos semanas tuvo un período sin crisis de más de 12 meses (n = 209).1, [ii] Los datos se presentan en el congreso científico anual virtual del American College of Allergy, Asthma and Immunology (ACAAI) de 2020 y también se publicarán en el número de noviembre de la revista ACAAI Annals of Allergy, Asthma & Immunology.
“La imprevisibilidad de las crisis de AEH tiene una repercusión considerable en la vida de los pacientes con AEH. El AEH es una enfermedad que dura toda la vida, por lo que la reducción de la frecuencia y la intensidad de las crisis es un objetivo terapéutico importante para muchas personas con AEH”, manifiesta Marc A. Riedl, M.D., investigador en la extensión abierta del estudio HELP y profesor de Medicina y director clínico del Hereditary Angioedema Association Center de EE.UU. en la Universidad de California, San Diego. “El estudio original controlado con placebo HELP demostró la eficacia y la seguridad de TAKHZYRO® durante 26 semanas. Los resultados del estudio de extensión abierta son alentadores, ya que demuestran que TAKHZYRO® podría ayudar a prevenir las crisis a largo plazo con el tratamiento continuado.”
El estudio pivotal de fase 3 HELP se realizó en 125 pacientes de 12 años o más durante 26 semanas, lo que lo convierte en el mayor estudio aleatorizado y controlado sobre la prevención del AEH, con la mayor duración del tratamiento activo, realizado hasta la fecha.[iii] La extensión abierta del estudio HELP se diseñó para evaluar la seguridad (criterio de valoración principal) y la eficacia a largo plazo de TAKHZYRO® durante un máximo de 2,5 años. Los resultados se basan en los datos obtenidos entre mayo de 2016 y agosto de 2019 e incluyeron 109 pacientes que fueron evaluados originalmente en el estudio HELP y 103 pacientes que cumplían criterios de inclusión que no participaron en el estudio inicial, pero que habían sufrido al menos una crisis de AEH en 12 semanas.1
“En los últimos años se han hecho avances científicos importantes para conocer mejor y tratar el AEH. En 2018 recibimos las primeras aprobaciones de registro de TAKHZYRO® como primer tratamiento preventivo de su clase con anticuerpos monoclonales para el AEH y ya hemos visto la diferencia que ha supuesto la prevención de crisis en muchos pacientes de todo el mundo”, declara el Dr. Donatello Crocetta, Director médico mundial de inmunología y enfermedades metabólicas raras, Director médico de Takeda. “La investigación continuada, como la extensión abierta del estudio HELP, es fundamental para ampliar nuestros conocimientos sobre el potencial de TAKHZYRO® como opción de tratamiento preventivo a largo plazo para los pacientes con AEH.”
Los resultados completos de la extensión abierta del estudio HELP revelaron que el perfil de seguridad de TAKHZYRO® fue concordante con los resultados originales del estudio HELP, de modo que se produjeron acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST) y relacionados con el tratamiento en el 54,7 % de los pacientes (n = 116), y los más frecuentes fueron dolor en el lugar de inyección, infección respiratoria y dolor de cabeza1. Además, los datos de la extensión abierta del estudio HELP revelaron que la eficacia de TAKHZYRO® 300 mg administrado por vía subcutánea cada dos semanas en los pacientes que continuaron en la extensión se ajustaba a los resultados originales del estudio HELP. La reducción media (mín, máx) de la frecuencia de crisis con respecto al momento basal observada en la población del estudio (N = 212) fue del 87,4 % (-100; 852,8), y aproximadamente el 93 % de los pacientes experimentaron una reducción de la frecuencia de crisis al menos del 70 %.1 Otros criterios de valoración exploratorios preespecificados midieron los períodos sin crisis.2
Los resúmenes que se presentan en la extensión abierta del estudio HELP, disponibles en el sitio web de reuniones del ACAAI, son los siguientes:
- Eficacia y seguridad a largo plazo de lanadelumab: resultados finales del estudio de extensión en régimen abierto HELP (póster n.º P150)
- Ausencia de crisis durante el tratamiento ampliado del angioedema hereditario con lanadelumab: resultados finales del estudio HELP-OLE (póster n.º P157)
Acerca de la extensión abierta del estudio HELP™
La extensión abierta del estudio HELP (profilaxis a largo plazo del angioedema hereditario)™ es una evaluación de la eficacia y la seguridad a largo plazo de TAKHZYRO® en pacientes con angioedema hereditario (AEH) de 12 años o más. Doscientos doce pacientes recibieron tratamiento con TAKHZYRO® al comienzo del estudio de extensión abierta (109 pacientes evaluados originalmente en el estudio HELP y que continuaron en la extensión abierta y 103 pacientes que no participaron en el estudio HELP, pero que habían sufrido al menos una crisis en las últimas 12 semanas). Los pacientes que continuaron en la extensión recibieron una dosis de 300 mg de TAKHZYRO® el día 0 y posteriormente cada dos semanas después de la primera crisis. Los pacientes que no habían participado en el estudio pivotal recibieron una dosis de 300 mg cada dos semanas a partir del día 0. Ciento noventa y seis participantes completaron al menos 12 meses de tratamiento y 173 participantes completaron al menos 30 meses de tratamiento.1
Acerca del angioedema hereditario
El angioedema hereditario (AEH) es un trastorno genético raro que causa crisis recurrentes de edema (hinchazón) en diversas partes del cuerpo, como el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta. La hinchazón puede ser debilitante y dolorosa.[iv],[v],[vi]Las crisis que obstruyen las vías respiratorias pueden causar asfixia y son potencialmente mortales. 6,7 El AEH afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas en todo el mundo. Con frecuencia, la enfermedad está infra reconocida, infradiagnosticada e infratratada.4,6,[vii]
[i] Banerji A, Hao J, Ming Y et al; Long-Term Efficacy and Safety of Lanadelumab: Final Results from the HELP Open-Label Extension Study. ACAAI 2020.
[ii] Riedl MA, Johnston DT, Lumry WR et al; Attack-Free Status During Extended Treatment with Lanadelumab for Hereditary Angioedema: HELP OLE Study Final Results. ACAAI 2020.
[iii] Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, et al; for the HELP Investigators. Effect of lanadelumab compared with placebo on prevention of hereditary angioedema attacks: a randomized clinical trial. JAMA. 2018;320(20):2108-2121.
[iv] Cicardi M, Bork K, Caballero T, et al; on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.
[v] Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.
[vi] Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.
[vii] Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657.
