- Con este acuerdo de financiación, aproximadamente 85 personas con fibrosis quística tendrán acceso a un tratamiento con moduladores del CFTR por primera vez.
Vertex Pharmaceuticals anuncia que el Gobierno español ha aprobado los términos para la financiación de las indicaciones ampliadas de ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), para pacientes elegibles de 2 a 5 años; KALYDECO® (ivacaftor), para pacientes de 6 meses a 2 años; y KALYDECO® (ivacaftor), para pacientes portadores de la mutación R117H de 6 meses a 18 años de edad. Estos medicamentos podrán ser prescritos por los profesionales médicos, dentro de las nuevas indicaciones, cuando se incluyan en el Nomenclátor del Sistema Nacional de Salud.
“Este hito supone un paso importante para los pacientes jóvenes con FQ y sus cuidadores. Dada la gravedad de la FQ, es necesario tratarla lo antes posible para frenar la progresión de la enfermedad. En Vertex, una de las claves de nuestro trabajo de investigación y desarrollo es continuar desarrollando tratamientos pediátricos adaptados a las necesidades de diferentes grupos de edad”, señala Michele Bellandi, vicepresidente regional del sur de Europa y Brasil. “Nos complace que el Ministerio de Sanidad haya reconocido el valor de estos tratamientos innovadores para los niños con FQ y les estamos muy agradecidos por el enfoque colaborativo para llegar a este acuerdo. Además, seguimos trabajando en colaboración con las autoridades para que pronto más pacientes pediátricos con FQ puedan tener acceso a los moduladores del CFTR en España”, concluye Bellandi.
Para obtener información completa sobre los productos, consulte el resumen de las características de los productos, que se puede encontrar en www.ema.europa.eu.
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética, rara que acorta la vida y que afecta a más de 83.000 personas en todo el mundo. Unas 49.000 personas con FQ viven en Europa y unas 2.700 personas en España. La FQ es una enfermedad progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones de CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la fibrosis quística a hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o a provocar una escasez o ausencia de la proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que, eventualmente, cause la muerte de muchos pacientes. La esperanza de vida es, aproximadamente, de 30 años.
Acerca de Vertex
Vertex es una compañía global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía cuenta con varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética, rara y potencialmente mortal, y cuenta con varios programas clínicos y de investigación en curso sobre la FQ. Más allá de la FQ, Vertex tiene una sólida cartera de medicamentos de molécula pequeña y terapias celulares y genéticas en investigación en otras enfermedades graves, en las que tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluido la enfermedad de células falciformes, betatalasemia, enfermedad renal mediada por variantes del gen APOL1, dolor, diabetes mellitus tipo 1, deficiencia de alfa-1 antitripsina y distrofia muscular de Duchenne.
Fundada en 1989 en Cambridge, Massachusetts., la sede global de Vertex se encuentra ahora en el Distrito de Innovación de Boston y su sede internacional se ubica en Londres. Además, la compañía cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia y América Latina. Vertex ha recibido el reconocimiento como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluso ha sido incluido durante 12 años consecutivos en la lista de Top Employers de la revista Science, una de las 100 mejores empresas de 2021 de Seramount (antes Working Mother Media)
