- Mediante un acuerdo alcanzado con la compañía estadounidense Akcea Therapeutics, en diciembre de 2020, Sobi continuará con la comercialización de ambos tratamientos en los mercados de Europa, Rusia y Oriente Medio
- Según Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia, “estos dos medicamentos son un complemento y una gran contribución a nuestra cartera de medicamentos en inmunología y atención especializada”
- Las nuevas incorporaciones al pipeline están indicadas para el tratamiento de dos enfermedades raras y hereditarias, como son la amiloidosis por transtiretina hereditaria (AhTTR) y el síndrome de quilomicronemia familiar (SCF)
Sobi, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con enfermedades raras, ha anunciado la reciente incorporación de Tegsedi® (inotersen) y Waylivra®(volanesorsen) a su cartera de medicamentos de inmunología y atención especializada para el tratamiento subcutáneo de la polineuropatía de la amiloidosis hATTR en adultos y el síndrome de quilomicronemia familiar, respectivamente. Mediante un acuerdo alcanzado en diciembre de 2020 con la compañía estadounidense Akcea Therapeutics, Sobi continuará desde ahora la comercialización de ambos medicamentos en los mercados de Europa, Rusia, y Oriente Medio.
"Estos dos medicamentos son un complemento y una gran contribución a nuestra cartera de productos de inmunología y atención especializada", afirma Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia. Y subraya, "Podremos aprovechar nuestra excelente infraestructura comercial para seguir llevando medicamentos críticos a los pacientes de enfermedades raras en áreas donde hay una gran necesidad médica no cubierta”.
Las nuevas incorporaciones al pipeline de Sobi están indicadas para el tratamiento de dos enfermedades raras y hereditarias como son la amiloidosis por transtiretina hereditaria (AhTTR) y el síndrome de quilomicronemia familiar.
La polineuropatía amiloidótica por transtiretina (TTR) en adultos es una enfermedad hereditaria que suele manifestarse entre los 20 y los 40 años y que se caracteriza por dolor, parestesia, debilidad muscular y disfunción autonómica. En su estado terminal, se ven afectados los riñones y el corazón. Aunque su prevalencia es desconocida, se considera una enfermedad rara, con una prevalencia inferior a 1 por 100.000 habitantes[i]. Existen más de 120 mutaciones conocidas 4 con una fuerte correlación genotipo-fenotipo; así en España existen también focos endémicos de la mutación Val50Met en Mallorca y en Valverde del Camino, Huelva[ii].
El síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente, es también una enfermedad hereditaria, que parte de un gen defectuoso de la lipoproteína lipasa, lo que da lugar a triglicéridos muy elevados, que a su vez provocan dolor de estómago y depósitos de grasa bajo la piel. Puede provocar problemas en el páncreas y el hígado, lo que a su vez puede conducir a la diabetes. Se calcula que su prevalencia oscila entre 1-9 de cada 1.000.000 de habitantes. El 25% manifestaran síntomas durante el primer año de vida.[iii]
Ambos medicamentos cuentan con aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y en abril de 2020, se obtuvo la autorización de comercialización en España para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria (AhTTR).
Según comenta Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi Iberia “existe una gran necesidad médica no cubierta dentro de las enfermedades raras; de hecho, según los datos, únicamente se cuenta con tratamiento para 400 de las más de aproximadamente 7.000 enfermedades raras estimadas”. Así, concluye que, “esta nueva incorporación a nuestra cartera de medicamentos es un impulso más y, para nosotros, supone una gran oportunidad para dar acceso a los pacientes a nuevas innovaciones y opciones terapéuticas”.
Acerca de Sobi™
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.400 empleados en toda Europa, América del Norte, Oriente Medio, Rusia y el norte de África. Puedes encontrar más información sobre Sobi en www.sobi.es.
[i]. Y. Ando, T. Coelho, J.L. Berk, M.W. Cruz, B.G. Ericzon, S. Ikeda, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis.. 2013;8:31
[ii]. Pablo Garcia-Pavia, Fernando Domínguez, Esther Gonzalez-Lopez. Med Clin (Barc). 2020. doi: 10.1016/j.medcli.2020.06.064
[iii]. Williams L, Rhodes KS, Karmally W, Welstead LA, Alexander L, Sutton L. Familial chylomicronemia syndrome: Bringing to life dietary recommendations throughout the life span. J Clin Lipidol. julio de 2018;12(4):908-19.
