- La trombocitopenia inmune opúrpura trombocitopénica idiopática (PTI) es un trastorno autoinmunitario que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragias.
- La incidencia de la PTI primaria en adultos es de 3,3 por cada 100.000 adultos al año y su prevalencia de 9,5 por 100.000 adultos
Sobi, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con enfermedades raras, ha anunciado que el Comité de Medicamentos y Productos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para Doptelet® (avatrombopag) para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria crónica (PTI) en pacientes adultos que son refractarios a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulinas). La opinión se remite ahora a la Comisión Europea para que emita una decisión.
La trombocitopenia inmune (PTI) es un trastorno autoinmunitario que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragias. Se estima que hasta 100 personas por millón de viven con PTI. Este trastorno se considera crónico cuando los síntomas duran más de 12 meses. Actualmente, no hay cura disponible. Los pacientes que han recaído a varios tratamientos pueden requerir aún tratamiento para reducir el riesgo de hemorragias clínicamente significativas.
Según ha valorado la responsable del Departamento Médico de Hematología en Sobi, María Carretero, “Estamos muy contentos con esta noticia. La opinión positiva del CHMP es un hito muy importante para las personas que viven con PTI en Europa. Si la Comisión Europea lo aprueba, este tratamiento ofrecerá a los pacientes una nueva alternativa terapéutica, de administración oral que, además, no tiene restricciones alimentarias lo que puede suponer una mejora importante para la calidad de vida de estas personas".
Acerca del tratamiento
Este fármaco es un agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) administrado por vía oral que imita los efectos biológicos de la trombopoyetina (TPO) para estimular el desarrollo y la maduración de megacariocitos, lo que resulta en un aumento del recuento de plaquetas. Está aprobado tanto por la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención quirúrgica, como por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la trombocitopenia grave en adultos. En junio de 2019, la FDA aprobó el medicamento para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con trombocitopenia inmune crónica (PTI) que han tenido una respuesta insuficiente a un tratamiento anterior.
Acerca de la trombocitopenia inmune (PTI)
La trombocitopenia inmune es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragia. La incidencia de PTI primaria en adultos es de 3,3 por 100.000 adultos por año con una prevalencia de 9,5 por 100.000 adultos[1]. El trastorno se considera crónico cuando los síntomas duran más de 12 meses. No existe cura para estos pacientes, por lo general han recaído después de varios tratamientos y aún requieren tratamiento para reducir el riesgo de hemorragia clínicamente significativa.
Acerca de Sobi™
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.400 empleados en toda Europa, América del Norte, Oriente Medio, Rusia y el norte de África. Puedes encontrar más información sobre Sobi en www.sobi.es.
[1] Lambert et al. Blood 2017.
